4873 English

Årets tredje kvartal har varit händelserikt för biofarmabolaget Abliva, som släppte sin rapport i slutet av förra veckan. Kvartalet inleddes med att FDA gav tummen upp för en accelererad utvecklingsplan för huvudkandidaten KL1333 och nu har även den brittiska läkemedelsmyndigheten (MHRA) ställt sig positiv till planen. Samtidigt initieras en läkemedelsinteraktionsstudie som en första del i förberedelserna inför den viktiga fas II/III-studie som planeras till andra halvåret 2021. BioStock har talat med vd Erik Kinnman om det gångna kvartalet.

Lundabaserade Abliva utvecklar läkemedel för behandling av primära mitokondriella sjukdomar. Under årets tredje kvartal har huvudkandidaten KL1333, som riktas mot MELAS och liknande tillstånd uppnått viktiga milstolpar.

Positiv feedback från FDA och MHRA

KL1333 har sedan tidigare särläkemedelsklassificering i både Europa och USA och i somras rekommenderade det amerikanska läkemedelsverket FDA bolaget att göra en sammanhållen registreringsgrundande fas II/III-studie. Därmed slipper Abliva att genomföra separata fas II- och fas III-studier, vilket hade varit både dyrare och mer tidskrävande. Enligt bolaget beräknas en sammanhållen fas II/III-studie som denna kosta 30-40 MUSD fram till ansökan om marknadsgodkännande, vilket uppskattningsvis är cirka 10-15 MUSD lägre jämfört med ett program med separata fas II- och fas III-studier. Vägledningen från FDA pekar också mot att tiden till ett potentiellt marknadsgodkännande förkortas. 

I förra veckan gav även den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA positiv feedback på Ablivas accelererade utvecklingsplan. Detta positionerar KL1333 för ett prövningsgodkännande för den planerade registreringsgrundande fas II/III-studien även i Storbritannien.

Ökad aktivitet sedan FDA-besked

Sedan FDA:s positiva besked under sommaren har bolaget arbetat intensivt med förberedelse inför nästa steg i utvecklingen. Det avslutande kliniska programmet har designats om och målet är att kunna starta den registreringsgrundande fas II/III-studien under det andra halvåret 2021. De obligatoriska toxikologiska studierna planerar Abliva att genomföra parallellt med fas II/III-studien, vilket man fått godkänt för av såväl FDA som MHRA.

I den pågående fas Ia/b-studien med KL1333 utförs för närvarande patientdelen, där hälften av patienterna doserats.

Flera studier planeras

Inför fas II/III har Abliva planerat ett flertal studier. Bolaget meddelade i förra veckan att man startat en läkemedelsinteraktionsstudie (DDI-studie) för att kunna bedöma vilken potentiell påverkan KL1333 kan ha på andra läkemedel som ibland används vid symptomatisk behandling av patienterna. Här har de första friska frivilliga doserats och totalt kommer 14 friska frivilliga under 12 dagar att få en daglig dos av KL1333 tillsammans med en mix av andra läkemedel.

Utöver det planerar bolaget också en kvalitativ valideringsstudie av specifika patientrapporterade effektmått, en klinisk doseringsstudie, samt genomför en patientregisterstudie.

NV354 – mot klinik under 2021

När det gäller Ablivas andra huvudprojekt, NV354, för behandling av Leighs syndrom, har arbetet under kvartalet fortskridit och bolaget siktar på att kunna slutföra prekliniska farmakologi- och säkerhetsstudier under det första halvåret 2021 och att samtidigt kunna producera prövningsmaterial för att sedan påbörja kliniska studier under andra halvan av 2021.

Inlett process för att säkerställa finansiering

Abliva stärkte i somras kassan i två steg för att kunna genomföra det accelererade utvecklingsarbetet med i första hand KL1333. I maj inbringade en nyemission 54 Mkr och kort därefter visade investmentbolaget Hadean Ventures sin tilltro till projektet genom att gå in med 20 Mkr i en riktad emission. Vid utgången av det tredje kvartalet låg bolagets likvida medel på drygt 73 Mkr.

I ljuset av investeringsbehovet som kommer i och med fas II/III-studien nästa år har styrelsen dragit igång en process för att säkra ytterligare finansiering. I kvartalsrapporten skriver Abliva att man undersöker olika möjligheter, bland annat att försöka locka internationellt kapital till bolaget.

BioStock har kontaktat bolagets vd Erik Kinnman för en kommentar.

Erik, till att börja med, hur skulle du beskriva kvartalet som gått?

Erik Kinnman, vd, Abliva.

– Det har varit ett framgångsrikt och spännande kvartal där vi nu raskt närmar oss den registreringsgrundande fas II/III-studien med KL1333. Strax efter kvartalets utgång doserade vi för första gången patienter med KL1333 och vi ser nu fram emot möjligheten att leverera en behandlingsmöjlighet av patienter med primär mitokondriell sjukdom för vilka det för närvarande inte finns någon behandling. Det är ett område med ”blockbuster”-potential.

Brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA tar nu rygg på FDA och ger er positiv feedback gällande den accelererade utvecklingsplanen för KL1333. Vad betyder detta för utvecklingen av KL1333?

– Dels banar återkopplingen väg för den planerade registreringsgrundande studien, dels validerar återkopplingen från bägge myndigheter dokumentationen och därmed projektet. Det är viktigt också när vi nu diskuterar olika möjligheter till kommande finansiering av verksamheten.

Just nu verkar det ske mycket i speciellt utvecklingen av KL1333. Vilka aktiviteter ser du som allra viktigast i närtid?

– De aktiviteter som behöver slutföras inför start av den registreringsgrundande studien, dvs. läkemedelsinteraktionsstudien och valideringsstudien av det patientrapporterade effektmåttet, är allra viktigast. Vi räknar med att ha resultat från dessa studier i god tid innan ansökan om start av den registreringsgrundande studien.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev