Höga förväntningar på TOL2 som nytt säkert och effektivt läkemedel
Ansökan om kliniskt prövningstillstånd är inlämnad och Toleranzia står redo att ta steget med TOL2 in i klinik. Förväntningarna är höga hos bolaget och inom delar av läkemedelsvärlden följer man läkemedelskandidaten med stort intresse.
– Skulle det här lyckas kommer det att innebära en enorm skillnad för patienterna, säger bolagets CMO Vidar Wendel-Hansen till BioStock.
Läkemedelskandidaten TOL2 utvecklas för behandling av myastenia gravis (MG), en autoimmun nerv-och muskelsjukdom som leder till en gradvis ökande och allvarlig muskelsvaghet. Toleranzia har under våren och sommaren jobbat med förberedelserna inför den planerade fas I/IIa-studien och nyligen skickades en ansökan om klinisk prövning in till den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA.
Studien kommer i första hand att undersöka säkerhet och tolererbarhet, men man kommer även att få viktiga indikationer på vilken effekt TOL2 har i patienter med MG.
– Vi kommer att följa upp patienterna i minst sex månader för att få en förståelse för hur TOL2 verkar över tid, säger Toleranzias CMO Vidar Wendel-Hansen i en intervju med BioStock. Resultaten från den här studien kommer att guida oss i det fortsatta kliniska arbetet.
Siktar på botande behandling
Inom behandling av MG har läkare länge behövt förlita sig på symptomlindrande behandlingar. En del av dessa, som exempelvis kortikosteroider, slår brett mot immunförsvaret och ger ofta allvarliga bieffekter. På senare år har det tillkommit nya behandlingar men även dessa fokuserar enbart på symtomreduktion och påverkar inte den bakomliggande sjukdomsorsaken.
– Avsikten med TOL2 är att med kirurgisk precision behandla enbart den del av immunsystemet som felaktigt attackerar en specifik muskelreceptor och därmed orsakar MG. Med TOL2 programmerar vi om immunförsvaret vilket ger möjlighet att uppnå en långtidsverkande eller botande effekt, till skillnad från dagens läkemedel som kräver livslång användning.
Arbetar med framstående kliniker
Den planerade fas I/IIa-studien kommer att genomföras vid tre framstående kliniker inom området: Akademiska sjukhuset i Uppsala, Rigshospitalet i Köpenhamn och Universitetssjukhuset i Münster.
Huvudprövaren i Uppsala, professor och överläkare Anna Rostedt Punga, har varit en långvarig rådgivare till Toleranzia. Hon och hennes forskargrupp vid Uppsala Universitet arbetar bland annat med att identifiera tillförlitliga biomarkörer för MG för att kunna följa patienternas behandlingssvar på ett optimalt sätt.
Toleranzia har även fått vägledning av professor James F. Howard Jr. vid University of North Carolina, en av världens främsta experter på MG och engagerad i ett stort antal av de kliniska studier som genomförs inom området.
– Vi har haft ett långt och värdefullt samarbete med Professor Punga och Professor Howard och deras insikter har varit avgörande, såväl under utvecklingsarbetet som för identifieringen av studiecentra. Dessa centra är moderna, forskningsaktiva och ledande i fältet. De är fullt uppdaterade inom de senaste behandlingarna och har visat stort engagemang och entusiasm för att delta i projektet.
Värdefull feedback under utvecklingsresan
Wendel-Hansen betonar särskilt klinikernas omfattande praktiska erfarenhet, som har varit ovärderlig i utformningen av den kommande studien.
– Vi vill utvärdera TOL2 så noggrant som möjligt, och här har klinikernas feedback varit oerhört viktig för att svara på frågor såsom: Hur ska studien designas? Vilka patientgrupper bör inkluderas? Vilka analysmetoder ska prioriteras för att bäst mäta den terapeutiska effekten?
Förväntansfullt inför studiestart
Toleranzia är nu redo att ta sitt hittills viktigaste steg i utvecklingen av TOL2. Ansökan om tillstånd för läkemedelsprövning har skickats till EMA och processen fram till godkännande förväntas ta några månader. Under tiden pågår den storskaliga tillverkningen av det färdiga läkemedlet, innan slutlig etikettering, lagring och distribution.
– Det känns fantastiskt att ha kommit så här långt i utvecklingen, och vi är mycket förväntansfulla inför nästa steg. Antigen-specifik toleransbehandling är ett fält som är på gång och som anses vara nästa generations behandling för autoimmuna sjukdomar. Om vi lyckas med TOL2 skulle det innebära en enorm skillnad för patienterna.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
