Stimulanser och banbrytande forskning banar väg för nya särläkemedel
Tack vare de regelverk och olika stimulanser som numera finns kring särläkemel är det både medicinskt och finansiellt motiverat att satsa på läkemedelsutvecklingen även för sällsynta diagnoser. Samtidigt utvecklas kunskapen om kroppens immunsystem vilket gör att man kan hitta allt mer specifika behandlingar. Göteborgsbaserade Toleranzia nyttjar båda dessa trender och utvecklar en behandling mot den ovanliga men ofta förödande sjukdomen myastenia gravis.
Sällsynta sjukdomar har under läkemedelsutvecklingens historia varit ett relativt åsidosatt område. Ett litet patientunderlag innebar länge att marknadspotentialen inte var tillräckligt stor för att motivera utvecklingskostnaden. Men myndigheterna har förändrat det regulatoriska regelverket för att stimulera utvecklingen inom dessa områden, ett exempel är Orphan Drug Act som antogs i USA 1983 och som sedan följts av liknande regelverk i Europa.
Definitionen för vad som räknas som en sällsynt sjukdom kan variera. Just Orphan Drug Act omfattar utvecklingen av läkemedel för sjukdomar som samtidigt drabbar färre än 200 000 personer i USA. Ett läkemedel som riktar sig till patienter med den här typen av sjukdom kan få så kallad särläkemedelsstatus, som innebär betydande ekonomiska incitament, såsom olika typer av stöd under utvecklingsfasen samt förlängd marknadsexklusivitet. Sedan införandet har antalet läkemedel som godkänts för sällsynta sjukdomar skjutit i höjden, från bara 34 stycken år 1983 till cirka 600 år 2020.
Utvecklar specifika läkemedel mot autoimmuna sjukdomar
Samtidigt har de senaste årens forskningsframgångar lärt oss mer om immunologiska sjukdomar, vilket gör att forskare och läkemedelsutvecklare har möjlighet att mer specifikt rikta in sig mot sjukdomarnas underliggande orsaker. Den kunskapen kan nyttjas för att utveckla behandlingar mot sällsynta immunologiska sjukdomar – ett område där det både finns stora medicinska behov och betalningsvilja.
Göteborgsbolaget Toleranzia har utvecklat ett nytt koncept baserat på så kallade tolerogener som har stor potential att bli effektiva behandlingar mot en rad autoimmuna sjukdomar. Vid en autoimmun sjukdom har kroppens immunsystemet börjat attackera något av kroppens egna proteiner.
Toleranzias tolerogener utvecklas för att återställa immunförsvarets tolerans mot dessa proteiner. Bolagets huvudfokus är sjukdomen myastenia gravis – en autoimmun sällsynt nerv-muskelsjukdom, som leder till allvarlig muskelsvaghet och i många fall en svår livssituation för den drabbade patienten. Med läkemedelskandidaten TOL2 riktar man sig specifikt mot den begränsade del av immunsystemet som orsakar den sällsynta autoimmuna sjukdomen myastenia gravis, utan att påverka övriga delar av immunförsvaret.
”Med vår behandlingsprincip, som bygger på så kallad antigen-specifik tolerans-induktion, påverkar vi endast den begränsade del av vårt immunsystem som vid autoimmuna tillstånd felaktigt angriper kroppsegna ämnen och vävnader, medan immunförsvaret i övrigt förblir helt opåverkat och fullt funktionellt”, säger Charlotte Fribert, vd på Toleranzia.
Breda verkningsmekanismer ger svårare biverkningar
I dagsläget behandlas myastenia gravis med läkemedel som från början utvecklats mot mycket vanligare sjukdomar. Dock medför behandlingar med breda verkningsmekanismer ofta allvarliga biverkningar. Vi ser tydliga exempel på det bland behandlingar mot autoimmuna sjukdomar. Här försöker dagens läkemedel, genom att kraftfullt och ospecifikt hämma immunförsvaret, minska dess förmåga att attackera den egna kroppen. Visserligen kan symptomen lindras, men ofta orsakar behandlingen betydande och allvarliga bieffekter.
”Jag tror att antigen-specifik tolerans-induktion kan vara nyckeln till framtidens behandlingar mot autoimmuna sjukdomar. De senaste årens forskning tyder på att den specifika behandlingen har stor potential utan att medföra biverkningar som är kopplade till den breda allmänna hämning av immunsystemet som dagens terapier har”, säger Charlotte Fribert.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.