Amerikanska genterapibolaget Sarepta Therapeutics presenterade under torsdagen negativa studieresultat gällande läkemedelskandidaten SRP-9001-102 för behandling av Duchennes muskeldystrofi. Beskedet fick aktien att rasa på USA-börsen och fallet skickade svallvågor ända till Sverige. Samtidigt kom Pfizer med positiva nyheter om att man startar upp en fas III-studie inom samma sjukdomsområde.

Duchennes muskeldystrofi (DMD), upptäckt av den franske neurologen Guillaume Duchenne i mitten av 1800-talet, orsakas av mutationer som påverkar bildningen av proteinet dystrofin. Sjukdomen leder till progressiv muskelsvaghet och förekommer i stort sett bara hos pojkar och män. Av en miljon födda pojkar är det uppskattningsvis 200 som föds med Duchennes muskeldystrofi och den drabbade avlider ofta i de tidiga tonåren.

Sarepta faller på studieresultat

Sarepta Therapeutics, som utvecklar läkemedel för behandling av bland annat DMD, presenterade under torsdagen resultat från en pågående fas II-studie av kandidaten SRP-9001-102. Enligt resultaten producerades stora mängder av dystrofin hos patienter som fick SRP-9001-102, men att det i sin tur inte ledde till statistiskt signifikanta förbättringar i muskelfunktionen efter ett års behandling jämfört med placebo.

Beskedet fick aktien att rasa så mycket som 50 procent i efterhandeln på torsdagen, ett fall som höll i sig under fredagens förhandel. Resultaten verkar även ha skickat svallvågor som nått andra bolag som verkar inom samma indikation. Sektorkollegan Solid Biosciences, som också riktar sig mot behandling av DMD med kandidaten SGT-001, föll över 20 procent.

Även Hansa Biopharma föll

Svallvågorna nådde även svenska Hansa Biopharma som under fredagens handel i Stockholm föll med cirka 6 procent. Bolaget ingick under förra året ett samarbetsavtal med Sarepta gällande att använda preparatet imlifidase som förbehandling inför genterapibehandling vid Duchennes muskeldystrofi och Limb-girdle muskeldystrofi (LGMD). Avtalet innebar att Hansa erhöll en förskottsbetalning på 10 MUSD och potentiella milstolpebetalningar om upp till 397,5 MUSD, samt royaltybetalningar på försäljning.

Hansa Biopharmas IR-chef Klaus Sindahl uppger för nyhetsbyrån Finwire att studien från vilken Sarepta nu presenterat resultat inte har med det samarbetsprojektet att göra. Värt att notera är att Sarepta för närvarande har 43 utvecklingsprojekt igång inom flera olika indikationer, där många av projekten rör DMD.

Pfizer inleder fas III inom DMD

Ett annat bolag som också verkar inom Duchennes muskeldystrofi är Pfizer, som under torsdagen passade på att meddela att man nu rekryterat den första patienten till fas III-studien CIFFREO, som kommer att utvärdera kandidaten PF-06939926 i pojkar i åldrarna 4 till 7 år. Det gör bolaget först att nå fas III med en kandidat för behandling av den sällsynta sjukdomen.

Samtidigt som Sareptas besked kom som en besvikelse påpekar analytiker att genterapi fortfarande kan fungera som möjlig behandling för sjukdomen. Bolaget har som sagt flera projekt i pipelinen där resultat väntas under det andra kvartalet. Brian Abrahams, som är analytiker på RBC, är en av flera som sänkt sin riktkurs för aktien efter beskedet. Samtidigt noterar att han tycker att den initiala kursreaktionen verkar överdriven. Han får medhåll från SVB Leerinks analytiker Joseph Schwartz som menar att detta kan visa sig vara ett bra tillfälle att komma in i aktien inför de kommande resultaten.

Det återstår att se vilket genomslag beskedet kommer att få på Sareptas aktiekurs under fredagens handel.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev