Den sista februari varje år uppmärksammas Rare Disease Day, en dag som syftar till att öka medvetenhet och kunskap kring sällsynta sjukdomar. För Lundabolaget Idogen, som utvecklar cellterapier mot flera sällsynta sjukdomar och hälsotillstånd, är Rare Disease Day en viktig dag. BioStock kontaktade Idogens vd Anders Karlsson för att få veta mer.

Rare Disease Day, sällsynta sjukdomars dag, arrangeras av paraplyorganisationen The European Organisation for Rare Diseases (EURORDIS) den siste februari varje år. Huvudsyftet med Rare Disease Day är att öka medvetenheten hos allmänheten och beslutsfattare om sällsynta sjukdomar och den inverkan de har på patienternas liv.

Rare Disease Day är av särskilt intresse för Lundabolaget Idogen då de utvecklar en tolerogen cellterapi som förväntas kunna behandla flera sällsynta sjukdomar och hälsotillstånd. Bolagets cellterapi riktar sig till patienter vars immunförsvar har blivit dess fiende och har ett stort medicinska behov, som hos patienter som har utvecklat antikroppar mot biologiska läkemedel, organavstötning efter transplantation och vid svåra autoimmuna sjukdomar.

Idogen bedriver tre utvecklingsområden

Bolagets längs framskridna projekt, IDO 8, riktar sig till patienter med svår blödarsjuka, hemofili A, som står utan behandling efter att ha utvecklat antikroppar mot sin livsviktiga behandling med koagulationsfaktor VIII (FVIII). Idogen planerar att inleda en klinisk studie med IDO 8 under andra halvåret 2021.  

Under veckan meddelade Idogen att det Europeiska patentverket (EPO) avser godkänna ett patent som skyddar IDO 8 och dess applikation inom hemofili A. Blödarsjuka är en ovanlig sjukdom och därför har Idogen erhållit särläkemedelsstatus, orphan drug designation (ODD), för IDO 8 i Europa vilket innebär en rad fördelar så som mindre omfattande kliniska studier, stöd från myndigheter under utvecklingen och tio års marknadsexklusivitet efter lansering.

Genom att göra mindre justeringar av produktionsprocessen kan Idogens behandlingsmetod användas inom fler terapiområden. Därför har bolaget startat utvecklingen av ytterligare två produktkandidater – IDO T mot organavstötning vid njurtransplantation och IDO AID mot svåra och sällsynta autoimmuna sjukdomar.

Bristande kunskap i samhället om sällsynta sjukdomar

Enligt EU:s definition anses en sjukdom vara sällsynt när den drabbar färre än 1 av 2000 individer. Hittills har över 6000 olika sällsynta sjukdomar identifierats och idag lider mer än 300 miljoner människor världen över av en sällsynt sjukdom. Sjukdomarna är i många fall genetiskt betingade och drabbar i stor utsträckning barn.

Förekomsten av varje sällsynt sjukdom må vara låg, men sammantaget drabbar de ett stort antal människor – faktum är att 1 av 20 personer kommer att drabbas av en sällsynt sjukdom någon gång i livet. Majoriteten av sällsynta sjukdomar saknar ännu botemedel och många av de drabbade går odiagnostiserade på grund av bristande kunskap och forskning.

Idogen om Rare Disease Day

Det finns alltså ett stort behov av ökad medvetenhet kring sällsynta sjukdomar och därför initierades Rare Disease Day-kampanjen år 2008 för att ge en röst åt patienterna och deras anhöriga. Kampanjen riktar sig främst till allmänheten för att öka kunskapen om sällsynta sjukdomar, men även till beslutsfattare, offentliga myndigheter, branschrepresentanter, forskare och vårdpersonal för att inspirera dem till att tillgodose behoven hos de som lider av sällsynta sjukdomar.

Anders Karlsson, vd Idogen

Även Idogen vill bidra till denna rörelse, både genom att uppmärksamma dagen men också genom att själva bedriva forskning och produktutveckling inom området. BioStock kontaktade Idogens vd Anders Karlsson för att höra hans tankar om Rare Disease Day.

Anders, varför är Rare Disease Day en intressant dag för Idogen? 

– Idogen utvecklar produkter som kan behandla olika tillstånd och sjukdomar där man av olika anledningar får en oönskad aktivering av immunförsvaret. Det är i sig inte ovanligt – det kan ske hos vid många olika tillstånd. Men, Idogens teknologi riktar sig till patienter med ett stort medicinskt behov, där de behandlingar som idag används ofta lämnar mer att önska när det gäller effektivitet och biverkningsprofil.

Hur viktig är Rare Disease Day för alla som lider av sällsynta sjukdomar? 

– Vår uppfattning är att det är viktigt att vi hjälper patienter och anhöriga i arbetet att synliggöra denna typ av sjukdomar och lyfta upp dessa till diskussion. Många patienter är svårt sjuka och har ett stort medicinskt behov, samtidigt som det i många fall är saknas kunskap om sjukdomarna i samhället. Det innebär att det inte alltid finns resurser för att ge den vård dessa patienter så väl behöver.

– I många fall har patienterna en livslång behandling med läkemedel. Det är inte heller ovanligt de patienter som får denna typ av behandling får sidoeffekter och biverkningar som påverkar livskvalitet eller minskar möjligheten att leva ett normalt liv.

Sällsynta sjukdomar hamnar ofta i skuggan av de stora folksjukdomarna när det gäller forskning och läkemedelsutveckling, men ni har valt att lägga ett stort fokus på sällsynta sjukdomar och komplicerade immunologiska tillstånd. Vad ligger bakom detta beslut?

– Vår forskning och kunskap inom Idogen är relaterad till kroppens eget immunsystem och hur behandling med cellterapi kan stänga av oönskad aktivering detta. Det kan vara tillstånd där patienter behandlas med livsviktiga biologiska läkemedel för sin sjukdom, såsom vid svår blödarsjuka (hemofili A) och där immunförsvaret ser behandlingen med FVIII som främmande och vill eliminera läkemedlet och därmed dess effekt.

– Ett annat tillstånd uppstår i samband med organtransplantation och där kroppen mobiliserar immunförsvaret att skapa en avstötningsreaktion mot det främmande organet. I båda dessa fall bildar immunsystemet antikroppar mot det kroppen uppfattar som ”främmande”. Avsikten med vår tolerogena cellterapi att kroppen skall lära sig att tolerera te.x. det livsviktiga läkemedlet eller det nya organet.

– Därutöver har man identifierat över hundra autoimmuna sjukdomar, där kroppens immunsystem av misstag angriper kroppens egna celler och vävnader. Flertalet av dessa är att betrakta som sällsynta sjukdomar och vår förhoppning är att kunna påbörja utveckling av tolerogen cellterapi även till denna patientgrupp.

– I samtliga fall använder vi patientens egna celler som programmeras om specifikt mot det antigen som skapar den oönskade reaktionen. Vid behandling av hemofili A är det FVIII, vid transplantation det främmande organet och vid de autoimmuna sjukdomarna är det något annat som orsakar reaktionen.

Idogens ledande kandidat IDO 8 riktar sig till patienter med hemofili A som har utvecklat antikroppar mot sin ordinarie behandling. Hur sällsynt är detta besvärliga hälsotillstånd och hur kan Idogens behandling motverka att denna oönskade aktivering av kroppens immunförsvar sker? 

– I Sverige finns det strax under 1 000 pojkar och män som har diagnosen hemofili A. De saknar FVIII i sin kropp och får då istället ett läkemedel som innebär tillskott av detta. Behandlingen är livslång och den ges vanligtvis varje vecka. Ungefär 30 procent av patienterna utvecklar hämmande antikroppar mot sin livsviktiga substitutionsbehandling med FVIII. Det innebär att behandlingen inte längre fungerar och inte heller ger det skydd mot blödningar som är avsett.

– Idogen undersöker möjligheten att skapa en långvarig tolerans mot läkemedlet och på sikt minska de hämmande antikropparna. Behandlingen har potential att återskapa effekten av FVIII-behandlingen och målet är att patienten ska kunna fortsätta behandlingen som tidigare, med det naturliga tillskottet av FVIII. Den första studien kommer starta i Norden redan under andra halvåret 2021 och omfattar just denna grupp av patienter som utvecklat antikroppar mot FVIII och där fortsatt behandling inte fungerar. 

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev