Svenska bioteknikbolaget Abliva fortsätter att befästa sin ledande roll inom utvecklingen av behandlingar för mitokondriella sjukdomar. Under Q3 2024 nådde bolaget en betydande milstolpe med den positiva interimsanalysen av FALCON-studien, där läkemedelskandidaten KL1333 utvärderas som en potentiell behandling för primär mitokondriell sjukdom. 

Lundabaserade Abliva arbetar för att förbättra livet för patienter med primär mitokondriell sjukdom. Dessa sjukdomar påverkar cellernas förmåga att producera energi, vilket leder till svåra symptom som handikappande trötthet och muskelsvaghet. Mitokondriell sjukdom försämrar livskvaliteten avsevärt för de drabbade och tillståndet kan i vissa fall vara livshotande. I dagsläget saknas godkända behandlingar för systemisk mitokondriell sjukdom, vilket innebär begränsad konkurrens och möjligheter för Ablivas ledande läkemedelskandidat KL1333.

Interimsanalys ger nytt momentum

Under det tredje kvartalet tog Abliva betydande steg framåt i och med publiceringen av interimsresultat från fas II-studien FALCON där KL1333 utvärderas. FALCON har utformats som en pivotal studie, vilket innebär att data, om de är positiva, bör vara tillräckliga för att stödja en ansökan om marknadsgodkännande baserat på de två primära effektmåtten – där endast ett effektmått krävs för regulatorisk registrering.  

Studien är inriktad på vuxna patienter med multisystemiska mitokondriella sjukdomar orsakade av mutationer i mitokondriellt DNA. Dessa patienter lider ofta av svår och ihållande trötthet såväl som muskelsvaghet, vilka är de två primära måtten i studien. Interimsanalysen granskade data från patienter som fått behandling i minst 24 veckor, och resultaten visade att båda effektmåtten passerat tröskelvärden för futilitet – en viktig indikator för fortsatt utveckling.

Den oberoende dataövervakningskommittén bekräftade också KL1333:s säkerhetsprofil och godkände en fortsatt utvidgning av studien till totalt 180 patienter. Bolaget rapporterar en stark säkerhetsprofil även efter långtidsbehandling, utan några hittills läkemedelsrelaterade allvarliga biverkningar.

Nästa steg är nu att säkra finansiering och förbereda för den andra och avslutande delen av studien, som kommer att genomföras vid ett fyrtiotal kliniker i tio länder. Detta är särskilt betydelsefullt i en tid då andra aktörer, som Reneo och Astellas, misslyckats och dragit sig tillbaka från fältet.

Fokus på långsiktig framgång

Med interimsresultaten i ryggen har Abliva inte bara stärkt sin position utan också attraherat ökat intresse från strategiska partners och investerare. Det är det längst framskridna programmet som riktar sig till patienter med mtDNA-mutationer – en patientgrupp som uppskattas utgöra cirka 80 procent av den vuxna populationen med mitokondriell sjukdom. Bolaget menar att en uppskattad marknadspotential är på över 1 miljard USD i toppförsäljning och man har etablerat en infrastruktur för att nå patienter genom specialiserade medicinska center.

Steg mot marknadsgodkännande

Abliva utforskar flera vägar för att ta KL1333 till marknad och göra det tillgängligt som ett läkemedel för patienter. Strategiska diskussioner pågår parallellt med utvecklingsarbetet och bolaget menar att intresset för dess arbete är fortsatt starkt bland forskare, kliniker och investerare. Med en kombination av vetenskapliga framsteg, strategiska partnerskap och patientfokus fortsätter Abliva driva utvecklingen framåt inom ett område som länge varit utan effektiva behandlingsalternativ. 

Finansiell situation

För det tredje kvartalet 2024 redovisar Abliva ett rörelseresultat på -19,9 Mkr (-32,9), och kassaflödet från löpande verksamhet uppgick till -37,1 Mkr (-4,9). Likvida medel uppgick vid periodens utgång till 63,8 Mkr inklusive kortfristiga fordringar. Bolaget arbetar nu med de förberedande aktiviteterna inför det andra och sista steget av studien, vilken kommer att starta under förutsättning att finansieringen finns på plats. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev