Home Intervjuer BrainCool om onkologiverksamheten och pågående regulatoriska processer

BrainCool om onkologiverksamheten och pågående regulatoriska processer

BrainCool

BrainCool om onkologiverksamheten och pågående regulatoriska processer

2 maj, 2022

Medicinteknikbolaget BrainCools målsättningar för 2022 kan enklast sammanfattas med marknadsexpansion för IQool System som börjar få ett allt starkare fotfäste på USA-marknaden. En annan viktig produkt är Cooral System som utvecklas för att förhindra smärtsam inflammation i munnen i samband med cancerbehandling. För BioStock berättar vd Martin Waleij mer om bolagets pågående regulatoriska processer som skall bana väg för produkterna i både EU och USA.

BrainCool utvecklar och marknadsför medicintekniska produkter för snabb nedkylning och kontinuerlig temperaturreglering eller Targeted Temperature Management (TTM) vid stroke, plötsligt hjärtstopp samt onkologi.

Inom onkologi är Cooral System BrainCools första produkten att nå marknaden. Cooral System används för att förhindra uppkomsten av den smärtsamma biverkningen av cancerbehandling, oral mukosit, d.v.s. allvarlig inflammation i munslemhinnan.

Vd kommenterar

Martin Waleij, vd BrainCool

För BioStock berättar BrainCools vd Martin Waleij om hur status för Cooral System i USA och den pågående De Novo 510 k processen, samt övriga regulatoriska processer.

I maj 2021 ansökte ni hos FDA om marknadsgodkännande enligt De Novo 510 K för Cooral System som en breakthrough-produkt. Hur ser denna process ut?

– Processen för marknadsgodkännande i USA ser lite annorlunda ut än i Europa. En FDA-process för att godkänna en produkt består i man lämnar in en ansökan till myndigheten FDA, och efter godkännande kan man auditeras (kvalitetsrevision) oannonserat, vilket skiljer sig från systemet i EU.

– Processen består av två delar, dels en ”adminstrative review” och en ”substantial review”, där den första delen säkerställer att alla väsentliga delar är med i ansökan, och fas 2 är den finala delen (substantial review). I den finala delen får man ett antal frågor rörande allt kring produkten från FDA som successivt betas av. Det sker i en iterativ process med en granskare, stödd av ett team, som är kontakt- och ansvarig person inom FDA. Svar från BrainCool till FDA kan resa nya frågor vars svar kanske behöver specificeras och förtydligas. Ibland kommer det in nya moment såsom nya regler eller utveckling alternativt nya varianter av produkten som måste hanteras i processen.

Cooral System klassas som break-through-produkt av FDA. Ställer det extra krav?

– Framförallt är det en fördel att produkten prioriteras av FDA. Förutom det finns det så klart fördelar med en breakthrough-stämpel gentemot investerare, inköpsorganisationer, reimbursement (försäkringsersättning) strukturer etc. Men det ställer även extra krav att man snabbt kan ge respons och visa att organisationen förtjänar breakthrough-stämpeln. Vi har sedvanligt varit på ”tårna” för att återkomma med vederhäftiga svar så snart det går.

– USA delar in nya produkter i tre klasser vid förfarandet rörande marknadsgodkännande. I klass 3 ingår helt nya produkter som i dagsläget inte har någon motsvarighet på marknaden, ofta med hög risk. Klass 3-produkter benämns i processen som pre-market approval (PMA) vilket är en lång och kostsam process. I klass 2 ingår produkter som redan har en motsvarighet på den befintliga marknaden (s.k predicate device) vilket är en billigare process som ofta inte kräver kliniska studier. I klass 1 ingår enklare produkter med låg risk. Cooral System sorterar under klass 2 och mer precist i en så kallad De Novo 510 k-process, vilket i praktiken innebär att man ligger mellan 2 och 3, dvs att det finns ingen predicate device, men man undviker den svåra och dyra PMA-processen. För vår del skulle jag säga att vår produkt därmed har placerats i en fördelaktig position.

Vad är statusen nu för Cooral System och er ansökningsprocess?

– Processen är normalt väldigt omfattande och kräver både stora och intensiva arbetsinsatser. Covid 19-pandemin har ställt till problem i processen liksom för samhället och många branscher i övrigt. Svarstiderna från FDA i den iterativa processen har förlängts och vi har fått minskade möjligheter till telefonmöten som ju underlättar direktkommunikation. Det har inneburit mer av skriftlig kommunikation som ju riskerar att bli ”liggande” under en längre tid. Det har även skett byte av personal hos FDA med nya granskare av just Cooral System. Det medför i sin tur en viss inlärningsprocess som tar tid för den nya granskaren. Sammantaget har dessa faktorer påverkat tiden för vår ansökningsprocess. Samtidigt vill jag betona att vi har klarat av majoriteten av alla frågor och att vi ligger inom räckhåll för att slutföra processen. Man bör som ägare notera att vi inte kan kommentera allt som sker i bolaget, utan man skall förvänta sig att vi levererar utifrån vår bästa förmåga i alla avseenden. Med andra ord behöver frånvaro av information inte innebära något negativt. Hade det skett något väsentlig negativt i en FDA-process, hade vi rapporterat det enligt gällande MAR-regler.

Finns det andra faktorer om påverkat processen?

– Ja, det är framför relaterat till vad som kallas biokompabilitet som är säkerhetstester av produkter och ingående material avseende toxitet, smittorisker med mera. I det nya europeiska regelverket Medical Device Regulation (MDR) som träder i kraft i maj 2024 införs en ny standard som kräver ett antal tester och studier på slutliga produkter. BrainCool har även utvecklat en mindre variant av mundevicen Cooral (small) anpassad för mindre munnar och här genomförde vi i ett antal nya tester i höstas då vi såg att det kommer behövas inom MDR de kommande åren. Samtidigt förutsåg vi att FDA skulle efterfråga samma tester. Här har vi alltså lyckats samordna processerna i Europa och USA och vi kunde lämna omfattande svar till FDA, i princip omgående i januari i år när myndigheten mycket riktigt efterfrågade nämnda tester.

Apropå Europa, hur ser processen ut där?

– Cooral-produkten är certifierad i Europa enligt nuvarande Medical Device Directive (MDD), enligt vårt MDD-certifikat som gäller till maj 2024. Emellertid har certifieringsprocessen till MDR skapat en del oro i medicinteknikbranschen då det är långa kötider för certifiering. Här skiljer sig också processen från USA då Europa använder s.k certifieringsorgan (”notified body”) För närvarande är endast 27 olika certifieringsorgan godkända inom MDR att jämföra med ett sjuttiotal i det gamla MDD – en slags outsourcing från myndigheterna. Men jag vill understryka att BrainCool ligger i framkant när det gäller MDR-processen samt noterar att vår notified body, TUV SUD är ett av de godkända organen.

Hur ser tidplanen ut för lansering av Cooral System?

– I vår kommande lansering av Cooral System ingår ett antal pusselbitar som vi håller på att lägga. Vår övergripande strategi är att samordna en global lansering av produkten. Det finns flera skäl till det men först och främst krävs ju ett marknadsgodkännande i USA. Sedan vore det önskvärt med ett MDR-godkännande i Europa även om vi redan har ett MDD-certifikat. Vi bedömer även att det är viktigt att det utgår försäkringsersättning för produkten. Frågan om försäkringsersättning för den typen av produkter som Cooral System utgör, behandlas av den amerikanska administrationen och kongressen för ett fast track-system för breakthrough-devicer, men Cooral System har utmärkta möjligheter i de traditionella systemen för både offentlig och privat reimbursement.

– Vi ser optimistiskt på att det blir ett positivt beslut för den “politiska” processen men har även startat de traditionella processerna parallellt efter publikationen av den nordiska studien, även om det är standard för den privata försäkringsprocessen i USA att man även vill se data för amerikanska patienter.

– Försäkringsersättning har också betydelse för prisbilden och prissättningen av Cooral System. Parallellt arbetar vi med att ersättning ska utgå även inom den privata försäkringssektorn.

– Prissättning av produkten påverkar möjligheten för reimbursement och ”smittar” varandra, dvs ett för lågt pris inom EU, påverkar möjligheterna i både USA och Japan, men även i Sydkorea. Då vi bedömer att förutsättningarna är mycket goda i USA för reimbursement är det viktigt att den processen ligger först.

– Vi strävar alltså efter att pusselbitarna i USA är på plats innan vi kan ge klartecken för en lansering även i Europa. I Europa söker vi stärka beslutsprocessen för försäkringsersättning med olika aktiviteter. Vi driver bland annat en så kallad registreringsstudie med Cooral system för lymfompatienter där vi har mycket starka resultat inom den tidigare publicerade stora nordiska studien. Det sker i samarbete med Akademiska Universitetssjukhuset i Uppsala och vi utvärderar att även engagera kliniker i Tyskland och Frankrike för att ytterligare stärka evidensen i en större patientpopulation. Det kommer gynna processen för försäkringsersättning och även understödja möjliga snabbspår till försäkringsersättning för nya innovationer, vilket finns i både Tyskland och Frankrike.

– En annan operativ utmaning men även möjlighet, är att etablera ett nätverk av distributörer för Cooral System i Europa. Det finns ett stort intresse för produkten och den passar väl för att etablera en marknadskanal genom distributörer och partnerstrukturer. Det finns som nämnts en viss oro i branschen kring implementering av MDR. Det innebär att många aktörer blir lite avvaktande innan produkten är godkänd enligt MDR även om BrainCool har ett CE-certifikat enligt MDD.

Hur påverkas branschen och BrainCool av MDR?

– Undersökningar tyder på att fler och fler bolag kommer att prioritera USA-marknaden som första marknad. För BrainCool kan det innebära en fördel då vi är förberedda till tänderna, även för MDR. I korthet så krävs MDR, redan från 26 maj 2021. Vi har dock tillåtelse att leva kvar under MDD fram tills maj 2024 för våra redan godkända produkter om vi inte gör större ändringar.

– En allmän avslutade anmärkning är att även om vi har tillfälliga tysta perioder i bolaget gentemot marknaden och aktiviteten under ytan endast ger sig till känna genom krusningar på vattenytan, så är min övertygelse att dessa kommer att övergå till svallvågor när alla regulatoriska pusselbitar har fallit på plats.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev