Betydelsefullt tredje kvartal för Cereno
Cereno Scientific levererade ett starkt Q3 2024, inte minst genom positiva fas IIa-resultat för huvudkandidaten CS1. Med flera viktiga milstolpar i ryggen, ett ökat fokus på sällsynta sjukdomar och ett säkrat kapitaltillskott på 250 Mkr, närmar man sig avgörande milstolpar under 2025. Samtidigt intensifierar bolaget affärsutvecklingen, med utvärdering av potentiella partners för utvecklingsprogrammen.
Cereno Scientific är ett bioteknikbolag i klinisk fas som utvecklar behandlingar för sällsynta sjukdomar. Bolagets portfölj inkluderar tre läkemedelskandidater – CS1, CS014 och CS585 – som utvärderas i separata och parallella utvecklingsprogram.
En milstolpe under det tredje kvartalet var tillkännagivandet av topline-resultaten från fas IIa-studien med CS1, bolagets huvudkandidat för behandling av den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). CS1 är en histondeacetylashämmare (HDAC-hämmare) som verkar via epigenetisk modulering. Studieresultaten visade att CS1 var säker och väl tolererad, utan några allvarliga biverkningar kopplade till behandlingen.
Övertygande positiv inverkan på explorativa kliniska effektparametrar
Nyckelresultaten avseende explorativa effektparametrar var lika lovande. Patienterna som behandlades med CS1 tillsammans med standardbehandling uppvisade förbättringar i kliniska parametrar som REVEAL Risk Score och NYHA Functional Class, två viktiga mått vid hantering av PAH. Dessutom noterades ihållande minskningar av genomsnittligt tryck i lungartären, vilket indikerar en positiv effekt på patienternas fysiska kapacitet och andra relevanta aspekter.
En fördjupad analys visade att 25 procent av patienterna var så kallade “anmärkningsvärda respondenter”, med betydande minskningar i pulmonellt kärlresistens och ökad högerkammarstrokevolym. Resultaten ligger i linje med CS1:s föreslagna mekanism att tillbakabilda sjukliga kärlförändringar, och förstärker Cerenos mål att utveckla en sjukdomsmodifierande behandling som angriper grundorsaken till PAH.
Under kvartalet doserades även den första patienten inom ett Expanded Access Program (EAP) för CS1 i PAH. Resultaten härifrån kommer att vara viktiga i dialoger med regulatoriska myndigheter och vid planering av framtida studier.
Cereno ingår partnerskap med Fluidda
I september inledde Cereno ett samarbete med Fluidda, ett bolag som specialiserar sig på respiratorisk avbildningsteknik. Samarbetet ska ge ökad förståelse om hur CS1 påverkar strukturella lungkärlsförändringar. I samarbetet kommer man att använda Fluiddas bildteknik för att visualisera hur långvarig användning av CS1 påverkar strukturella förändringar i lungartärer, och just nu planeras det för en prövarinitierad studie med patienter från EAP-programmet.
Inför nästa utvecklingsfas för CS1 förbereder sig Cereno nu för en fas IIb- eller pivotal fas IIb/III-studie, med planerad start 2026.
Marknadsexklusivitet för CS1 i EU
CS1 fick under kvartalet också Orphan Medicinal Product Designation (OMPD) för PAH från Europeiska Kommissionen, vilket innebär tio års marknadsexklusivitet inom EU efter godkännande. Detta kompletterar sju års exklusivitet som beviljats i USA. Tillsammans med patentskydd stärker dessa åtgärder CS1:s kommersiella potential globalt.
IPF blir indikation för CS014
För bolagets andra HDAC-hämmare, CS014, meddelade Cereno att den initiala målindikationen kommer att vara idiopatisk lungfibros (IPF). IPF saknar idag effektiva behandlingsalternativ, och prekliniska data för CS014 indikerar potential att behandla de underliggande sjukdomsprocesserna. Läkemedelskandidaten gick nyligen in i doseskaleringsdelen i fas I, med resultat förväntade under mitten av 2025. Målet är att gå in i fas II under 2026.
Lovande resultat med CS585
Resultat för prostacyklinagonisten CS585 presenterades vid European Society of Cardiology och American Heart Association. Man lägger därmed ytterligare prekliniska data till dokumentationen, som indikerar att CS585 hämmar blodplättsaktivering och blodproppsbildning i upp till 24 timmar efter administrering.
Stärkt finansiell position
Efter Q3 säkrade Cereno finansiering om minst 250 MSEK, vilket gör att bolagets kassa nu förväntas räcka in i 2026. Finansieringen kommer från Fenja Capital II A/S och USA-baserade Arena Investors och består av både kontantlån och konvertibla lån. Kapitaltillskottet ger Cereno resurser att nå centrala milstolpar, som att: driva CS1 genom regulatoriskt godkännande från FDA för en fas IIb-studie eller en pivotal fas IIb/III-studie i PAH, slutföra fas I-studien för CS014, avancera Expanded Access Program (EAP) som undersöker långsiktig klinisk användning av CS1 vid PAH. Men även erhålla regulatoriskt godkännande för en fas II-studie med CS014 inom IPF, samt att fortsätta den prekliniska utvecklingen av CS585.
Finansieringen stärker också affärsutvecklingsinsatserna, särskilt diskussioner med potentiella partners och professionella investerare, för att ytterligare stödja framsteg inom bolagets program.
Cerenos vd Sten R. Sörensen kommenterade:
– Finansieringen ger oss en stabil grund att stå på för att nå viktiga milstolpar och gör det möjligt för oss att utforska optimala strategiska samarbeten, såväl med finansiella aktörer som med läkemedelsbolag.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
