Toleranzia har haft framgångsrikt möte med Läkemedelsverket
Läkemedelsutvecklaren Toleranzia fortsätter att avancera TOL2-projektet i förberedelserna inför kliniska studier med läkemedelskandidaten. Bolaget har under året bland annat genomfört ett möte med sitt vetenskapliga råd som gett viktig vägledning i det fortsatta utvecklingsarbetet. I slutet av maj var det svenska Läkemedelsverkets tur att ge sin syn på projektet, vilken Toleranzia i dagarna erhöll i form av skriftlig återkoppling från verket. Bolaget meddelade idag att mötet varit både framgångsrikt och givande.
Bioteknikbolaget Toleranzia utvecklar läkemedelskandidaten TOL2 för behandling av den allvarliga autoimmuna sjukdomen myastenia gravis (MG). Projekt befinner sig för närvarande i förberedelsestadiet inför kliniska tester, där målet är att inleda en fas I/II-studie med TOL2 under 2022.
Förberedelsearbetet pågår för fullt och Toleranzia arbetar tillsammans med den spanska kontraktstillverkaren 3P Biopharmaceuticals (3P) för renframställning av TOL2 som ska användas vid testningen. Nyligen kunde man rapportera att man vid en senaste odlingen i 1000 L skala uppnått en hög nivå av TOL2-produktion, något som bådar gott för kommande tillverkning. Det globala behovet av covid-19-vaccin har dock försenat tillverkningen något, men detta hindrar inte Toleranzia från att avancera arbetet mot kliniska studier på andra fronter.
Möte med Läkemedelsverket stakar ut vägen framåt
En mycket viktig milstolpe uppnåddes då Toleranzia den 28 maj höll ett s.k. rådgivningsmöte med Läkemedelsverket (LV) där bolaget i detalj presenterade sina planer kring framtagning av läkemedelskandidaten TOL2 och genomförandet av de inledande kliniska studierna i patienter med myastenia gravis. Myndigheten gav ett brett stöd för planerna och tillförde viktiga synpunkter och förslag som kommer att integreras i planerna. LVs roll i förberedelsearbetet är dels att säkerställa patientsäkerheten, men är även menad att bidra till att forskningen och utvecklingen inom projektet håller så hög kvalitet som möjligt. Rådgivningsmötet är således en viktig pusselbit för att bolaget på bästa sätt ska kunna förbereda projektet inför de första studierna med TOL2 i patienter med myastenia gravis.
Resultatet av hårt och dedikerat arbete
Toleranzias team har under våren arbetat målmedvetet och intensivt för att förbereda sig inför mötet samt sammanställa dokumentation som stödjer utvecklingen av TOL2. Under mötet diskuterades ett brett spektrum av frågor kring bolagets dokumentation och planer, allt från farmakokinetik till regulatoriska frågeställningar och design av den inledande kliniska studien. LV uttryckte ett brett stöd för Toleranzias planer och bolaget fick även värdefull input gällande i första hand karaktäriseringen av TOL2 och designen av den inledande fas I/IIa studien.
I ett pressmeddelande underströk Toleranzias vd Charlotte Fribert sin glädje över mötets utfall:
»I samband med att vi nu erhållit skriftlig feedback från läkemedelsverket avseende det vetenskapliga rådgivningsmötet kan vi glädjande konstatera att den omfattande planering för utvecklingen av TOL2, vår läkemedelskandidat för behandling av patienter med den autoimmuna orphan-sjukdomen myastenia gravis, som Toleranzia genomfört, i all väsentlighet stöds av verket. De viktiga synpunkter som i tillägg framfördes från läkemedelsverket kommer att naturligt integreras i utvecklingsprogrammet för TOL2.« — Charlotte Fribert, vd Toleranzia
Läkemedelsverkets synpunkter kompletterar de som under våren inhämtats från bolagets vetenskapliga råd, som bland annat mynnade ut i rekommendationer gällande selektionskriterier för inklusion av patienter i den kliniska studien, biomarkörer för effektutvärdering, samt monitorering av studiedeltagare. Läs mer om det vetenskapliga rådets möte här.
Med de synpunkter och råd som Toleranzia nu har med sig från både sitt eget vetenskapliga råd och Läkemedelsverket kan bolaget fortsätta att avancera utvecklingen av TOL2 mot de kliniska studier som kommer allt närmare.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
