4873 English

Den 4 maj publicerades CombiGene årsredovisning och det sammantagna intrycket är att bolaget kunde vända blad till 2021, efter ett år av flera framsteg bakom sig. Dels accelererade det prekliniska programmet, dels etablerades en produktionsplattform. Bolaget kunde även bocka av tre nyemissioner, forskningsbidrag från EU samt bekräftelser från regulatoriska myndigheter rörande hur bolaget avser genomföra de avslutande prekliniska stegen – inför de första studierna i människa som planeras att inledas nästa år.

Genterapibolaget CombiGene närmar sig alltså sin största milstolpe som börsnoterat bolag – klinisk studiestart med läkemedelskandidaten CG01 som utvecklas för behandling av läkemedelsresistenta patienter med fokal epilepsi, den vanligaste formen av sjukdomen hos vuxna epileptiker.

CombiGene utvecklar även CGT2, en genterapibehandling av den mycket sällsynta sjukdomen partiell lipodystrofi som idag helt saknar behandlingsalternativ. Medan den adresserbara marknaden för CG01 värderas av bolaget till mellan 750 – 1500 miljoner USD årligen, uppskattar CombiGene att den totala marknaden för CGT2 är värd mellan 700–1450 miljoner USD.

Framsteg med CG01 under 2020

Under 2020 slutförde CombiGene tre prekliniska studier med positiva resultat, samt etablerade en storskalig produktionsplattform tillsammans med sina internationella partners Viralgen, Cobra och CGT Catapult.

Bolaget producerade även den första storskaliga tillverkningssatsen av CG01 som ska användas i de prekliniska toxikologi- och biodistributionsstudierna, vilket innebär att de avslutande delarna av det prekliniska programmet har inletts. Under 2021 kommer man även att producera GMP-material inför den första studien i människa under 2022. I år erhöll CombiGene därtill positiva svar från såväl de svenska som brittiska läkemedelsmyndigheterna, som bekräftade CombiGenes plan för de avslutande prekliniska studierna med CG01.

Konceptverifieringsstudie väntar för lipodystrofiprojektet

Bolagets andra tillgång, lipodystrofiprojektet CGT2, har även det tagit steg framåt. CombiGene har ansökt om patentskydd för de vektorer som utvecklas inom projektet med den långsiktiga målsättningen att säkra ett globalt patentskydd. Förra året påbörjades även arbetet att identifiera den mest lovande läkemedelskandidaten för att kunna initiera en konceptverifieringsstudie under 2021.

CombiGene har möjlighet att ansöka om särläkemedelsstatus för CGT2, vilket skulle innebära ett antal strategiska fördelar såsom kortare utvecklingstid, marknadsexklusivitet och lägre utvecklingskostnader. 

Kapital säkrades från flera fronter

Under 2020 genomförde CombiGene en företrädesemission och två̊ riktade emissioner som, inklusive tre serier teckningsoptioner, tillförde bolaget cirka 89 Mkr före emissionskostnader.

Man erhöll även en utbetalning från Horizon 2020, EU:s ramprogram för forskning och utveckling, vilket innebär att detta program nu har satsat 2,85 miljoner EUR på CG01-projektet. Därutöver inströmmade ytterligare 882 500 EUR i utvecklingsanslag för CGT2 från EU:s Eurostars-program under inledningen av 2021.

CombiGene har hittills manövrerat sig fram genom de prekliniska studierna utan att stöta på några större problem. Nu återstår några avslutande steg innan studier i människa kan inledas nästa år: de prekliniska toxikologi- och biodistributionsstudierna samt tillverkning av GMP-batchen för den kommande studien i människa. Med den finansiering som säkrades under 2020 och 2021 ser dessa medel ut att kunna täcka in dessa omfattande och kapitaltunga steg, vilket torde ge bolaget arbetsro i det parallella arbetet – att se till att de pågående dialogerna med tänkbara kliniska samarbetspartners och industriella partners, bär frukt.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev