4873 English

CombiGenes bokslutskommuniké för 2020 som publicerades förra veckan sammanfattade vad som får ses som ett finansieringsmässigt framgångsrikt år med tre nyemissioner och lika många serier teckningsoptioner som totalt inbringade 89 Mkr före emissionskostnader. Året bjöd även på tre forskningsframsteg inför den första studien i människa med genterapin CG01 mot epilepsi som är planerad att initieras nästa år. CombiGenes projekt inom lipodystrofi har även det avancerat och bolaget meddelade nyligen att de erhållit utvecklingsanslag från EUs Eurostars-program. 

CombiGene redovisade ett resultat före skatt på -11,0 Mkr för det fjärde kvartalet 2020 (-9,0). Bolaget hade ingen nettoomsättning under kvartalet (0) men de övriga rörelseintäkterna uppgick till 3,2 miljoner kronor (3,9). Kassabehållningen uppgick till närmare 49 Mkr på balansdagen.

Resultatet var väntat då CombiGenes utvecklingsarbete de senaste åren primärt har fokuserat på att ta fram en genterapeutisk behandlingsmetod för läkemedelsresistent fokal epilepsi med läkemedelskandidaten CG01.

Strategin är att utveckla CG01 fram till klinisk proof-of-concept i en fas I/II-studie, för att därefter utlicensiera eller sälja projektet till en större aktör med finansiella och utvecklingsmässiga resurser som kan ta CG01 vidare till regulatoriskt godkännande, marknaden och patienterna. Intjäningspotentialen ligger med andra ord framåt i tiden, en välbekant modell inom life science-sektorn.

Kliniska framsteg inom epilepsiprogrammet

Under 2020 säkrade CombiGene den viktiga produktionsplattformen som skall förse bolaget med material såväl för de avslutande delarna i det prekliniska programmet, som för GMP-material för kommande studier i människa. Valet av plattform gör även att produktionsvolymerna snabbt kan skalas upp för att möta en framtida kommersiell efterfrågan. Som vd Jan Nilsson konstaterar i bokslutskommunikén är det ett bevis på kompetensen i bolaget att man med små resurser har lyckats säkerställa denna komplexa produktionsplattform.

CombiGene genomförde tre prekliniska studier förra året med CG01 som visade att kandidaten tas upp på rätt ställe i hjärnan; att den inte påverkar minne och inlärning negativt; samt att en injektion av CG01 i hjärnan bör ge en långverkande effekt på flera år. Dessa tre studier utgör med andra ord en viktig grund för att öka chanserna att senare erhålla godkännande från regulatoriska myndigheter att få inleda studier i människa.

Konceptverifieringsstudie närmar sig i lipodystrofiprojektet

År 2019 inlicensierade CombiGene CGT2 från Lipigon Pharmaceuticals i syfte att utveckla en genterapeutisk behandling av den sällsynta metabola sjukdomen partiell lipodystrofi. Därmed breddade bolaget sin pipeline till att vara verksamt inom både neurologiska och metabola sjukdomar.

Lipodystrofi innebär att kroppsfettet förtvinar och i avsaknad av normalt kroppsfett börjar olika organ ackumulera fett, vilket kan leda till diabetes, akut bukspottkörtelinflammation, hjärt-kärlsjukdom och inflammation i levern.

Det finns idag ett fåtal symptomlindrande behandlingar mot lipodystrofi, men ingen som riktar sig mot grundorsaken till sjukdomen som avsevärt förkortar den förväntade livslängden. Då det är en sällsynt sjukdom kan CombiGene ansöka om särläkemedelsstatus, som bland annat skulle medföra en rad regulatoriska fördelar, marknadsexklusivitet och möjligheter till betydande prispremier för ett godkänt läkemedel.

Under 2020 har CombiGene ansökt om patentskydd för de vektorer som utvecklas inom CGT2-projektet och i höstas inleddes arbetet att identifiera den mest lovande läkemedelskandidaten för att under nuvarande år kunna genomföra en konceptverifieringsstudie.

Eurostars-anslag till CombiGenes CGT2-projekt

Till det positiva nyhetsflödet under 2021 kunde CombiGene nyligen tillägga att bolaget erhållit ett utvecklingsanslag om 481 000 EUR från EUs Eurostars-program för sitt lipodystrofiprojekt. Eurostars är ett europeiskt finansieringsprogram för små och medelstora bolag som vill samarbeta kring forskning och utveckling.

Tack vare anslaget, som totalt omfattar 882 500 EUR, kan CombiGene utvidga samarbetet kring CGT2 genom att inkludera en tysk expertgrupp inom lipidforskning vid Hamburgs universitet, University Medical Center Hamburg-Eppendorf. Dessutom omfattar anslaget även tyska Accelero, som är en GLP-certifierad CRO som ska ta fram analysmetoder för att mäta effekten av CGT2.

Annika Ericsson, Preclinical Projekt Manager på CombiGene, kommenterade i ett pressmeddelande:

»Anslaget i sig är viktigt eftersom det gör att vi kan driva projektet framåt med full kraft. Vår höga ranking bland de bolag som har ansökt om anslag från Eurostars-programmet ser jag också som en bekräftelse på projektets vetenskapliga höjd och CombiGenes förmåga att i samarbete med externa partners driva ett effektivt och framgångsrikt utvecklingsarbete. Detta är en stor dag för CombiGenes lipodystrofiprojekt och för att de patienter som väntar på en effektiv behandling av denna svåra sjukdom« – Annika Ericsson, Preclinical Project Manager, CombiGene.

God kapitalsituation och med blicken mot 2022

Sedan CombiGene börsnoterades år 2015 har fokus varit att ta kandidaten CG01 mot kliniska studier och att testa hypotesen om kandidatens verkningsmekanismer i skarpt läge, i människa. Målsättningen är att detta skall ske under nästa år, men först skall det prekliniska programmet –biodistributions- och säkerhetsstudierna – avslutas. Parallellt förbereder bolaget för studien i människa, vilket förutsätter att säkerhetsprofilen godkänns av myndigheterna.

Under 2018 kunde CombiGene meddela att Horizon 2020EU:s ramprogram för forskning och utveckling – satsar 3,36 miljoner EUR på CombiGenes genterapiprojekt CG01. Mot slutet av förra året erhöll bolaget en tredje utbetalning vilket innebär att EU hittills har satsat 2,85 miljoner EUR på CG01-projektet.

CombiGene kunde även bokföra tre lyckade emissioner och lika många serier teckningsoptioner under 2020 som totalt inbringade 89 Mkr före emissionskostnader. Detta ger bolaget manöverutrymme att driva verksamheten framåt med full kraft.

BioStock kommer följa CombiGenes fortsatta utvecklingsresa under året, med sikte på de större planerna som ligger i korten för 2022. Med en etablerad produktionsplattform, en stärkt organisation med kompetens inom läkemedelstillverkning och klinisk projektledning samt tre prekliniska studier med potential att falla regulatoriska myndigheter på läppen, har bolaget i varje fall så gott som det går krattat manegen för en klinisk entré.

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev