Toleranzia stärker finanserna – kliniska studier nästa
Toleranzia släppte nyligen sin Q3-rapport, där full fokus ligger på förberedelserna inför klinik med TOL2. Prövningsansökan är inlämnad och bolaget tog nyligen in 37 Mkr till den kommande fas I/IIa-studien.
– Vi ser med spänning fram emot svar från EMA på vår prövningsansökan, med sikte på att inleda vår kliniska studie i början av nästa år, säger vd Charlotte Fribert.
Göteborgsbaserade Toleranzia utvecklar TOL2 för behandling av myastenia gravis (MG), en autoimmun sjukdom där kroppens immunsystem felaktigt angriper acetylkolinreceptorer som utgör kontaktpunkten mellan nerver och muskulatur. Detta leder till en ofta allvarlig försämring av musklernas funktion. Läkemedelskandidaten är designad att stimulera kroppens immunförsvar till att tolerera dessa receptorer. Målet är att kunna erbjuda en botande behandling, i stället för att bara lindra symptomen, som dagens läkemedel gör.
Det tredje kvartalet har präglats av förberedelserna inför fas I/IIa-studien med TOL2 och i början av oktober skickade bolaget in en ansökan om studiestart till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, med förhoppning på ett godkännande runt årsskiftet.
Första tecken på effekt i människa
Den planerade kliniska prövningen, som är en placebo-kontrollerad multicenter-studie i patienter med MG, kommer att genomföras vid kliniker i Sverige, Danmark och Tyskland och är uppdelad i två delar. Den första delen kommer att undersöka säkerhet och tolererbarhet av TOL2 efter singeldos administrering, medan den andra delen, utöver säkerhet och tolererbarhet, även kommer att studera preliminär terapeutisk effekt vid upprepad dosering.
– Prekliniska data såsom dem vi har på TOL2 är exceptionellt lovande och vi får snart indikationer på hur väl TOL2 fungerar i patienter. Potentialen är så stor så vi måste fortsätta att driva utvecklingen framåt med full kraft, säger professor James Howard, Toleranzias kliniska rådgivare, i en intervju med BioStock.
Howard, som är en internationellt ledande expert och nestor inom MG-fältet, kommer att koordinera Toleranzias kliniska studie. Han har tidigare varit huvudprövare för många av de stora kliniska studierna av nya läkemedel mot sjukdomen.
– Det medicinska behovet av nya behandlingar är stort. Dels för att det finns ett betydande antal patienter som inte svarar bra på någon av dagens behandlingsalternativ, dels för att dagens standardbehandling verkar mycket långsamt.
Framsteg i produktionen
Utöver prövningsansökan har Toleranzia även gjort framsteg i produktionen av den formulerade läkemedelsprodukten. Bolaget har producerat en test-batch på cirka 700 frystorkade förpackningar av TOL2, som bland annat ska användas för hållbarhetsstudier. Dessutom har man byggt upp hela den resurskedja som krävs för att genomföra fas I/II-studien, inklusive etikettering, lagring och distribution av läkemedlet. Totalt ska cirka 3000 förpackningar av färdig läkemedelsprodukt med GMP-kvalitet tas fram till studien.
Investerare visar fortsatt stort förtroende
Rörelseresultatet under perioden landade på en förlust om cirka 6 Mkr. Verksamheten har delvis finansierats med hjälp av det låneavtal som tecknades med huvudägaren Flerie Invest i våras. Den primära finansieringen framöver kommer dock från teckningsoptionsprogrammet TO4, där Toleranzia nyligen meddelade att man fått in 37 Mkr.
Totalt nyttjades 85 procent av alla de teckningsoptioner som gavs ut i samband med emissionen förra året, ett tydligt tecken på investerarnas höga förtroende för bolaget och för intresset för att vara med på resan mot bolagets första läkemedel inom området sällsynta autoimmuna sjukdomar.
Lejonparten av kapitalinjektionen kom från Flerie Invest, vilka varit en viktig stöttepelare sedan sin första investering i Toleranzia för tre år sedan.
– Flerie Invest har spelat en oerhört viktig roll i Toleranzias utveckling. Det är en briljant investerare, som inte bara bidrar med pengar utan även ovärderlig kunskap och erfarenhet, säger vd Charlotte Fribert i en tidigare intervju med BioStock.
– De förstår Toleranzias verksamhet i grunden och bidrar med det som man brukar kalla för smarta pengar. Flerie Invest är också en långsiktig investerare och kommer med oerhört gedigen kunskap vad gäller bolagsbyggande, avslutar Charlotte.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.