Parkinsons är i dag världens näst vanligaste neurodegenerativa sjukdom. Mycket är fortfarande okänt kring sjukdomens ursprung och det finns inga behandlingar som kan fördröja sjukdomsförloppet. Detta är något som finska Herantis Pharma vill ändra på med läkemedelskandidaten HER-096 som befinner sig i preklinisk utvecklingsfas. Med lovande effektresultat i ryggen genomförs nu en företrädesmission på 7,25 MEUR för att ta steget till kliniska tester.

Parkinsons är en nervsjukdom som gör att hjärnan får svårt att kontrollera signalerna som styr kroppens rörelser. Sjukdomen leder till att de dopaminproducerande cellerna i hjärnan, som spelar en viktig roll för att hjärnan ska fungera, förstörs. Vanliga symptom är skakningar, stela muskler och en allmänt sämre rörelseförmåga och allteftersom sjukdomen förvärras blir till och med de allra enklaste rörelserna svåra att utföra.

Mer än 10 miljoner människor världen över lever i dag med Parkinsons, vilket gör sjukdomen till den vanligaste neurodegenerativa sjukdomen näst efter Alzheimers. Behandlingsmarknaden låg 2019 på cirka 3,5 miljarder USD och förväntas framöver växa starkt och uppgå till cirka 11,5 miljarder USD 2029.

Tar nytt grepp om Parkinsons

Det är på den marknaden som finska Herantis Pharma vill slå sig in med läkemedelskandidaten HER-096. Med sitt koncept strävar man att ta ett nytt grepp om Parkinsons, där dagens behandlingar ofta handlar om att tillföra externt dopamin för att understödja hjärnans funktion.

Vid Parkinsons störs den så kallade proteostasen, som reglerar cellens proteiner och ser till att de mår bra. Det påverkar bland annat hjärnans dopaminproducerande celler, som är viktiga för att signaleringen i hjärnan ska fungera. Vid Parkinsons uppstår en ond cykel som gör att dessa celler fungerar allt sämre, vilket i sin tur leder till att dopaminnivåerna i hjärnan sjunker och med dem även hjärnans funktion. Det är inte ovanligt att de dopaminproducerande cellerna hos en patient som diagnostiseras med Parkinsons redan förlorat hälften av sin förmåga när diagnosen väl ställs.

Siktar på att hjälpa kroppen att själv bibehålla dopaminnivåerna

Som vi var inne på tidigare riktar sig dagens behandlingar mot att öka mängden dopamin i hjärnan för att understödja dess funktion och på så sätt minska symptomen. Dessa behandlingars effekt avtar dock över tid och är även förknippade med en hel del bieffekter som till exempel yrsel, förstoppning, förvirring och huvudvärk.

Herantis tar med sin läkemedelskandidat istället sikte på att försöka bibehålla de dopaminproducerande cellernas funktion, så att kroppen själv kan producera det dopamin som behövs. Tekniken kretsar kring det så kallade CDNF-proteinet, som understödjer proteostasen och på så sätt skyddar cellerna från den degradering och celldöd som sker vid Parkinsons. Förhoppningen är att på det här sättet kunna fördröja sjukdomsprogressionen, eller rent av hindra den.

Förbättrat neuronernas överlevnad hos djur

I projektet med HER-096 har Herantis skapat en peptid som efterliknar den aktiva delen hos det naturliga CDNF-proteinet som upprätthåller proteostasen i hjärnan. I prekliniska djurstudier har bolaget sett att HER-096 förbättrar överlevnaden hos dopaminproducenterna, minskar mängden giftiga alfasynukleinaggregat i neuronerna och att den utöver det även minskade neuroinflammation. Bolaget hoppas kunna översätta dessa resultat även i människa och har tidigare kliniska fas I/II-resultat med CDNF i ryggen, där man sett några första lovande indikationer på effekt.

En fördel med HER-096 – och en viktig anledning till att kandidaten utvecklades – är att den är mindre än CDNF-proteinet och har andra egenskaper som gör att den kan penetrera blod-hjärnbarrieren. Den kan således administreras systemiskt via subkutan injektion – en mycket smidigare administrationsform än att injicera rakt in i hjärnan, vilket man i dag behöver göra med CDNF.

Företrädesemission ska ta HER-096 in i klinik

Bolaget befinner sig för närvarande i preklinisk fas där man just nu tar de sista stegen innan man kan ansöka om att få starta den första kliniska fas I-studien. Där är planen att undersöka säkerheten hos HER-096 och även kandidatens förmåga att penetrera människans blod-hjärnbarriär. Om allt går som Herantis hoppas så  skall första studien i människa starta under 2023. För att finansiera detta viktiga steg i utvecklingen genomförs nu en nyemission på upp till 7,25 MEUR. Emissionen omfattas av teckningsåtaganden på 4,1 MEUR.

Erbjudandet i sammandrag

Dokument och information

BioStock Investor Pitch

Vd-intervju

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev