Toleranzia avancerar sina projekt trots utmaningar kopplade till covid-19
Toleranzia, som utvecklar potentiellt botande behandlingar för svåra autoimmuna sjukdomar, har, liksom många andra bolag, påverkats av covid-19-pandemin. Bolaget meddelade nyligen att den planerade kliniska studien av läkemedelskandidaten TOL2 förskjuts till andra halvåret 2023, på grund av att det oförminskade globala behovet av covid-19-vaccin i världen orsakar en omfattande brist på material som behövs för att renframställa Toleranzias läkemedelskandidat. BioStock kontaktade Toleranzias vd Charlotte Fribert för att ta reda på hur bolaget påverkas av förseningen.
Bioteknikbolaget Toleranzia utvecklar TOL2 mot den sällsynta autoimmuna sjukdomen myastenia gravis (MG), en sjukdom för vilken det i dag saknas effektiva behandlingar och där det medicinska behovet således är stort. I portföljen finns också TOL3 mot en annan sällsynt autoimmun sjukdom, ANCA vaskulit, som även den saknar effektiva behandlingsalternativ.
Under 2021 har Toleranzia fört TOL2 närmare kliniska studier, inte minst genom viktiga framsteg gällande kandidatens tillverkningsprocess. Man har även stärkt kassan genom nytillkomna storägare, bl.a. i form av de välrenommerade life science-investerarna Flerie Invest och Nordic Tender.
Vd kommenterar förseningen
Trots att bolagets interna processer löpt på enligt, eller ibland över, förväntningarna så har den världsomspännande pandemin medfört sina utmaningar. Igår kommunicerade bolaget nya tidslinjer för den kommande kliniska studien med TOL2, där kandidaten för första gången ska studeras i människa. BioStock kontaktade vd Charlotte Fribert för en kommentar.
Kan du beskriva lite mer i detalj vad det är som orsakat förseningen?
– Tillverkningen av TOL2 och många andra biologiska läkemedelssubstanser är beroende av material och utrustning som även används i produktionen covid-19-vacciner. För att hantera det globala hälsohotet från pandemin så prioriteras självfallet leveranser av dessa till vaccintillverkande företag. Det har lett till materialbrist och produktionsförseningar hos läkemedelstillverkare runt om i världen, och vår produktionspartner, 3P Biopharmaceuticals, är inget undantag. Utan nödvändigt material kan vi inte få fram renframställt TOL2 till vår kliniska studie och det förberedande toxikologiska programmet enligt ursprunglig plan.
Vad innebär den försenade studiestarten för Toleranzia?
– Det är en naturlig följd av den rådande pandemin att vi får en viss framflyttning av starten för den första patientstudien med TOL2, men vårt läkemedelskoncept för att bota allvarliga autoimmuna sjukdomar står lika starkt som tidigare. Nu arbetar vi vidare för att vara väl förberedda inför studiestarten, bland annat genom att optimera det toxikologiska program som ska utföras innan den kliniska studien kan sättas igång. Vi har en väldigt bra dialog med de regulatoriska myndigheterna kring vilka säkerhetsparametrar som ska utvärderas och studiernas längd. Dessutom arbetar vi under tiden, i samverkan med regulatoriska myndigheter och våra kliniska rådgivare, med att ytterligare optimera utformningen av den första kliniska studien i patienter med myastenia gravis.
Hur långt har ni kommit i planeringen av den första patientstudien av TOL2?
– Som jag nämnde har vi ett starkt stöd från läkemedelsmyndigheterna och våra externa kliniska rådgivare. En positiv effekt av att studiestarten flyttas fram är att vi får ytterligare värdefull tid för att analysera vilka biomarkörer som ska studeras för att på bästa sätt utvärdera behandlingens kliniska effekt och vilka studiecenter som ska ingå för att maximera effektiviteten i rekrytering av patienter samt att tillämpa en adaptiv studiedesign för att leverera högkvalitativa data.
Avstannar produktionsutvecklingen helt i väntan på att leveranserna av nödvändigt material återupptas?
– Nej, inte alls. Vi får nu mer tid att utvärdera nya möjligheter att förbättra kostnadseffektiviteten i hela produktionsprocessen, vilket naturligtvis är väldigt värdefullt framför allt i det längre perspektivet. Det är också viktigt att understryka att vår produktionspartner har gjort stora framsteg och har etablerat odling av TOL2 i industriell 1 000-litersskala. Odlingsprocessen har visat sig vara stabilt skalbar, mycket robust och fullt användbar som utgångspunkt för den kommande industriella produktionen.
Hur påverkar bristen på material för renframställning av TOL2 ert andra läkemedelsprojekt, TOL3?
– TOL3-projektet, som syftar till att utveckla en ny behandling av den sällsynta autoimmuna sjukdomen ANCA-vaskulit, påverkas inte alls. Vi håller nu på att etablera egen tillverkning i labskala inför genomförandet av studier i prekliniska sjukdomsmodeller, som syftar till att etablera Proof-of-Principle för läkemedelskandidaten. För tillverkningsprocessen i labskala har vi sedan lång tid tillbaka säkrat tillgången på nödvändigt material och arbetet fortgår helt enligt plan. Vi ser fram emot de första resultaten i vår prekliniska sjukdomsmodell, vilka kommer att vara vägledande för den fortsatta vägen mot kliniska prövningar.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
