Home Intervjuer CombiGene om vägen mot den första kliniska prövningen

CombiGene om vägen mot den första kliniska prövningen

CombiGene om vägen mot den första kliniska prövningen

20 december, 2021

CombiGenes genterapiprojekt CG01 stärktes på bästa tänkbara sätt när bolaget nyligen signerade ett exklusivt, globalt samarbets- och licensieringsavtal med Spark Therapeutics värt över 320 miljoner USD. Under 2022 står bolagets avslutande förberedelser för den första studien i människa med läkemedelskandidaten, i samarbete med Spark, högst upp på agendan. För BioStock berättar vd Jan Nilsson mer om sina förväntningar.

Genterapibolaget CombiGene utvecklar CG01 för behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi. Fokal epilepsi är den vanligaste formen av sjukdomen hos vuxna epileptiker och en tredjedel av dessa når inte anfallsfrihet med dagens läkemedel. Varje år tillkommer cirka 47 000 nya patienter med läkemedelsresistent fokal epilepsi i USA, EU4, Storbritannien, Japan och Kina. Utvecklingen av CG01 befinner sig i sent prekliniskt skede och bolaget kommer nu i samarbete med Spark genomföra de avslutande prekliniska studierna.

CombiGene utvecklar även CGT2, en genterapibehandling av den mycket sällsynta sjukdomen partiell lipodystrofi, som idag helt saknar behandlingsalternativ. Detta återspeglas i att även denna marknad är omfattande med ett totalt försäljningsvärde under produktens livscykel mellan 700–1450 miljoner USD, enligt bolagets uppskattningar.

Avtalet med Spark

Strategin har, åtminstone fram till oktober i år, varit att utveckla CG01 fram till klinisk proof-of-concept i en fas I/II-studie, för att därefter utlicensiera eller sälja projektet till en större aktör.

Det visade sig dock att amerikanska Spark Therapeutics inte ville invänta resultat från studier i människa. I oktober signerades ett, även med internationella mått mätt, lukrativt avtal med CombiGene. Enligt avtalet är CombiGene berättigat till 328,5 miljoner USD exklusive royalties, där 8,5 miljoner USD erhölls i samband med undertecknandet och där upp till 50 miljoner USD blir aktuella vid prekliniska och kliniska milstolpar. CombiGene kommer också att ersättas för överenskomna utvecklingskostnader och vid kommersialisering är bolaget berättigat till stegvis ökande royalties, upp till låga tvåsiffriga tal baserat på nettoomsättning.

Med detta avtal nådde CombiGene därmed den uttalade målsättningen att knyta till sig en partner som kan driva projektet vidare genom de kostnadsintensiva kliniska studierna.

Kliniska studier väntar

I det prekliniska program som pågått parallellt med förhandlingarna med Spark har CombiGene, i samarbete med CRO-partnern NBR, påbörjat analysen av vävnadsprover från toxikologi- och biodistributionsstudien i smådjur. När det prekliniska programmet väl är avslutat kommer Spark att ta fullt ansvar för den kliniska utvecklingen, från första studien i människa och vidare till global kommersialisering.

Även kliniker i USA kommer att omfattas

Sedan tidigare har planen varit att genomföra det kliniska utvecklingsprogrammet för CG01-projektet i Europa, men den 16 december meddelade CombiGene och Spark Therapeutics att programmet även kommer att omfatta kliniker i USA. För att förbereda CG01 för en utökad regulatorisk ansökan kommer det återstående prekliniska programmet att utökas och kompletteras med ytterligare studier.

Även om beslutet innebär ett mera omfattande prekliniskt program för CG01 menar bolaget att det är motiverat för att kunna inkludera kliniker från världens största läkemedelsmarknad i det kliniska skedet. Detta strategiska beslut kan i förlängningen medföra såväl regulatoriska som kommersiella fördelar.

Vd kommenterar

CombiGene har tagit steg framåt på flera fronter under 2021. Bland de viktigaste nyheterna under året är, utöver avtalet med Spark, den genomförda företrädesemission som resulterade i att bolaget tillfördes en brottolikvid om cirka 75 Mkr. Därutöver kunde CombiGene framgångsrikt avsluta Horizon 2020-projektet rörande CG01, för vilket bolaget sedan 2018 erhållit totalt 3,36 MEUR.

Man inledde även GMP-produktion av CG01 för första studien i människa samt fick positiv feedback från de svenska och brittiska läkemedelsmyndigheterna som bekräftar CombiGenes plan för CG01. Nämnas kan också att CombiGenes lipodystrofiprojekt tilldelades 882 500 EUR i utvecklingsanslag av EU:s Eurostars-program.

Jan Nilsson, vd CombiGene

För att få bolagets syn på året som gått och hur förhoppningarna ser ut för 2022, kontaktade BioStock CombiGenes vd Jan Nilsson.

Jan, 2021 har onekligen varit året då mycket föll på plats för er. Hur skulle du sammanfatta denna händelserika period?

– Om jag skulle välja ett ord för att beskriva 2021 skulle det tveklöst bli ”intensivt” och jag är otroligt stolt och imponerad över det hängivna arbete som alla på CombiGene visat prov på under 2021. Att ett företag med sju medarbetar under relativt kort tid framgångsrikt genomfört större delen av CG01:s prekliniska fas och därmed banat väg för ett avtal med Spark Therapeutics med potentiellt värde om 328,5 miljoner USD exklusive royalties är i min bok ganska anmärkningsvärt. Avtalet med Spark innebär flera saker för CombiGene.

– Utöver att vi stärkt vår finansiella ställning och att vi under kommande år kan se framemot 50 miljoner USD i prekliniska och kliniska milstolpar om projektet utvecklas som vi hoppas och tror, innebär avtalet med Spark också att vi på allra bästa sätt validerat vår affärsmodell som säger att vi ska utlicensiera projekt som vänder sig till stora patientpopulationer i sen preklinisk eller tidig klinisk fas. CombiGene befinner sig nu i en ny position där vi aktivt kommer att söka nya intressanta projekt att inlicensiera. Avtalet med Spark är i det sammanhanget otroligt betydelsefullt eftersom det både stärker vår finansiella ställning och gör CombiGene till en attraktiv partner för olika aktörer inom akademi såväl som industri.

Det kliniska programmet för CG01 har utökats med kliniker I USA. Vilka är de viktigaste fördelarna med detta beslut?

– Den absolut viktigaste fördelen är att epilepsiprojektet CG01 nu får ett naturligt fotfäste på världens största läkemedelsmarknad. Dessutom kommer Spark att kunna utnyttja sina imponerande resurser, kunnande och nätverk på ett optimalt sätt.

Nu går ni snart in i 2022 med Spark som partner för den vidare utvecklingen av CG01. Hur ser dina förhoppningar ut i detta samarbete?

– Mina förhoppningar är identiska med det avtal vi tecknat, det vill säga att Spark ska driva CG01 genom det kliniska programmet och vidare till global kommersialisering. Det allra viktigaste med avtalet är ju att CG01 tar ytterligare ett betydande steg mot att bli en godkänd behandling för alla patienter med läkemedelsresistent fokal epilepsi. Jag har personligen upplevt de förödande konsekvenserna av epilepsi hos familjemedlemmar och nära vänner och jag har sett hur djupt denna sjukdom kan påverka livskvaliteten. Det har varit vårt mål att erbjuda ett bättre liv för dessa patienter sedan CombiGene grundades!

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev