Bioteknikbolaget Annexin Pharmaceuticals närmar sig initieringen av en fas II-studie efter positiva fas I-resultat och en etablerad storskalig tillverkning av sin primära läkemedelskandidat ANXV. Bolagets målsättning är att positionera kandidaten som First-In-Class inom kärlsjukdomar med betydande marknadspotential. BioStock har pratat med vd Anders Haegerstrand för att få veta mer om bolaget och ambitionerna för 2022.

Fokus på en kärlsjukdom som drabbar ögat

Det Stockholmsbaserade läkemedelsbolaget Annexin Pharmaceuticals har som närmaste mål att erbjuda nya behandlingar för kärlsjukdomar. Med den biologiska läkemedelskandidaten ANXV ämnar man att erbjuda First-In-Class behandlingar för ett flertal patientgrupper där det idag saknas effektiva behandlingsalternativ.

Huvudfokus är att utveckla en behandling av retinal venocklusion (RVO) – en kärlsjukdom som drabbar ögat och medför partiell eller fullständig synnedsättning och är en av de vanligaste orsakerna till blindhet. De cirka 16 miljoner människor som har diagnosen är idag hänvisade till ingrepp där läkemedel injiceras in i ögat. Behandlingen ger dock ett suboptimalt behandlingsresultat och de flesta patienter har kvarstående synnedsättningar.

Potential i stora sjukdomar – Inflammation en gemensam nämnare

ANXV är ett rekombinant humant protein kallat Annexin A5 som förekommer naturligt i kroppen och som har cell-skyddande anti-inflammatoriska egenskaper. Gemensamt för flera hjärt-kärlsjukdomar är inflammation, och Annexins mål är att ANXV skall motverka denna parameter även inom RVO.

Vid vissa kärlsjukdomar, men också vid åldrande, minskar produktionen av det kroppsegna Annexin A5. Med ANXV vill Annexin öka kroppens förmåga att skydda och reparera blodkärlen samt motverka inflammationen i hjärt-kärlsystemet. I förlängningen innebär kandidatens egenskaper att Annexin också skulle kunna utveckla behandlingar mot hjärtinfarkt och perifer ocklusiv artärsjukdom, s.k. fönstertittarsjuka –, stora folksjukdomar med en mycket omfattande marknadspotential.

Ska bibehålla och stärka sin ledande position

I bolagets kommande fas II-studie inom RVO, som man nu inväntar FDA-godkännande för att kunna påbörja, är förhoppningen att kunna påvisa denna kapacitet med ANXV. Resultat från fas I-studier visade på en väl tolererad substans utan någon begränsande säkerhetssignal. Gynnsamt för bolaget är också att man har etablerat en cellinje för storskalig tillverkning av Annexin A5, vars produktionsprocess också är patentansökt med godkända patent i bl.a. Europa och Japan. Mot bakgrund av detta arbetar bolaget vidare på att bibehålla och stärka sin position inom Annexin A5-området för behandling av ett flertal sjukdomar, för att på så sätt bli det världsledande Annexin-bolaget.

Optimerar värdet innan kommersialisering

Bolagets affärsmodell bygger på att självständigt genomföra effektstudier till åtminstone fas II inom huvudindikationen RVO. Avsikten är att optimera värdet av ANXV-programmet innan partnerskap, utlicensiering eller försäljning. Bolaget refererar till oberoende marknadsundersökningar som bedömer att det globala värdet för huvudindikationen RVO till 32 miljarder USD år 2032. Parallellt med utvecklingen av ANXV i RVO planerar bolaget att söka en eller flera partners för samarbete och kommersialisering av ANXV inom andra sjukdomar.

Vd berättar mer

BioStock kontaktade Annexins vd Anders Haegerstrand som berättade mer om bolaget och planerna för det kommande året.

Anders, kan du börja med att berätta om din professionella bakgrund och hur du använder dina tidigare erfarenheter i rollen som vd för Annexin?

– Förutom min bakgrund som läkare och docent så har jag erfarenhet av att leda och arbeta i företag som tagit biologiska läkemedel från pre-kliniska studier till patienter Jag har haft ledande positioner på Astra Pain Control AB och AstraZeneca LLC vilket gett mig bred erfarenhet inom FoU och läkemedelsutveckling. Min tidigare roll som vd och forskningschef på NeuroNova där vi tog två proteinläkemedel in i fas I/II-studier och som sedermera köptes upp, har också gett mig värdefull erfarenhet av licensaffärer, interaktioner med exempelvis FDA, arbete i noterade bolag och annat som är av värde för att leda Annexin till att bli det världsledande Annexin-bolaget.

Annexins huvudkandidat ANXV har cell-skyddande anti-inflammatoriska egenskaper som lämpar sig för behandlingen av ett flertal sjukdomar. Ni har valt att initialt fokusera på RVO, hur föll valet på just denna indikation?

– Hos patienter med RVO har de röda blodkropparna ofta en klibbighet som anses vara en orsak till att vener i ögat täpps igen. Annexin A5 har potential att just förhindra att blodkroppar hos patienter klibbar till varandra och kärlväggens celler. ANXV kan också ha också andra positiva effekter, exempelvis att reparera redan skadade celler, förhindra att fler celler dör och att minska inflammation där den senare annars leder till succesivt sämre syn.

Vilka fördelar ser du att ANXV kan erbjuda patienterna?

– Patienterna kommer kunna få en bättre synförmåga än vad de skulle fått med annan behandling.  I dagsläget är det bara 2 av 10 som återfår den synförmåga de hade innan. De slipper också få en nål stucken in i ögat nästan varje månad i sex eller fler månader, vilket vi vet att många upplever som väldigt obehagligt.

Hur ser konkurrenssituationen för ANXV ut och hur planerar ni att positionera er kandidat för att nå optimal marknadspenetration?

– ANXV har en alldeles unik mekanism, så inom exempelvis RVO ser vi ingen större direkt konkurrens och ANXV blir då en s.k. First-in-Class behandling vilket ger en stark marknadsposition. De allra flesta bolag utvecklar varianter av redan beprövade behandlingar, såsom anti-VEGF eller kortisonpreparat, men jag har svårt att tro att dessa skulle ge en dramatiskt bättre effekt.

Hur ser era marknadsprognoser ut för er produkt?

– Oberoende marknadsundersökningar bedömer att det globala värdet för huvudindikationen RVO når 32 miljarder USD år 2032 varav ANXV som erbjuder en unik ny behandlingsprincip bör kunna ta en relativt stor andel.  Mycket beror ju på prissättningen och då blir det viktigt om ANXV ger så bra effekt att patienterna inte behöver anti-VEGF behandling.  Även om ANXV blir ett komplement till anti-VEGF eller kortisonbehandling och kombinationen sammantaget ger en tydlig förbättring för patienten är potentialen stor.

Men RVO är inte den enda indikationen som kan bli aktuell för ANXV. Berätta!

– Även andra sjukdomar är, och kan bli, aktuella för att pröva ANXVs effekter. Bolaget stödjer och tillhandahåller ANXV för en studie inom covid-19 i Nederländerna. Forskarna där har visat att den det fettämne som ANXV binder till (fosfatidylserin) mycket sannolikt bidrar till blodproppsbildning och inflammation som skadar i lungorna hos patienter med medelsvår eller svår covid-19. Andra möjligheter är inom såvitt skilda sjukdomsområden som cancer, inflammatorisk tarmsjukdom (Ulcerös colit eller Crohns sjukdom) och sickle cell disease, den senare en genetisk sjukdom där blodkroppar också klibbar ihop och täpper till blodkärl i stora delar av kroppen.

Annexin bygger på en enda kandidat, ANXV. Vilka fördelar och eventuella nackdelar ser du med detta upplägg?

– Fördelen är ju att ett och samma informationspaket av toxikologiska studier i djur och fasI-studien i friska frivilliga personer, vilket tar tid och är kostsamt, kan användas för att få godkänt för flera fas II-studier i olika sjukdomar. Nackdelen kan vara att om vi får problem med ANXV är vi mer sårbara. Rent allmänt är det ändå så att kroppsegna proteiner som naturen själv utvecklat bjuder på färre överraskningar när de tillförs till kroppen.

Avslutningsvis, vilka milstolpar kan man förvänta sig av Annexin det kommande året?

–  FDAs godkännande, vår start och resultat i fas II-studien, resultat som illustrerar ANXVs bindning till näthinnan, aktiviteter inom fler sjukdomsområden där ANXV kan ha betydelse och beviljade patent.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev