CombiGenes vd uppdaterar kring bolagets affärsutveckling
CombiGenes pilotstudie som ska optimera administrationen av läkemedelskandidaten CG01, har gett bolaget värdefulla insikter inför kommande utvecklingssteg. Vägen mot kliniska studier, som kommer ske i partnern Spark Therapeutics regi, tar därmed ännu ett steg framåt. BioStock kontaktade bolagets vd Jan Nilsson som berättar om hur samarbetet med Spark utvecklas, samt hur bolaget ser på sin intensifierade satsning på affärsutveckling.
Förra sommaren inledde svenska CombiGene – som utvecklar genterapibehandlingen CG01 för behandling av epilepsi – ett samarbete med brittiska Neurochase.
Neurochase skräddarsyr terapeutiska strategier för direkt administration, Convection Enhanced Delivery, av läkemedel till olika delar av hjärnan. CombiGenes val av partner underlättades sannolikt av att Neurochase har lång erfarenhet av administrering av just den typ av genterapivektorer som används i CG01.
Delstudie avslutad
Innan de första kliniska studierna med CG01 kan inledas, skall det prekliniska programmet först avslutas. Ett viktigt delmoment i detta arbete är att optimera hur själva läkemedlet skall administreras i patienter, vilket en studie med Neurochase syftar till.
I denna studie, vars praktiska del nu har avslutats, har administrationen kunnat följas genom realtidsavbildning, d.v.s. att man har följt hur den injicerade substansen sprids i hjärnan, i syfte att se att genterapivektorerna når avsedd del av hjärnan. Man har även utvärderat injektionsvolym och injektionshastighet, vilket enligt CombiGene har gett värdefull information om Neurochases injektionsinstrument inför de kommande långtidsstudierna inom toxikologi och biodistribution i stordjur.
Klinisk fas I Spark Therapeutics regi
Sedan CombiGene och Spark Therapeutics i oktober 2021 ingick ett exklusivt globalt samarbets- och licensavtal för CG01 har bolagen analyserat vilken den bästa vägen framåt är. Ett viktigt sådant steg är att utöka antalet medverkade kliniker i studien till att utöver Europa, även omfatta USA.
Under den återstående delen av det prekliniska programmet kommer alla CG01-relaterade FoU-aktiviteter som CombiGene utför, såväl interna som externa, att avtalas och godkännas av Spark, som ocksåtarr för samtliga avtalade kostnader. När CG01 går in i den kliniska fasen kommer Spark att ta över ansvaret att driva projektet vidare och därmed också stå för samtliga kostnader under denna utvecklingsfas.
Vd kommenterar
För BioStock berättar CombiGenes vd Jan Nilsson mer om den avslutade delstudien med Neurochase, samt ger en kort inblick i samarbetet så här långt med läkemedelsjätten Spark.
Jan, ni tar nu alltså ytterligare ett steg framåt i det prekliniska programmet. Hur viktigt är just detta moment som nu har avslutats?
– Jag vill först klargöra att alla delar är viktiga. Men då vi är först i världen med att förhoppningsvis en dag kunna introducera en potentiellt botande genterapibehandling mot ett svårt handikappande tillstånd som läkemedelsresistent fokal epilepsi, så är varje steg framåt värdefullt. Vi har nu mer kunskaper och data som kommer att vara viktiga inför de kommande långtidsstudierna inom toxikologi och biodistribution i stordjur.
Samarbetet med Spark har nu drygt fyra månader på nacken, om man inte inkluderar den långa förhandlingsperiod som resulterade i en jätteaffär för er. Hur har samarbetet utvecklats sedan avtalet signerades?
– Samarbetet med Spark har utvecklats mycket positivt. Det är uppenbart att vi har funnit en partner med exakt de kvaliteter vi önskar för CG01-projektet, dvs en partner med kunnande, kapacitet och vilja att driva CG01-projektet på ett optimalt sätt. Det som så här långt glatt mig allra mest är vårt gemensamma beslut att bredda det kliniska utvecklingsprogrammet till att även omfatta kliniker i USA. På detta sätt får CG01 ett naturligt fotfäste i USA, världens överlägset största läkemedelsmarknad.
De senaste månaderna har ni, utöver att satsa på att komma i mål med det prekliniska programmet, intensifierat er satsning på affärsutveckling. Kan du berätta mer om detta?
– Vårt fokus när det gäller att identifiera nya möjliga projekt vilar på två saker. Teknologiskt är vi är mest intresserade av AAV-vektorer eftersom detta är ett område vi har stor kunskap om. Vad gäller indikationer tittar vi primärt på sjukdomar inom det centrala nervsystemet och metabola sjukdomar där vi också har goda kunskaper. Samtidigt kommer vi ha en mycket öppen attityd inför andra teknologier och indikationer och bedöma varje potentiellt projekt på dess egna meriter. Att identifiera projekt som skulle kunna vara intressanta för CombiGene är högt prioriterat inom bolaget just nu.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
