Abliva leder kampen mot mitokondriella sjukdomar
Denna vecka uppmärksammas mitokondriell sjukdom under Mitochondrial Disease Week. Denna ofta mycket svårt handikappande sjukdom är trots sin förekomst relativt okänd. Även om framsteg inom forskningen gjorts saknas ännu godkända behandlingar. Svenska bioteknikbolaget Abliva är dock i framkant med att förändra detta, där fas II-studien med läkemedelskandidaten KL1333 nyligen nådde en signifikant milstolpe.
World Mitochondrial Disease Week syftar till att uppmärksamma mitokondriell sjukdom. Denna sjukdom innebär att cellernas energiproducenter inte fungerar som de ska, vilket medför nedsatt funktion i de drabbade organen, något som ofta är mycket handikappande. De mest drabbade symptomen dessa patienter upplever är svår trötthet, s.k. fatigue – som kan vara både psykisk och fysisk, samt muskelsvaghet, och i vissa fall leder sjukdomen till för tidig död. Trots att 1 av 5000 personer drabbas av mitokondriell sjukdom är den fortfarande relativt okänd för allmänheten.
Ökat fokus på mitokondriella sjukdomar
Till råga på de drabbade patienternas svåra sjukdom, har förståelsen för sjukdomen historiskt varit låg, vilket har lämnat både patienter och vården handfallna. Även om kunskapen om mitokondriell sjukdom gradvist ökat, finns det ännu inga godkända behandlingar för systemisk mitokondriell sjukdom.
Denna vecka har därför målet att öka medvetenheten, uppmärksamheten och medel att finansiera effektiva behandlingar. Detta års tema är “Illuminate Tomorrow: Revitalise your energy”.
Abliva – en banbrytande aktör
Detta är precis vad det svenska bioteknikbolaget Abliva vill uppnå med utvecklingen av sina läkemedelskandidater KL1333, som har särläkemedelsklassificering i både Europa och USA samt Fast Track-status i USA, och NV354, som också har erhållit särläkemedelsklassificiering i såväl Europa som USA.
KL1333, bolagets längst framskridna kandidat, utvärderas för närvarande i fas II-studien FALCON. Under denna sommar meddelade Abliva den kanske viktigaste milstolpen i bolagets historia genom den positiva interimsanalysen av 24-veckorsdata från 35 patienter i den första delen i studien. Denna analys visade inte enbart att KL1333 har fortsatt god säkerhetsprofil, utan även att de två alternativa primära effektmåtten – fatigue och myopati – hade passerat ett futilitetstest. Detta innebar att båda har potential för en positiv utläsning i slutet av 48-veckorsstudien. Enligt Abliva är resultaten väldigt motiverande, och en viktig riskminskning av programmet. Läs mer här. Ur ett patientperspektiv inger detta hopp då dessa symptom är de mest förödande och dessutom förvärras i takt med sjukdomens fortskridande. Totalt ska studien inkludera 180 patienter och bolaget siktar på att starta den andra och sista vågen av FALCON-studien under andra halvåret 2024.
Som en ledande aktör inom läkemedelsutvecklingen inom mitokondriella sjukdomar, deltar Abliva i Mitochondrial disease week genom att denna vecka dagligen dela videor med höjdpunkter från bolagets pågående aktiviteter. Arbetet pågår dock året runt med hoppet om att bringa ljus till morgondagen genom att återge dessa patienter sin energi.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
