Samtidigt som den pågående Covid-19-vaccineringen innebär vissa förseningar i den storskaliga produktionen av TOL2 fortsätter läkemedelsutvecklaren Toleranzia att stärka TOL2-projektet i förberedelserna inför kliniska studier med läkemedelskandidaten. Nyligen genomfördes ett rådgivande möte med framstående internationella experter inför ett viktigt möte med Läkemedelsverket gällande projektets kliniska utvecklingsplan. BioStock har kontaktat bolagets vd Charlotte Fribert för en kommentar.

Läkemedelskandidaten TOL2 utvecklas för behandling av myastenia gravis (MG), en allvarlig autoimmun sjukdom som i dag saknar effektiv behandling. Toleranzia ligger för närvarande i förberedelser för att ta projektet till kliniska tester och här pågår en rad aktiviteter.

En viktig sådan var det kliniska rådgivningsmöte som nyligen hölls med bolagets vetenskapliga råd och som bland annat mynnade ut i rekommendationer gällande selektionskriterier för inklusion av patienter i den kliniska studien, biomarkörer för effektutvärdering, samt monitorering av studiedeltagare. Synpunkter kommer även inom kort att hämtas in från Läkemedelsverket, i ett möte med en expertgrupp från verket, och målet är att inleda fas I/II-studien med TOL2 under 2022.

Det vetenskapliga rådet består av de två amerikanska professorerna Jeffrey Guptill och James Howard samt professor Anna Punga, doktor Bengt Dahlström och doktor Clas Malmeström från Sverige – samtliga framstående medicinska experter inomautoimmuna sjukdomar och MG.

Stärker teamet inför klinisk fas

För att ytterligare stärka Toleranzia-teamet har doktor Cecilia Kemi rekryterats på konsultbasis. Kemi är en erfaren preklinisk och klinisk konsult med förflutet från bland annat Novartis som jobbar intensivt tillsammans med CMO Vidar Wendel-Hansen och det kliniska rådet för att avancera bolagets prekliniska program.

Framgångar i tillverkningen

En annan viktig milstolpei förberedelserna är produktionen av TOL2, där Toleranzia samarbetar med den spanska kontraktstillverkaren 3P Biopharmaceuticals (3P). Vid den senaste odlingen i stor skala (100 L) uppnåddes en hög nivå av TOL2-producerande bakterier vilket gör att bolaget har bästa möjliga startmaterial för renframställning av större mängder av TOL2. Bolaget kan även konstatera att Master Cell-banken som utvecklats och nu används i stor skala håller rätt kvalitet för all fortsatt tillverkningen av TOL2.

Bolaget jobbar för närvarande med att ta fram en komplett tillverkningsprocess som senare ska användas vid den industriella GMP-tillverkningen av substansen. Den nu genomförda storskaliga odlingen, där en sats om 100 L tillverkats, kommer att kunna ge tillräckligt med material för den GLP-toxikologiska studien samt för att fastställa den industriella reningsprocess som senare ska användas vid GMP-produktionen av material för den kliniska studien i patienter.

Försening möts med förståelse

Precis som många andra bolag i branschen har Toleranzia drabbats av förseningar på grund av de globala storskaliga vaccintillverkningsprogram som just nu pågår för att bemöta COVID-19 pandemin. Som en effekt av masstillverkningen av olika vacciner råder det brist på en del material som är nödvändiga vid reningsprocessen av TOL2, vilket för Toleranzias del försenar renframställningen av TOL2 från tillverkningssatsen på 100 L med cirka 5 månader.

Bolagets vd Charlotte Fribert säger i en kommentar till BioStock att man har full förståelse för att den globala tillverkningen av COVID-19 vacciner prioriteras i nuläget. Samtidigt understryker hon att man kommer att göra allt man kan för att minska förseningens inverkan på bolagets verksamhet.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev