Med lovande data i ryggen står Respiratorius på tröskeln till fas III. En potentiell partner har signalerat intresse för att delfinansiera studien och nu letar man efter ytterligare samarbetspartners för den fortsatta resan. Inför det arbetet stärker Respiratorius kassan och genomför en företrädesemission av units om maximalt 28,6 Mkr.

Respiratorius har genomfört en lyckad fas I/II-studie med sin behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL), som är den vanligaste formen av Non-Hodgkins Lymfom (NHL). Denna aggressiva form av lymfkörtelcancer drabbar uppskattningsvis cirka 60 000 personer i USA och Europa varje år.

Hörnstenen i dagens behandling utgörs av R-CHOP, där man kombinerar flera olika kemoterapier med det antikroppsbaserade läkemedlet Rituxan. Femårsöverlevnaden är omkring 60 – 70 procent, varför det finns all anledning för läkemedelsutvecklare att fortsätta arbetet med att förbättra utfallet för den här patientgruppen.

Vill stärka effekten av standardbehandling

Marknaden för behandling av DLBCL uppskattades 2023 till 4,8 miljarder USD och väntas växa till 6,5 miljarder USD 2028. Tillväxten väntas drivas av nya läkemedel, där nästa generations läkemedel består av immunstimulerande substanser, inte sällan riktade mot specifika subgrupper.

Respiratorius bidrag till behandlingslandskapet är VAL001, som bygger på en så kallad “repurposing” av den väletablerade substansen valproat. Valproat har traditionellt använts vid behandling av bland annat epilepsi, men har även visat goda resultat vid behandling av DLBCL. Syftet är att förbättra effekten av R-CHOP, varför VAL001 är positionerat som en förbehandling till denna standardbehandling.

Starka resultat har gett snabbspår till fas III

2018 publicerade Respiratorius resultaten från en fas I/II-studie i den högt rankade vetenskapliga tidskriften Blood Advances – som visade en 1-årsöverlevnad på 100 procent för de 32 patienter som deltog. Efter ytterligare ett års uppföljningstid var 2-årsöverlevnaden, som är ett ännu viktigare utfallsmått, hela 96,8 procent. Jämförelsedata ur en matchad referenspopulation ur det svenska lymfomregistret som behandlats med enbart R-CHOP visade en 1-årsöverlevnad om 89,6 procent och 2-årsöverlevnad om 81,7 procent.

Utöver detta har VAL001 även visat sig reducera mortalitetsrisken – alltså risken för att dö i DLBCL – med 80 procent jämfört med standardbehandlingen. Detta är iögonfallande resultat då mortalitetsreduktioner om 20 – 30 procent brukar räknas som en kliniskt relevant förbättring.

Faktum är att resultaten varit så lovande att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA rekommenderat bolaget att ta VAL001 direkt till fas III, i stället för att som brukligt först genomföra en fas IIb-studie. Väl i fas III kommer Respiratorius bara behöva genomföra en registreringsgrundande studie, i stället för två, som annars är det vanliga.

Ny effektiv formulering

Sedan fas I/II-resultaten har Respiratorius utvecklat en ny formulering av VAL001. Syftet har varit att säkerställa en produkt som motsvarar den produkt som användes i den inledande kliniska utvecklingen, samtidigt som den fördelaktigt differentierar sig mot generisk valproat och därmed ökar värdet på projektet.

Resultat från en PK-studie visar att produkten uppfyller dessa förutsättningar till fullo. VAL001 visade sig ha en tydligt bättre histoneacetylerande effekt, dvs. en bärande effekt, jämfört med det referensläkemedel som redan i fas I/IIa studien gav goda resultat.

Positiv indikation angående USA-patent

Efter en utdragen granskning av första patentansökan för att skydda produkten VAL001 har amerikanska patentverket USPTO meddelat att Respiratorius fått rätt i alla delar i sin överklagan. Detta innebär att ansökan nu åter är öppnad och att Respiratorius amerikanska patentombud bedömer att det finns goda möjligheter att ansökan kommer att beviljas inom kort. Motsvarande ansökningar är redan beviljade i Japan och Kanada.

Utöver denna ansökan har Respiratorius beviljade patent för användningen av valproat i kombination med kemoterapi vid behandling av cancer, samt ytterligare patentansökning relaterad till den nya formuleringen av valproat.

Fortsatt intresse efter fördjupade diskussioner

Med detta datapaket har Respiratorius letat en partner för att ta utvecklingen vidare. Flera aktörer har visat intresse och hittills har fördjupade diskussioner förts med en potentiell partner, där fokus legat på utformningen av den kommande fas III-studien. Eftersom en sådan studie innebär en stor investering har man försökt att hitta ett så kostnadseffektivt upplägg som möjligt.

Efter diskussionerna har den icke-namngivna potentiella partnern landat i att den är intresserad av att vara med och delfinansiera fas III-studien. Dock kräver det planerade upplägget att man hittar ytterligare en delfinansiär. Nästa steg för Respiratorius är alltså att sondera terrängen för detta.

I första hand är planen att återuppta kontakten med de bolag som tidigare visat intresse för projektet och studien, men som inte på egen hand varit villiga att finansiera studien. Bolaget kommer därutöver även arbeta selektivt för att identifiera ytterligare möjliga partners.

Genomför nu företrädesemission

För att finansiera den fortsatta affärsutvecklingen genomförs nu en företrädesemission av units, som initialt är tänkt att stärka finanserna med upp till 28,6 Mkr före emissionskostnader. Emissionen är till hälften täckt av teckningsåtaganden och garantier. Den säkerställda andelen på 14,3 Mkr finansierar bolaget i 24 månader.

Via de vidhängande teckningsoptionerna av serie TO2 kan bolaget få ytterligare ett tillskott på drygt 8 Mkr före emissionskostnader vid lösen i månadsskiftet augusti – september 2025.

Sammanfattning av erbjudandet

Information och teckning

Teckna via Avanza Teckna via Nordnet

BioStock är en nyhetstjänst och tillhandahåller inte investeringsrådgivning, förmedlar inga investeringsorder och tar inget ansvar för agerande och/eller eventuell förlust eller skada av något slag som grundar sig på användandet av innehåll som publicerats på BioStock.se. Varje investeringsbeslut fattas istället självständigt av den enskilde investeraren. Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men då BioStocks verksamhet delvis är finansierad av bolag i branschen kan BioStocks webbplats innehålla nyheter om bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Detta material har upprättats i marknadsföringssyfte och är inte och ska inte anses utgöra ett prospekt enligt gällande lagar och regler. De fullständiga villkoren för företrädesemissionen och mer information om bolaget har redovisats i ett memorandum som offentliggjorts och publicerats på ovan nämnda bolags hemsida.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev