Abliva, med huvudkontor i Lund, är ett bioteknikbolag specialiserat på utveckling av behandlingar för sällsynta och svåra mitokondriella sjukdomar. Bolagets ledande kandidat, KL1333, genomgår en global, randomiserad, placebokontrollerad fas II-studie, kallad FALCON. Studien syftar till att utvärdera säkerheten och effekten av KL1333 vid behandling av primär mitokondriell sjukdom – ett tillstånd för vilket det för närvarande inte finns några tillgängliga behandlingar.

KL1333 beviljades nyligen Fast Track-beteckning av FDA, vilket belyser det akuta behovet av effektiva behandlingar för denna patientgrupp. Läs mer.

World Mitochondrial Disease Week ökar medvetenheten

Mellan 18 och 24 september pågår World Mitochondrial Disease Week med syfte att öka den globala medvetenhetom mitokondriella sjukdomar. Målet ska uppnås genom utbildningsinsatser, insamling av forskningspengar och olika påverkansaktiviteter. I år ligger fokus på kronisk trötthet, ett vanligt symptom som drabbar patienter som lider av demer än 350 genetiska mutationer som faller under paraplybegreppet mitokondriella sjukdomar.

Kronisk trötthet är inte bara fysisk trötthet; det är ett komplext symptom som även kan manifesteras som mentalutmattning och minskad uthållighet. Trots dess höga prevalens är kunskapen kring trötthetens etiologi fortfarande låg, vilket leder till underdiagnos och dålig hantering.

Patientcentrerat tillvägagångssätt

Abliva arbetar kontinuerligt för att öka sin förståelse för patienter med mitokondriella sjukdomars erfarenheter. I samarbete med patientorganisationer har bolaget genomfört omfattande forskning för att välja relevanta utfallsmått för sin FALCON-studie.

Under 2021 genomförde Abliva en stor intervjustudie i samarbete med United Mitochondrial Disease Foundation i USA. Studien har gett Abliva värdefulla insikter om de utmaningar som patienter står inför, särskilt det försvagande symptomet kronisk trötthet.

Att ta itu med kronisk trötthet

Kronisk trötthet är ett ihållande och försvagande tillstånd för många patienter med mitokondriell sjukdom och dennatrötthet påverkar patienten både fysiskt och psykiskt. Kronisk trötthet är inte bara vanligt, utan symptomet förvärras när sjukdomen fortskrider och är det symptom som patienterna främst önskar att läkemedelsindustrin ska ta itu med.

Kommentar från Chief Medical Officer

BioStock kontaktade CMO Magnus Hansson för att få veta mer om bolagets arbete  med patientorganisationer

Varför är Mitochondrial Disease Week viktig?

– Veckan är viktig för att öka medvetenheten och förståelsen för sjukdomen. Under veckan engagerar sig personer och patientgrupper över hela världen  i att sprida kunskap om sjukdomen genom påverkans- och insamlingsaktiviteter. Det är ett bra tillfälle att arbeta tillsammans med aktiviteter som direkt och indirekt hjälper, och visar stöd för, patienterna.

Vad tycker du om årets tema, kronisk trötthet?

– Årets fokus på kronisk trötthet ligger mycket väl i linje med Ablivas arbete med att utveckla behandlingar som adresserar de symptom som är viktigast för patienten. Otillräcklig mitokondriell energiproduktion märks direkt av patienten och påverkar deras förmåga att utföra vanliga dagliga aktiviteter eller till och med tänka klart. Vårt mål är att förbättra denna mycket viktiga livskvalitetsaspekt genom att öka mitokondriell energiproduktion med KL1333.

Abliva är kända för att arbeta nära patientorganisationer i sin läkemedelsutveckling. Kan du utveckla lite om hur ni arbetar tillsammans med dem?

– Våra pågående samarbeten med patientorganisationer världen över  har varit avgörande för att hjälpa oss att utforma ett utvecklingsprogram som adresserar patienternas främsta besvär i en “patientvänlig” form. Patienter underströk tidigt vikten av kronisk trötthet och har varit med och utformat  vårt frågeformulär specifikt för mitokondriell sjukdom. Mer nyligen har patienter även granskat vårt kliniska protokoll för FALCO, i syfte att säkerställa att effektmåtten inte var för betungande för en patient med mitokondriell sjukdom.

– Patientorganisationerna har också bidragit till att hjälpa tillsynsmyndigheterna att bättre förstå sjukdomen och komplikationerna. Deras deltagande i vårt möte med FDA, som ett exempel, underlättade våra interaktioner medtillsynsmyndigheterna och hjälpte oss att nå en samsyn på FALCON-studiens design. Slutligen arbetar vi förnärvarande med flera patientorganisationer för att sprida medvetenhet om vår pågående studie och hjälpa till att rekrytera patienter till vår studie.

För att återgå till Mitochondrial Disease Week, hur kommer Abliva arbeta för att främja sjukdomskunskapen under veckan?

– Under pandemin ändrade vi formatet för vårt deltagande i World Mitochondrial Disease Week från ett fysiskt möte till ett videoprojekt och feedbacken var fantastisk! Detta då vår räckvidd blev mycket bredare och människor från hela världen kunde titta på våra videor när det passade dem.

– Under den innevarande veckan kommer vi därför att publicera sju videor med fokus på mitokondriell sjukdom, patienterna och våra egna insatser för att behandla sjukdomen. I år har en stor del av vårt team deltagit i inspelade intervjuer och presentationer med fokus på olika aspekter av vår FALCON-studie. Vi har också inkluderat en intervju från förra året med en patient som berättar om hur hon fick diagnosen och hennes erfarenheter av olika symptom.

– Videorna kommer att finnas tillgängliga på abliva.com och på vår YouTube-kanal. Man kan också följa oss på LinkedIn för att få liveuppdateringar!

Läs mer om Abliva på bolagets hemsida.