Toleranzia släppte nyligen sin Q3-rapport, där huvudnumret var starten av det toxikologiska programmet med TOL2. Ska man tro bolagets förstudie kommer man att kunna rapportera positiva resultat när de väl släpps i början av nästa år. Vd Charlotte Fribert ser med tillförsikt fram emot den milstolpen och det kommande arbetet inför att kunna ta det första kliniska steget med läkemedelskandidaten.

Göteborgsbaserade Toleranzia utvecklar läkemedel som riktar sig mot behandlingen av autoimmuna sjukdomar, med huvudfokus på myastenia gravis (MG) genom sin läkemedelskandidat TOL2. MG är en sällsynt autoimmun sjukdom som påverkar den neuromuskulära övergången och leder till muskelsvaghet samt trötthet.

Sjukdomen kan drabba individer i alla åldrar, men diagnostiseras oftare hos kvinnor under 40 år och män över 60 år. Sjukdomen kan leda till begränsad rörlighet, svårigheter att utföra dagliga aktiviteter ofta med allvarlig påverkan på den mentala hälsan och livskvaliteten.

TOL2 riktar sig mot sjukdomsorsaken

Genom läkemedelskandidaten TOL2, som bygger på Toleranzias tolerogenbaserade koncept, adresserar bolaget den underliggande orsaken till MG, vilket skiljer sig från nuvarande behandlingsalternativ som endast lindrar symptomen. De begränsade alternativen till trots utgör existerande behandlingar en betydande marknad, som förra året värderades till 1,7 miljarder USD. Enligt prognoser väntas marknaden uppgå till 3,1 miljarder USD 2032.

Frystorkad formulering

Toleranzia har utvecklat en frystorkad formulering av TOL2 för det kliniska programmet. Den nya formuleringen har tagits fram för att få en stabil slutprodukt som är både lätt att lagra och hantera.

”Just nu arbetar vi med att undersöka produktens långsiktiga stabilitet för att fastställa dess hållbarhetstid. Vår förväntan är att den kommer att vara minst två år, vilket är mycket bra och fullt tillräckligt för det kliniska programmet”, skriver vd Charlotte Fribert i sitt vd-ord i Q3-rapporten.

Tox-programmet inlett

Toleranzia är just nu i full gång med det GLP-toxikologiska programmet, en preklinisk milstolpe innan man kan ta TOL2-projektet in i klinik. Studien utförs av det franska kontraktsforskningsbolaget Charles River Laboratories (CRL) och är en central del av den dokumentation som krävs för att få tillstånd att inleda den första kliniska studien i patienter med MG.

I programmet får testmodeller dagliga doser av TOL2 med den nya formuleringen för att utvärdera läkemedelskandidatens säkerhet och tolerabilitet. En förstudie genomförd av CRL visade att doser av TOL2, som var tio gånger högre än tidigare testade doser, var säkra och tolererades väl.

GMP-material

Parallellt med tox-studien förbereder bolaget för att ta kandidaten in i kliniska studier. Bland annat genomförde den spanska tillverkningspartnern 3P Biopharmaceuticals en fullskalig GMP-batch i början av augusti. Här pågår för närvarande de slutliga kvalitetsanalyserna. Uppfylls alla specifikationer så anses tillverkningen av TOL2 läkemedelssubstans med GMP-kvalitet klar för slutlig formulering, förpackning och märkning.

Stärkta finanser

Tittar vi på den finansiella delen av Toleranzias Q3-rapport så uppgick kostnaderna till drygt 11 Mkr, vilket ligger i linje med utvecklingsplanen. Under kvartalet tog man in totalt 43 Mkr i en företrädesemission. I kapitalanskaffningen ingick även teckningsoptioner, som vid inlösen om knappt ett år kan tillföra bolaget ytterligare cirka 43,4 Mkr. Teckningskursen i teckningsoptionen är satt till 0,5 kr per aktie, vilket är samma kurs som gällde vid företrädesemissionen, och som värderar bolaget till nästan 100 Mkr.

”Sammantaget har vi under kvartalet uppnått flera centrala milstolpar för TOL2 projektet. Vi ser med tillförsikt fram emot resultaten från den GLP-toxikologiska studien och kommande interaktioner med regulatoriska myndigheter – två viktiga milstolpar i utvecklingsprogrammet av TOL2 eftersom de utgör de sista stegen innan inlämnandet av ansökan om att få genomföra en klinisk studie”, sammanfattar Fribert det gångna kvartalet.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev