Pila Pharma utvecklar läkemedelskandidaten XEN-D0501 där man siktar på att få fram en ny typ av säker och effektiv behandling av typ 2-diabetes. Bolaget avser nu, med positiva fas IIa-resultat i ryggen, att ta klivet in på First North Growth Market för att finansiera nästa kliniska fas II-studie. BioStock har talat med grundare och vd Dorte X. Gram för att höra mer om bolaget och noteringsplanerna.

Det är ingen överdrift att beskriva Pila Pharma som ett livsverk för Dorte X. Gram. Redan under sin tid på danska läkemedelsjätten Novo Nordisk forskade hon på TRPV1-receptorns möjliga roll vid behandling av diabetes – forskning som i dag utgör det fundament som Pila Pharma står på.

Huvuduppgift att reagera på skador

TRPV1 är ett protein i nervsystemet vars huvudsakliga funktion är att reagera på skador, till exempel genom att skicka smärtsignaler och främja lokal inflammation.  Forskning har gjorts på TRPV1 där man i första hand riktat in sig på behandling av smärta, i syfte att hitta ett bättre alternativ till ibuprofen, paracetamol och opioider vid kronisk smärta.

Enligt Gram har TRPV1-hämmare också en roll att spela i typ 2-diabetes, tankar som även har validerats av andra läkemedelsutvecklare som visat att TRPV1-hämmare påverkar såväl insulinutsöndring som insulinkänslighet.

Tidiga data bekräftar hypotesen

Pila Pharma grundades 2014 och licensierade 2016 in TRPV1-hämmaren XEN-D0501 från brittiska Ario Pharma, som man sedan dess vidareutvecklat och testat i klinik. Molekylen har visat sig vara väl tolererad och en mindre fas IIa-studie visade i höstas på ett ökat insulinsvar jämfört med placebo i patienter med typ-2 diabetes.

De positiva signalerna har gjort att det nu är dags för Pila Pharma att genomföra en större satsning. Bolaget har stärkt det vetenskapliga rådet och man har även anställt en finanschef. Nu väntar förberedelser inför en större fas II-studie som förhoppningsvis ska bekräfta de data som hittills presenterats. Steget därefter blir att hitta en partner som kan driva vidare projektet och i slutändan ta kandidaten till marknad.

Nyemission ska finansiera nästa kliniska steg

För att finansiera den kommande fas IIb-studien genomför bolaget en nyemission av units på 35 Mkr samtidigt som aktien avses listas på Nasdaq First North Growth Market. Uniten består av en aktie och en teckningsoption, där optionen i mitten av 2022 ger rätten att teckna nya aktier till en kurs som ligger 10 procent över kursen vid noteringstillfället. Ett tecken på det stora intresset kring Pilas marknadsnotering kom tidigare i våras när Thomas Feldthus, tidigare CFO på börsnoterade Saniona, gick in som investerare i bolaget, samtidigt som han även åtog sig att teckna aktier vid den kommande marknadsplatsnoteringen.

BioStock har kontaktat Pila Pharmas vd Dorte X. Gram för att få veta mer.

Dorte, skulle du kunna börja med att berätta lite om din professionella bakgrund? 

– Jag är i grunden utbildad veterinär och hade först tänkt bli hästkirurg. Men jag kom tidigt in i forskningen och sökte mig 1999 till läkemedelbolaget Novo Nordisk i Danmark när de erbjöd doktorandstipendier till veterinärer. Där stannade jag kvar i mer än 10 år och var med om att ta fram nya diabetesläkemedel som numer är blockbusters.

Hur skulle du själv beskriva resan från det att du först började forska kring TRPV1 till i dag?

– Redan i min första studie i diabetiska råttor upptäckte jag att “chili-receptorn” (TRPV1) kunde reglera blodglukos. Där och då blev jag personligen fast vid att försöka förstå varför. Det ledde till flera publikationer och en patentansökan om en ny ”target”.

– När Novo Nordisk sedan bestämde sig för att inte jobba med tabletthantering av diabetes köpte jag loss projektet. Patenten fördes senare över till ett nytt bolag i Sverige, Pila Pharma, som fick till syfte att jobba fram ett nytt diabetesläkemedel som blockerar TRPV1 där vår utvecklingskandidat senare blev XEN-D0501.

– Vi har på sju år gått ifrån 0 till att ha bevisat ”proof of principle” i människa för endast 30 Mkr, vilket vi har fått mycket uppmärksamhet och beröm för. Nu är jag mest fokuserad på att komma till marknad där vi tror oss kunna göra skillnad för patienter med diabetes typ-2, deras anhöriga och samhället i stort.

Marknaden för diabetesläkemedel är enorm och det finns en uppsjö av behandlingar tillgängliga i dag. Vad är det som skiljer er kandidat från mängden?

– Ja det är korrekt att det finns flera behandlingsalternativ, men om man vill ha en liten tablett som är effektiv, säker och billig så finns det faktiskt inte. Dagens effektiva behandlingar är väldigt dyra och de som är tillgängliga till ett lägre pris är antingen inte tillräckligt effektiva eller så har de olämpliga biverkningar.

– Vi skulle kunna leverera just det, och så känner vi lite att det är vår moraliska plikt att jobba fram detta läkemedel. Kanske inte så mycket för de patienter som har råd med nuvarande effektiva behandlingar eller som lever i samhällen med bra sjukvård för alla, utan nog mer för den ständigt växande del av världspopulationen som inte har råd med dyr medicin och där diabeteskomplikationer hämmar dessa personer och deras familjs trivsel och förmåga att bidra till ekonomisk tillväxt.

– En tråkig men vanlig komplikation är sår under fötterna (diabetiska fotsår) som inte alltid vill läka och som sedan leder till dyra behandlingar och även amputationer. Man kan ju enkelt sätta sig in i hur besvärligt det är för en människa och dess familj när man inte kan gå för att man inte längre ”har två ben att stå på”. Det är sådant som jag hoppas att vi kan minska risken för. 

Många life science-bolag väljer att vända sig till aktiemarknaden redan i prekliniskt stadie och ni har mot bakgrund av detta vänt er till den i ett relativt sent skede i utvecklingen. Hur ser du på timingen av er marknadsintroduktion?

– Jag är väldigt mån om det förtroende våra investerare har visat oss genom att lägga sina egna pengar i detta högriskbolag, så jag har försökt att spendera så lite pengar som möjligt och ändå fokusera på att komma fram till en punkt där vi är säkra på att mekanismen med blockering av TRPV1 fungerar i människor med diabetes.

– Att gå till börsen är kostsamt och kräver att man har en solid grund och en klar plan för hur man kan skapa värdeökning för investerarna, samtidigt som man är säker på att kunna möjliggöra nästa steg i resan mot marknaden och i slutändan göra skillnad.

– Jag har inte tyckt att det var fair att gå in i detta skede innan att vi kände att vi stod på säker grund. Sen är det ju en set-up som kräver ett moget bolag om man vill lyckas väl, och där tycker jag att vi nu är väldigt mogna och klara för denna nya fas.

Hur ser patentsituationen ut för molekylen?

– Vi har ju inlicenserat XEN-D0501, som ursprungligen kommer från Bayer, med lite gamla patent och därtill har jag mina användarpatent om mekanismen i diabetes från Novo Nordisk som också har några år på nacken. Med de nya data om effekt av XEN-D0501 i diabetes har vi dock möjlighet att komplettera patentportföljen med nya användarpatent och vi kommer att lämna in en sådan ansökan innan noteringen, vilket skulle ge oss skydd fram till 2041.

Ni har även tankar på att testa XEN-D0501 i andra indikationer än diabetes. Vad kan du berätta om det?

– Vi vet att denna target spelar en roll i (neurogen) inflammation och vilket gör att det finns en uppenbar möjlighet att testa substansen i andra indikationer. Vi har inget konkret att berätta just nu, men det skulle vara häftigt om vi kunde göra mer nytta genom att ta fram en bra behandling mot andra sjukdomar med inflammatorisk bakgrund. För närvarande fokuserar vi dock endast på diabetesspåret.

Med tanke på indikationen och din bakgrund är det kanske inte orimligt att spekulera i huruvida Novo Nordisk kan bli en framtida partner. Hur ser du på det och vilket intresse har projektet väckt generellt inom läkemedelsbranschen?

– Jag känner ju Novo Nordisk väl och de har såklart följt min resa med Pila Pharma, men generellt sett, för Novo Nordisk och andra farmabolag verksamma inom diabetes är det nog inte förrän vi kan visa “proof of concept”, alltså minskning av blodsocker efter tre månaders behandling, som vi kanske kan vara intressant för licensering. Allt handlar ju såklart om data och timing. Så vi får nog vänta ett tag till innan vi vet vem som eventuellt vill jobba med oss efter fas IIb-studien.

Var ser du Pila Pharma om fem år?

– I början tänkte jag bara att Pila skulle stängas efter ett licensavtal kring XEN-D0501, men nu har vi tagit vägen mot börsen och det är inte bara för att finansiera fas IIb-studie och resan fram till licensering utan även för att vi nu vill bygga ett bolag för framtiden. Vi har därför också ett mål om att parallellt med fas IIb-studien låta Pila Pharma mogna så mycket att vi kan kliva upp på huvudlistan, vilket är en förutsättning, tror jag, för att lyckas bygga en farmaorganisation med fler kandidater i pipeline.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev