Genterapibolaget CombiGene kunde i veckan meddela att man har lämnat in en PCT-ansökan för att skydda de vektorer som utvecklas inom lipodystrofiprojektet CGT2. Denna ansökan öppnar upp för ett kommande patentskydd i cirka 150 länder. För BioStock berättar CombiGenes vd Jan Nilsson om hur projektet fortskrider och den långsiktiga betydelsen av att potentiellt kunna säkra ett närapå globalt täckande patentskydd.

Genterapibolaget CombiGenes huvudprojekt är läkemedelskandidaten CG01 som utvecklas för behandling av läkemedelsresistenta patienter med fokal epilepsi, den vanligaste formen av sjukdomen hos vuxna epileptiker. Utvecklingen i projektet har tagit ordentlig fart de senaste åren, i synnerhet under 2021. Nu närmar sig CombiGene klinisk studiestart med kandidaten, en milstolpe man hoppas kunna nå under nästa år.

Patentarbetet inom CGT2 påbörjades 2020

Lipodystrofiprojektet CGT2, bolagets andra projekt, har också avancerat. För ett år sedan, den 25 augusti 2020, lämnade CombiGene in en prioritetsgrundande patentansökan till Storbritanniens patentverk om patentskydd för de vektorer som utvecklas inom CGT2 med avsikten att kunna skydda centrala funktioner i CGT2 under den fortsatta utvecklingen och kommersialiseringen.

CGT2-projektet syftar till att utveckla en genterapeutisk behandling av partiell lipodystrofi och inlicensierades från Lipigon Pharmaceuticals 2019. CGT2 befinner sig för närvarande i tidig preklinisk utveckling med fokus på design och test av genterapivektorer. Lipodystrofi är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av kroppsfettsatrofi, det vill säga att kroppsfettet förtvinar. Detta leder, i avsaknad av normalt kroppsfett, till att olika organ börjar ackumulera fett. Detta kan medföra allvarliga metabola komplikationer, bland annat extrem insulinresistens, hypertriglyceridemi (förhöjda värden av blodfettet triglycerid) samt leversteatos (fettlever).

Ansökan om internationellt patentskydd inlämnad

Den 25 augusti stod det klart att CombiGene även har lämnat in en ansökan om ett internationellt patentskydd för de vektorer som utvecklas inom CGT2-projektet. Denna så kallade PCT-ansökan (Patent Cooperation Treaty), för att skydda de vektorer som utvecklas inom lipodystrofiprojektet CGT2, är en internationell överenskommelse som gör det möjligt för bolag att söka patentskydd internationellt för deras innovationer i cirka 150 länder. Inom ramen för PCT görs en preliminär bedömning av patenterbarheten innan ansökan går vidare till den nationella fasen där nationella patentansökningar lämnas in.

Framsteg under 2021

Den 20 augusti publicerade CombiGene delårsrapporten för januari till juni 2021. Det som står ut bland händelserna under perioden är först och främst den lyckade företrädesemissionen som tillförde bolaget cirka 75 Mkr före emissionskostnader.

En annan viktig milstolpe var att bolaget i samarbete med Neurochase inlett arbetet att i en preklinisk studie optimera administrationen av CG01. Resultaten från studien beräknas vara klara under sensommaren 2021 och ett positivt utfall kommer enligt bolaget att innebära att långtidsstudierna inom toxikologi och biodistribution i stordjur kan inledas som planerat.

Därutöver har de plasmider som ska användas i GMP-produktionen av CG01 tillverkats och genomgått sedvanlig kvalitetssäkring. Dessa plasmider kommer att användas som startmaterial för den GMP-batch som kommer att användas i den första kliniska studien som är planerad att påbörjas under 2022.

Efter perioden utmärker sig främst att GMP-produktion av CG01 för första studien i människa har inletts samt att bolaget har erhållit patent för CG01 i USA och Ryssland.

Vd kommenterar

BioStock sökte Jan Nilsson, vd för CombiGene, för att få veta mer kring hur CGT2-projektet fortlöper, men även för att få en lägesbild av hur de sista stegen innan kliniska studier med CG01 fortlöper.

Jan, inledningsvis, att ni nu tar steg för att grundligt patentskydda innovationen inom CGT2-projektet, skall man ta det som en intäkt för att intresset för genterapi ökar inom läkemedelsbranschen?

– Intresset för genterapi är mycket stort i läkemedelsbranschen och antalet studier, såväl prekliniska som kliniska, ökar kontinuerligt. Förklaringen till detta är uppenbar: genterapin rymmer fantastiska möjligheter att på ett effektivt sätt framgångsrikt behandla och till och med bota många sjukdomar som idag saknar effektiva behandlingsformer. Vårt CGT2-projekt är en del av denna utveckling och självklart vill vi precis som alla andra bolag skydda våra innovationer.

Kan du berätta kortfattat hur processen går till när en PCT-ansökan, som hanteras av FN-organet WIPO, potentiellt kan leda till ett patentskydd i över 150 länder?

– PCT (Patent Cooperation Treaty) är en internationell överenskommelse som gör det möjligt för företag att söka patentskydd internationellt för deras innovationer i cirka 150 länder. Inom ramen för PCT görs en preliminär bedömning av patenterbarheten innan ansökan går vidare till den nationella fasen där nationella patentansökningar lämnas in. Konkret innebär detta alltså att man har en ganska god uppfattning om möjligheterna att få patentskydd av en innovation redan innan man lämnar in de nationella patentansökningarna.

I och med att ni inlicensierade CGT2 från Lipigon Pharmaceuticals i oktober 2019 så expanderade ni er pipeline även till metabola sjukdomar. Hur har projektet utvecklats sedan dess?

– Sedan vi licensierade in projektet från Lipigon 2019 har vi accelererat tempot i projektet. Vi inledde med att designa genterapivektorer och testa dessa in vitro på olika leverceller och har därefter inlett de viktiga vivo-studierna.

– I februari 2021 tilldelades CGT2 882 500 EUR i projektanslag av EU:s internationella finansieringsprogram Eurostars. Tack vare denna finansiering har CombiGene kunnat inleda ett samarbete med University Medical Center Hamburg-Eppendorf, som har en forskargrupp med experter inom lipidforskning som nu knyts till CGT2-projektet. Forskarna vid Hamburg-Eppendorf har under årets andra kvartal påbörjat en mindre dos-responsstudie som kommer att ligga till grund för en större studie med planerad start under hösten 2021. Utvärderingen av möjliga läkemedelskandidater pågår.

Ni närmar er stadigt klinisk start i CG01 och de positiva prekliniska framstegen har avlöst varandra löpande det senaste året. Har ni fått någon återkoppling från potentiella samarbetspartners kring dessa framsteg, eller inväntar de kliniska data?

– Vårt epilepsiprojekt CG01 fortsätter att utvecklas mycket positivt, precis som du säger. Under de senaste månaderna har vi uppnått fyra värdeskapande milstolpar: frisläppandet av plasmider för GMP-produktion, slutförd GMP-produktion, påbörjad optimering av administrationen av CG01 i studier med stordjur samt godkänt patent i USA och Ryssland.

– Vi har under lång tid varit tydliga med att vi ser ett samarbete med rätt strategisk Big Pharma-partner som ett potentiellt fördelaktigt sätt att maximera potentialen i CG01. De avslutande kliniska studierna och den framtida kommersialiseringen av CG01 kommer att kräva just den typ av ekonomiska, kunskapsmässiga och organisatoriska resurser som de stora läkemedelsbolagen besitter.

– Som jag sagt vid flera tidigare tillfällen har vi fortlöpande en pågående dialog med flera tänkbara partners. Självklart håller vi dem informerade om framstegen i CG01-projektet.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev