CombiGenes vd om FDA-godkännandet av Hemgenix
I takt med att olika genterapier utvecklas i kliniska studier erhåller fler och fler av dessa behandlingar marknadsgodkännande från U.S. Food and Drug Administration (FDA) och dess europeiska motsvarighet, European Medicines Agency (EMA). Den senaste i raden att erhålla godkännande av FDA var CSL Behrings hemofili B-genterapi Hemgenix. Med en prislapp på 3,5 MUSD per dos blir Hemgenix det dyraste läkemedlet i världen. BioStock kontaktade Jan Nilsson, vd för det svenska genterapibolaget CombiGene, för en kommentar.
Genterapier är enkelt uttryckt behandlingar som lägger till en ny gen, ersätter eller reparerar en defekt gen inuti kroppens celler för att förhindra eller behandla vissa sjukdomar. Idén om genteknik är inte ny. De första teorierna uppstod för ett halvt sekel sedan, men det var inte förrän 2003 som den första genterapin godkändes, vilket skedde i Kina. Sedan den första vågen av genterapigodkännanden, mellan 2003 och 2012, har utvecklingen tagit ordentlig fart.
Forskare har gradvis utvecklat bättre virala vektorer för att leverera genterapier, och 2019 såg FDA en massiv ökning av antalet cell- och genterapiprodukter som gick in i tidig utvecklingsfas. FDA förväntar sig därför att få in fler än 200 nya läkemedelsansökningar per år och från 2025 godkänna 10 till 20 cell- och genterapier per år.
Enligt den senaste rapporten från The Alliance for Regenerative Medicine, finns det idag 1369 utvecklare av cell-, gen- och vävnadsteknik världen över, medan 1215 kliniska studier registrerade i ClinicalTrials rekryterar patienter.
Myndighetsgodkännanden under de senaste månaderna
Genterapisektorn tog fart under senare delen av 2022. I juli beviljades PTC Therapeutics marknadsgodkännande av EU-kommissionen för genterapin Upstaza för behandling av en sällsynt genetisk sjukdom. I augusti godkände EMA BioMarins genterapi för behandling av hemofili A, Roctavian.
Under samma kvartal godkände FDA två av Bluebird bios genterapibehandlingar. Zynteglo slog rekord som världens dyraste behandling med 2,8 MUSD per behandling. Det förändrades dock när deras andra genterapi Skysona strax efter erhöll FDA-godkännande, med den hisnande prislappen om 3 MUSD per behandling.
Den senaste utvecklingen inom sektorn kom nyligen när FDA godkände CSL Behrings engångsbehandling Hemgenix för vuxna med den genetiska blodsjukdomen hemofili B. Behandlingen kostar 3,5 MUSD per dos, vilket gör den till världens dyraste.
CSL licensierade de exklusiva globala rättigheterna till Hemgenix från uniQure. UniQure erhöll 450 MUSD kontant betalning från CSL Behring och är berättigat att erhålla upp till 1,6 miljarder USD i betalningar baserat på regulatoriska och kommersiella milstolpar.
Svensk genterapi på frammarsch
Det svenska bioteknikbolaget CombiGene har två genterapiprojekt i pipeline, CG01 och CGT02. Huvudkandidaten CG01 utvecklas för behandling av läkemedelsresistent epilepsi, medan CGT2 utvecklas för behandling av lipodystrofi.
Förra året tecknade CombiGene ett exklusivt samarbets- och licensavtal värt upp till 328,5 MUSD med USA-baserade Spark Therapeutics för utveckling av CG01. Projektet är nu i slutfasen av den prekliniska utvecklingen, med förhoppningen att kunna inleda den första studien i människa under ledning av Spark.
CombiGenes vd kommenterar den senaste tidens utveckling
BioStock pratade med CombiGenes vd Jan Nilsson för att få hans syn på den senaste tidens utveckling inom genterapiområdet.
Jan, till att börja med, vad innebär godkännandet av Hemgenix för genterapiområdet och den allmänna acceptansen för dessa terapiformer, jämfört med konventionella, ofta livslånga, läkemedelsbehandlingar?
– För varje nytt godkännande blir genterapi mer och mer accepterat som ett effektivt behandlingsalternativ. Varje nytt godkännande fungerar också som inspiration för hela branschen att fortsätta arbeta mot vårt mål att förbättra livet för patienter som idag lider av sjukdomar utan effektiva behandlingsalternativ. Jag tror också att detta är det första godkännandet av en genterapi för en sjukdom som är allmänt känd, dvs. hemofili.
Hemgenix-behandlingen blir den dyraste någonsin, vilket skulle kunna vara avskräckande för försäkringsbolag och andra betalande parter och viljan hos läkare att förskriva den till patienter. Hur ser du på prissättningen av genterapier?
– Jag tycker att det här är en väldigt viktig fråga när det gäller genterapi, men det är ingen lätt fråga att besvara. Det finns flera faktorer som måste beaktas. Hälsoekonomi är ju en. Jag tror att industrin kommer att gynnas enormt om vi kan visa positiva hälsoekonomiska effekter med våra behandlingar. En annan faktor är betalningssystemen. Hur ska vi få betalt? För varje behandling eller för uppnådda resultat, och under vilken tidsperiod? Det är i sammanhanget viktigt att komma ihåg att en genterapibehandling vanligtvis bara ges en eller ett fåtal gånger, medan traditionella behandlingar ofta tenderar att vara livslånga. Naturligtvis måste man också överväga vilka alternativ patienten har och vad effekten av en nekad behandling skulle bli. Jag lägger ganska mycket tid på de här frågorna och följer utvecklingen noga. Min uppfattning är att vi som bransch tillsammans med betalarna fortfarande har en del frågor som behöver diskuteras och lösas.
Den 24 november drog the Alliance for Regenerative Medicine (ARM) slutsatsen att EU bör modernisera sin politik och sitt regelverk för att återspegla att cell- och genterapier är framtiden inom medicinsk behandling. Hur ser du generellt på detta?
– Jag tycker att det här är ett väldigt bra förslag. Vår bransch behöver ha ett regelverk som stimulerar innovation och framsteg. Potentialen för cell- och genterapi är stor, och om vi kunde ha ett regelverk som omfamnar de fantastiska möjligheterna skulle vi kunna se en utveckling som skulle vara till nytta framför allt för de patienter som lider av svåra sjukdomar, men också för industrin själv. Som diskuterades i föregående fråga måste vi också inkludera betalarna för att skapa ett verkligt sammanhängande ramverk.
Slutligen, som vi har konstaterat i tidigare intervjuer med dig, är ett viktigt nästa steg för CombiGene, utöver att avancera CG01, att inlicensiera ett tredje genterapiprojekt. Kan du ge oss en hint om hur det här arbetet fortskrider?
– Det ligger i sakens natur att denna process bedrivs under full sekretess. Det är dock ingen hemlighet att det står högst upp på vår dagordning att hitta nya genterapiprojekt för inlicensiering. Vi har nyligen förstärkt vår organisation för att säkerställa att vi har de interna resurser vi behöver. Dessutom har vi kartlagt ett brett spektrum av potentiellt intressanta projekt både från akademi och industri. Utifrån detta arbete har vi identifierat ett mindre antal projekt som vi i första hand utvärderar, såväl ur ett medicinskt som ett kommersiellt perspektiv.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
