Starka signaler från Saniona i sällsynt sjukdom
Bioteknikbolaget Saniona kunde i veckan kommunicera positiva topline-resultat från den öppna förlängningen av fas II-studien med Tesomet i hypotalamisk fetma. Detta är uppmuntrande besked inför den kommande stödjande fas IIb-studien som FDA har efterlyst. Igår höll bolaget en webbsändning där resultaten – som visar statistiskt signifikanta och kliniskt meningsfulla minskningar av kroppsvikt och midjeomfång samt förbättrad glykemisk kontroll – presenterades. Presentationen kan ses i efterhand här.
Saniona, ett bolag i klinisk fas som fokuserar på utveckling av läkemedel mot sällsynta sjukdomar, kunde alltså igår stärka sitt case med den helägda läkemedelskandidaten Tesomet som utvecklas mot den sällsynta indikationen hypotalamisk fetma (HO).
Positiva topline-resultat
HO kännetecknas av en allvarlig och funktionsnedsättande fetma som ofta återföljs av depression, impulskontrollstörningar, samt en ökad risk för hjärt-kärlsjukdom och typ 2-diabetes. Topline-resultatet från fas II-studien i HO visade att Tesomet tolererades väl av patienterna under den 48 veckor långa studien. Vidare kunde inga kliniskt betydelsefulla skillnader noteras avseende hjärtfrekvens eller blodtryck. Samtliga patienter slutförde den öppna förlängningsstudien.
Specifikt visade resultaten statistiskt signifikanta och kliniskt meningsfulla minskningar av kroppsvikt och midjeomfång från baseline till vecka 48, samt förbättrad glykemisk kontroll. De förbättringar som observerades under den första dubbelblinda delen av studien bibehölls under hela den senare öppna förlängningsstudien.
Även de patienter som fick placebo under den dubbelblinda delen av studien och sedan Tesomet under den öppna förlängningsstudien, uppvisade minskningar av kroppsvikt och midjeomfång efter övergången till Tesomet.
»Resultaten av den öppna förlängningsstudien förstärker den lovande profil som Tesomet visat i den placebokontrollerade delen av Fas 2-studien på patienter med hypotalamisk fetma. Om Tesomet godkänns kan det bli den första behandlingen som utformats för den här sällsynta sjukdomen. Vi ser fram emot att fortsätta våra diskussioner med FDA och identifiera vägen framåt för att Tesomet ska nå fram till patienter med HO, som är i desperat behov av behandlingsalternativ.« – Rudolf Baumgartner, CMO och Head of Clinical Development Saniona
En sjukdom med stora medicinska behov
Resultaten visar på Tesomets potential att hantera flera viktiga symptom i sjukdomsbilden för HO, dels viktuppgången och dels den nedsatta metabolismen som kan leda till allvarliga diabeteskomplikationer.
Då det idag saknas godkända läkemedel för behandling av HO, är patienterna hänvisade till ineffektiva alternativ för viktnedgång såsom kirurgi, medicinering och livsstilsrådgivning. Detta innebär att det medicinska behovet av nya behandlingar är omfattande, samt att Saniona – om Tesomet når marknad – får en exklusiv position med first-mover-advantage.
Sammanfattningsvis är detta en viktig milstolpe för Saniona. Bolaget har proof-of-concept för Tesomet i två allvarliga sällsynta sjukdomar, hypotalamisk fetma och Prader Willis syndrom, som kandidaten också utvecklas för. Med varje ny central milstolpe reduceras statistiskt sett den totala utvecklingsrisken då de har flera gemensamma nämnare, såsom en snabb och allvarlig viktuppgång med ökad risk för hjärt- och kärlsjukdom och ämnesomsättningsrubbningar. Detta öppnar upp bredare marknadsmöjligheter för bolaget.
Vad händer härnäst?
Gårdagens positiva topline-resultat från fas II-studien i HO var välkomna efter pre-IND-beskedet i oktober från FDA. Då Tesomet utgör en ny molekylär enhet rekommenderade den amerikanska läkemedelsmyndigheten Saniona att genomföra en stödjande fas IIb-studie innan man inleder en fas III-studie för att fastställa säkerhet och effekt för de doser som avses att kommersialiseras.
Myndigheten uttryckte även farhågor för en icke avsedd användning hos den överviktiga befolkningen i allmänhet, och föreslog att detta måste utvärderas – till exempel genom en studie av kardiovaskulärt utfall, eller att Saniona presenterar hur användningen kan begränsas till den aktuella patientpopulationen. En plan för hur dessa frågor skall adresseras håller sannolikt nu på att ta fastare form i det Bostonbaserade bolaget.
I ett pressmeddelande framhåller Saniona att man avser att presentera och/eller publicera ytterligare data från studien i ett lämpligt referentgranskat vetenskapligt forum. Man avser vidare att göra dessa data tillgängliga för FDA i den pågående kommunikationen om planer för att säkerställa att Tesomet, om det godkänns, endast ges till de patienter som det är lämpat för. Medan man avvaktar samordning med FDA har Saniona för avsikt att inleda en fas IIb-studie i HO under första halvåret 2021.
Resultaten presenterades vid en webbsändning
För den som önskar en djupare analys av bolagets topline-resultat, kan vi rekommendera att se Sanionas webbsändning från igår här. Presentationen kommer även att kunna nås via bolagets webbplats.
Presentationen hölls av Professor Ulla Feldt-Rasmussen, M.D., DMSc,. från avdelningen för Medicinsk endokrinologi och metabolism vid Rigshospitalet, Köpenhamns Universitetssjukhus, som är huvudansvarig prövare i fas-II-studien.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
