Home Nyheter Pila Pharma avrundar första kvartalet som noterat bolag

Pila Pharma avrundar första kvartalet som noterat bolag

Dorte X. Gram, vd Pila Pharma

Pila Pharma avrundar första kvartalet som noterat bolag

2 november, 2021

2021 har hittills varit ett tonsättande år i Pila Pharmas utvecklingsresa och det tredje kvartalet var inget undantag. Med en noterad aktie, en Nobelprisbelönad forskningsprincip och förberedelser inför fas II ser bolaget tillbaka på kvartalet som gått och blickar även framåt mot kommande milstolpar.

”Vi säger vad vi gör och vi gör vad vi säger”, konstaterar Pila Pharmas vd och grundare Dorte X. Gram efter att ha släppt sin första kvartalsrapport sedan aktien listades på Nasdaq First North Growth Market under sommaren. Noteringen räknas så klart som en av årets stora händelser för bolaget, som i samma veva tog in 35 Mkr för att bekosta vidareutvecklingen av läkemedelskandidaten XEN-D0501 mot typ 2-diabetes.

Bolagets ledande princip Nobelprisbelönad

Kandidaten riktar in sig på den så kallade TRPV1-receptorn som under hösten fått stor uppmärksamhet efter att det tillkännagavs att dess upptäckare, amerikanen David Julius, kommer att föräras 2021 års Nobelpris i medicin. Upptäckten att receptorn spelar en viktig roll i hur människor upplever temperatur och smärta var ett stort genombrott för förståelsen för hur hjärnan tar upp olika sinnesuttryck. Du kan läsa mer om utnämningen och dess potentiella påverkan på Pila Pharma här.

Pila tror på bredare roll för TRPV1

Enligt bolaget har TRPV1-receptorn dock en ännu större roll och man menar att den även påverkar vår insulinutsöndring och insulinkänslighet. Teorin har stärkts ytterligare genom att man i en fas IIa-studie kunnat se ett tydligt insulinsvar hos typ 2-diabetiker som behandlats med XEN-D0501. Nästa steg för Pila Pharma är att få resultaten bekräftade i en större fas IIb-studie där det primära målet blir att minska blodsockret under en längre period. I studien kommer kandidaten att testas på mellan 250 och 300 patienter under tre månaders tid. Enligt nuvarande plan hoppas man kunna presentera resultat i början av 2024.

Bolaget har sedan tidigare säkrat XEN-D0501-tabletter till studien och fick nyligen de tilltänkta placebotabletterna GMP-certifierade.

Förbereder toxikologi och slutförhandlar med CRO

För att inleda nästa kliniska utvecklingsfas krävs dock ytterligare prekliniska studier, såsom ett toxikologiskt program. Produktion av XEN-D0501-substans till tox-studierna är i full gång och man ligger för närvarande i slutförhandlingar med en Contract Research Organisation (CRO) om genomförandet av programmet. Parallellt utvärderas flera olika CRO:er för utförandet av den kommande fas IIb-studien.

Vd kommenterar

BioStock kontaktade Gram för att få en kommentar till den första kvartalsrapporten som noterat bolag.

Ni rapporterar ett händelserikt kvartal, där ni noterades och samtidigt tog in 35 Mkr. Hur ser du på bolagets finansiella situation?

– Just nu är vår kassa full och den räcker gott och väl till att finansiera de planerade inledande aktiviteterna med att ta fram Active Pharmaceutical Ingredient (API) samt till att testa den i två djurslag. På så vis kan vi först säkerställa att den tolereras väl i djur innan vi går vidare med att testa den i människa.

– Planen är sedan att finansiera den kliniska studien genom inlösen av vår TO1 i slutet av maj 2022. Därefter planerar vi ytterligare en emission, vid en väl vald tidpunkt. Vi är redan nu i dialog med möjliga finansiella partners som vill vara del av nästa kapitalrunda och vi bedömer det som mycket sannolikt att vi kommer kunna finansiera hela fas IIb-studien.

Givet att kandidaten redan utvärderats i kliniska fas IIa-studier, vad är det som gör att ytterligare toxikologistudier krävs i detta skede?

– De regulatoriska myndigheterna är ansvariga för att skydda människors hälsa. För att säkerställa att det görs, så kravställer de att en substans som ska testas i människa först har visat god säkerhet i minst två djurarter. Djurmodellerna ska pågå under en minst lika lång period som den kliniska studien man vill ha tillstånd till.

– Vi planerar en tremånaders fas IIb-studie eftersom det är minimumkravet för att myndigheterna – om vi kan uppvisa god effekt – ska släppa oss vidare till fas III. Därför måste vi innan fas IIb-studien genomföra en tremånaders tox-studie.

– Vi har redan data från enmånaders tox-studier i två djurslag, som Bayer genomförde, som visar att vår substans är mycket väl tolererad. Vi förväntar oss att så även kommer vara fallet efter tre månader. Därmed ser vi tox-studierna som något som är nödvändigt för att möta de regulatoriska kraven för fortsatt klinisk utveckling, snarare än ett hög-riskmoment. Vi är redan på gång med API-tillverkningen, som fortskrider enligt plan, och vi hoppas dra igång tox-studierna innan nästa sommar.

Diabetesmarkanden är ju som bekant enorm. Givet positiva fas IIb-resultat, hur har ni tänkt positionera er kandidat och vilken marknadspotential kan man förvänta sig?

– Ja, diabetesmarknaden fortsätter ständigt att expandera och är nog redan nu större än de estimat vi har. Men den totala diabetesmarknaden uppskattas vara värd ungefär 400 miljarder SEK per år. Av detta utgör hälften, ungefär 200 miljarder SEK, marknaden för tablettbaserad diabetesbehandling. På sikt hoppas vi kunna ta 2 till 10 procent av detta marknadssegment.

– Just nu arbetar vi med att uppdatera vår riskjusterade nuvärdesberäkning, och vi hoppas kunna presentera nya beräkningar av vårt potentiella värde inom en snar framtid. Men det står redan nu klart att det rör sig om enorma summor.

Ni har ju sedan tidigare kommunicerat att ni ämnar utlicensiera kandidaten inför en framtida fas III-studie. Marknaden är av naturliga skäl intresserade av detta, inte minst med tanke på att det finns ett antal stora spelare inom diabetesfältet och att du själv har ett förflutet från en av de allra största, nämligen Novo Nordisk. Hur ser er process ut för att hitta en framtida tagare?

– Vi har redan ett väl utbyggt kontaktnät som omfattar möjliga samarbetspartners. Vårt primära fokus ligger därför på att säkerställa bra fas IIb-data, som i sin tur driver det verkliga intresset från potentiella partners. När studien väl är igång, under 2023, kommer jag att intensifiera dessa dialoger så att vi i god tid har skapat förutsättningar för ett snabbt avtal.

– Allt hänger dock på de data studien genererar. Just nu gäller det därför att optimera studiedesignen, hitta rätt studiepartners och att bygga en kompetent organisation som säkerställer att vår studie håller högsta kvalitet.

Om vi istället fokuserar på vad som händer i närtid, vilka milstolpar ser du framför dig?

– Just nu pågår arbetet med att syntetisera nytt aktivt studiematerial och det förväntar vi oss är klart under våren. Parallellt planerar vi tox-studien och förbereder för att kunna starta den så snart studiematerialet är klart.

– Ett tredje spår är att vi arbetar med att utforma studiedesignen för fas IIb-studien. När designen är på plats ska vi välja CRO-partner. Innan sommaren 2022 ska partnern sedan hitta mellan 50 och 100 kvalificerade kliniker som kan bistå med patientrekrytering och genomföra studien.

– Vi är nu ett team om fyra anställda och ungefär tio konsulter plus de som jobbar med syntesen. Planen är att utöka organisationen och inför det så tar vi nu fram underlag som beskriver Pila Pharma som bolag, vad som driver oss och hur vi arbetar. När underlaget är på plats, runt årsskiftet, kan anställningsprocesserna påbörjas. Jag uppskattar att vi behöver utöka med 4-6 personer under första halvan av nästa år.

– Sammantaget innebär det att vi är ett bolag under uppbyggnad, vilket är mycket glädjande. Vi har just beslutat om en flytt till större lokaler eftersom vi redan nu behöver mer plats för alla som jobbar med fas IIb-förberedelserna!

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev