Igår anordnades Världsepilepsidagen för att sätta strålkastarljuset på en förödande sjukdom som orsakas av överaktiva nervceller i hjärnan. Enligt WHO finns cirka 50 miljoner människor med epilepsi, vilket gör den till en av de vanligaste neurologiska sjukdomarna globalt. Ungefär 30 procent av patienterna är inte hjälpta av existerande läkemedel. BioStock kontaktade Jan Nilsson, vd för genterapibolaget CombiGene, som nästa år planerar att inleda studier i människa med genterapikandidaten CG01.

Enligt WHO diagnostiseras uppskattningsvis fem miljoner människor med epilepsi globalt varje år och med fler än 50 miljoner drabbade världen över, utgör det en av de mest förödande neurologiska sjukdomarna. Epilepsi kan debutera i alla åldrar men har högst incidens under första levnadsåret och över 65 års ålder.

Världsepilepsidagen

Även om många underliggande sjukdomsmekanismer kan leda till epilepsi, är orsaken till sjukdomen fortfarande okänd i cirka hälften av fallen. Exempel på vanliga orsaker är hjärnskador till exempel i samband med födseln, allvarliga skallskador, stroke där mängden syre till hjärnan begränsats, en infektion i hjärnan eller hjärntumörer. Sjukdomen kan också ha genetiska orsaker.

Igår pågick alltså den årligen återkommande Världsepilepsidagen, International Epilepsy Day (IED). Det viktigaste syftet med denna dedikerade dag är att öka medvetenheten om epilepsi. Sjukdomen uppmärksammas därför med en rad event i fler än 130 länder där de mångfasetterade problem som människor med epilepsi, men även deras familjer och vårdgivare, står inför.

Allvarliga biverkningar och i vissa fall begränsad behandlingseffekt

Trots vissa framsteg i utvecklingen av nya läkemedel adresserar dagens behandlingar endast symptomen, med andra ord finns det ingen botande behandling. Dessa läkemedel riskerar dessutom att leda till allvarliga biverkningar, samtidigt som de inte ger en fullgod effekt för cirka en tredjedel av patienterna.

Bakgrunden till denna farmakoresistens är inte helt utredd, men en ny behandling inriktad på att hitta de exakta mekanismer som leder till epilepsi, istället för att enbart lindra själva anfallen, har visat potential i djurmodeller och är nu på väg mot kliniska studier – nämligen läkemedelskandidaten CG01 som utvecklas av det svenska genterapibolaget CombiGene.

CombiGenes fokus är nu på att avsluta av det prekliniska programmet för epilepsiprojektet CG01 i år, för att därefter inleda studier i människa under 2022. En viktig pusselbit i denna plan föll på plats förra veckan.

Brittiska och svenska myndigheter konfirmerar CombiGenes plan fram till den första studien i människa

I december 2020 genomförde CombiGene separata möten med det svenska läkemedelsverket och dess brittiska motsvarighet MHRA (Medicines & Healthcare products Regulatory Agency).

Dessa två möten skedde efter att myndigheterna granskat CombiGenes dokumentation avseende nuvarande status för projektet CG01 vad gäller det prekliniska programmet och den framgångsrika etableringen av en ”state of the art” tillverkningsprocess. Myndigheterna granskade även utformningen av de planerade studierna inom toxikologi och biodistribution. Utöver detta hade CombiGene även lämnat in en preliminär version av utformningen av den första kliniska studien.

Båda myndigheterna har nu konfirmerat CombiGenes upplägg av studierna inom toxikologi och biodistribution, vilket innebär att bolaget kan gå vidare som planerat utan ändringar i utformningen av studierna.

Vd kommenterar

BioStock sökte Jan Nilsson, vd för CombiGene, för att få veta mer om det positiva utfallet av mötena och vilka steg som nu följer.

Jan Nilsson, toxikologi- och biodistributionsstudierna beräknas inledas så snart det producerade CG01-materialet har genomgått ordinarie kvalitetsgranskning. Kan du kort berätta om denna granskning och hur lång tid denna procedur brukar ta?

– Materialet producerades under november 2020. Därefter har det analyserats för att säkerställa att det uppfyller högt ställda krav vad gäller kvalitet och stabilitet för att kunna användas i de kommande prekliniska studierna. Om alla analyser utfaller positivt räknar vi med att kunna frisläppa materialet under de närmaste månaderna.

Ni för redan diskussioner med ett antal kliniker som är intresserade av att vara delaktiga i den första kliniska studien som ni planerar att inleda nästa år. Är det något som utmärker de kliniker ni för diskussioner med?

– Vi söker samarbeten med kliniker med stor erfarenhet av kirurgisk behandling av epilepsi och därmed också har en gedigen kompetens inom centrala områden som utredning och behandlingsalternativ av patienter så att vi säkerställer att vi får rätt typ patienter till vår studie.

Ni kommer få möjlighet till fler möten och rådgivning med myndigheterna när ni närmar er starten av den kliniska studien. Hur viktigt är detta för planeringen av studien?

– Det är mycket viktigt. Efter att vi har haft diskussioner med framstående epilepsiläkare och arbetat fram ett förslag till studieprotokoll är det oerhört värdefullt att vi kan ha diskussioner med myndigheterna kring dess utformning. Detta kommer att underlätta arbetet med att ta fram vår slutgiltiga ansökan om att få inleda den första kliniska studien.

Den andra måndagen i februari varje år genomförs International Epilepsy Day, eller Världsepilepsidagen. Hur viktigt är det att utbilda allmänheten om denna sjukdom och i ert fall, vad står på agendan för att specifikt upplysa om er genterapikandidat?

– För mig är det mycket viktigt. Jag har flera personer i min bekantskapskrets som drabbats av epilepsi och jag gissar att det är likadant för väldigt många andra. Trots detta pratas det inte särskilt mycket om sjukdomen. Att öka förståelsen för epileptikers situation hade betytt mycket både för patienterna och deras anhöriga. När det gäller informationen kring CombiGenes epilepsiprojekt CG01 är det viktigt att vi kommunicerar så att alla förstår att vi fortfarande befinner oss i tidig fas av utvecklingen och att läkemedelsutveckling tar tid.

Kan du avslutningsvis säga något om de återstående stegen i det prekliniska programmet och vilka man bör hålla sig ajour med under året?

– Det kommer att bli ett händelserikt år men några av de viktigaste stegen kommer att vara att vi inleder biodistributions- och toxikologistudierna, Cobra kommer också att producera plasmider till vår första GMP-batch och därefter kommer Viralgen att producera densamma. Sedan hoppas jag också att vi kommer att få intressanta nyheter från vårt arbete med CGT2, vårt lipodystrofiprojekt.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev