Saniona inleder klinisk studie i sällsynt sjukdom
Saniona har inlett den kliniska fas IIb-studien med Tesomet i patienter med den sällsynta sjukdomen hypotalamisk fetma. Resultat från studien väntas under andra halvåret 2023. Sanionas arbete stärks redan nu av en särläkemedelsstatus från FDA samt lovande data från en tidigare fas II-studie, samtidigt som Q3-rapporten framhåller kandidatens betydande marknadspotential.
Bioteknikbolaget Saniona utvecklar huvudkandidaten Tesomet för behandling av patienter med Prader-Willis syndrom (PWS) och hypotalamisk fetma (HO). PWS och HO är två allvarliga, sällsynta sjukdomar där en svårhanterlig viktuppgång, störningar i metabolisk funktion och okontrollerbar hunger överskuggar patienternas vardag.
Världens första och enda särläkemedelsklassning inom HO
HO är en sällsynt obotlig sjukdom som kännetecknas av en snabb, allvarlig och svårhanterlig viktökning med ökad risk för depression, hjärt-kärlsjukdom och metabolismstörningar såsom typ 2-diabetes. HO är mycket svårbehandlad och för närvarande finns inga godkända behandlingsalternativ, men med starten av fas IIb-studien är Sanionas Tesomet ett steg närmare att ändra på detta faktum.
Under 2021 har Saniona gjort stora framsteg i både kliniskt och regulatoriskt avseende, i och med att Tesomet har erhållit särläkemedelsklassning från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för såväl HO som PWS. Beskedet utgjorde den första särläkemedelsklassningen någonsin inom HO och för bolagets vidkommande medför det ett antal strategiska fördelar såsom kortare utvecklingstid, marknadsexklusivitet och lägre utvecklingskostnader.
”Tidigare i år erhöll Tesomet det amerikanska läkemedelsverket FDA:s första särläkemedelsklassning någonsin inom HO. En viktig milstolpe för alla som berörs av sjukdomen och det känns väldigt spännande att nu passera ännu en milstolpe i och med starten av studien.” – Amy Wood, vd för stiftelsen och mamma till ett barn med HO
FDA har bekräftat att Tesomet kan avanceras enligt det regulatoriska förfarandet 505(b)(2), vilket i korthet är en strömlinjeformad NDA-process som kan påskynda vägen till marknadsgodkännande.
Fas IIb-studien har inletts
Förra veckan kunde Saniona meddela att man nu inlett den planerade fas IIb-studien med Tesomet i HO. Den randomiserade, dubbelblindade, placebokontrollerade studien kommer att pågå under 36 veckor, följd av en lika lång öppen förlängning, med målet att rekrytera cirka 110 patienter.
Under den första delen av studien kommer deltagarna att randomiseras till antingen en daglig dos av Tesomet – på någon av tre olika dosnivåer – eller placebo. Under förlängningsdelen, däremot, kommer samtliga deltagare att ges den högsta tolererade dosen av Tesomet som fastställts under den dubbelblinda delen av studien. Studiens primära effektmått är förändringen av kroppsvikt från studiestart till vecka 36.
»Vi är i desperat behov av nya behandlingsalternativ för HO och jag ser fram emot att se Saniona inleda denna kliniska studie« – Ashley Shoemaker, specialistläkare och biträdande professor vid Vanderbilt University Medical Center
Multicenterstudien genomförs på ett flertal platser runtom i världen, däribland USA, Sverige, Storbritannien, Italien, Spanien, Nya Zeeland och Australien. Mer information om studien finns att hitta via www.hypothalamicstudy.com.
Händelser under Q3
Under förra veckan rapporterade Saniona även sitt tredje kvartal, som varit mycket produktivt. Utöver den nu påbörjade fas IIb-studien i HO, och en uppnådd ODD i samma indikation, så tecknade Saniona även ett icke-utspädande lån om 10 miljoner USD med Formue Nord Fokus A/S samt utsåg Wendy Dwyer till Chief Business Officer. I CBO-rollen kommerDwyer att fokusera på affärsutveckling och att undersöka möjligheterna på icke-kärnmarknader och/eller icke-kärnterapeutiska områden för att generera icke utspädande kapital.
Bolaget utsåg även Robert E. Hoffman till ny styrelseledamot och ordförande för revisionsutskottet. Läs BioStocks intervjuer med Dwyer här och med Hoffman här.
Utöver Tesomet, som förväntas inleda ytterligare en fas IIb-studie i PWS före årsskiftet, utvecklar Saniona även en bred pipeline baserad på sin plattform för läkemedelsupptäckter inom jonkanaler. Av dessa genomgår för närvarande SAN711 en fas I-studie och SAN903 förväntas inleda klinisk utveckling under H2 2022.
“Med två kliniska prövningar påbörjade och en tredje på väg att starta innan årets slut, har Saniona gjort betydande framsteg i sitt uppdrag att upptäcka, utveckla och till sist kommersialisera läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar”, säger Rami Levin, Sanionas vd och koncernchef i Q3-rapporten
En ljus framtid med betydande potential
I sitt vd-brev pekade Levin också på flera spännande framtida milstolpar.
“Blickar vi framåt så förväntar vi oss topline-resultat från Fas 2b-studien med Tesomet på PWS under första halvåret 2023 och från HO under andra halvåret 2023. Vi ser dessutom potential för ett flertal värdeskapande milstolpar under 2022, däribland data från Fas 1-studien med SAN711, starten för en Fas 1-studie med SAN903, och införandet av ett nytt jonkanalsmodulatorprogram i vår pipeline. Under 2022 förväntar sig vår samarbetspartner Medix att få återkoppling från de regulatoriska myndigheterna i Mexiko om ett potentiellt godkännande av tesofensin för allmän fetma där, och vi fortsätter att utforska andra affärsutvecklingsmöjligheter”.
I Q3-rapporten kunde man även notera marknadsprognoser för Sanionas pipeline som pekar på en betydande potential. Bolaget betonade svårigheterna att delge sina egna marknadsprognoser, men presenterade offentligt tillgängliga uppskattningar från oberoende och betalda analyser. Bolaget menar att aktieägare kan använda informationen för att fördjupa sin egen förståelse kring Sanionas vision om att bygga ett framgångsrikt bolag med fokus på sällsynta sjukdomar.
