CombiGene om den första in vivo-studien i lipodystrofiprojektet CGT2

CombiGene når en ny milstolpe i sitt CGT2-projekt som syftar till att utveckla en genterapeutisk behandling av partiell lipodystrofi. Ett första urval av läkemedelskandidater har gjorts i in vitro-försök med leverceller och bioteknikbolaget tar nu nästa steg genom att inleda in vivo-studier för att utvärdera vilket proteinuttryck som kan uppnås i experimentella modeller. För BioStock berättar CombiGenes vd Jan Nilsson mer om målet att under 2021 inleda konceptverifieringsstudier. 
CombiGene inlicensierade CGT2 från Lipigon Pharmaceuticals förra året i syfte att utveckla en genterapeutisk behandling av den sällsynta metabola sjukdomen partiell lipodystrofi. Därmed breddade bolaget sin pipeline från att enbart fokusera på den primära läkemedelskandidaten CG01 som utvecklas mot fokal epilepsi till att alltså även vara verksamt inom två medicinska områden, neurologiska och metabola sjukdomar.
Hos patienter som drabbas av lipodystrofi förtvinar kroppsfettet. I avsaknad av normalt kroppsfett börjar olika organ ackumulera fett, vilket i sin tur leder till allvarliga komplikationer såsom svårbehandlad diabetes, akut bukspottkörtelinflammation, hjärt-kärlsjukdom och inflammation i levern. Patienterna har en avsevärt kortare förväntad livslängd än friska individer.

Lipodystrofi – en sällsynt sjukdom utan botande behandlingar

Det finns idag ett fåtal symptomlindrande behandlingar mot lipodystrofi, men ingen terapi som riktar sig mot grundorsaken till sjukdomen. För patienter som lider av partiell lipodystrofi finns det för närvarande inga behandlingar. Givet att det rör sig om en mycket sällsynt sjukdom kan CombiGene ansöka om särläkemedelsstatus, som bland annat skulle medföra en rad regulatoriska fördelar, marknadsexklusivitet och möjligheter till betydande prispremier.

CombiGenes beräkningar visar att kandidaten CGT2, om den når marknad, skulle kunna behandla mellan 25 och 50 procent av patienterna, vilket skulle ge en total försäljningspotential på mellan 700-1 450 miljoner USD.

Vd kommenterar

BioStock kontaktade CombiGenes vd Jan Nilsson för en lägesuppdatering.
Jan Nilsson, ni har mest fokus på ert epilepsi-projekt men det är tydligt att ni accelererar på två fronter. Kan du kortfattat berätta lite om syftet med de två in vivo-studierna i partiell lipodystrofi?
– De nu påbörjade in vivo-studierna genomförs för att identifiera vår slutgiltiga läkemedelskandidat. Detta är ett mycket viktigt steg i den prekliniska utvecklingen. Målet är att identifiera en eller två läkemedelskandidater med hög potential. Nästa steg är att inleda konceptverifieringsstudier med de utvalda kandidaterna. 
Ert mål att under 2021 inleda konceptverifieringsstudier. Vad kommer målet med dessa att vara?
– Det övergripande målet är att se om konceptet fungerar, dvs om vi ser den effekt som vi avser att uppnå med denna läkemedelskandidat. Studien kommer att visa om vår läkemedelskandidat kan uttryckas under lång tid (studien kommer att pågå under sex månader) samt om vi kan påvisa att den har avsedd effekt på leverfetter och att vi normaliserar olika biomarkörer för fettlever (steatos).

»Jag bedömer att intresset för CGT2 från stora läkemedelsbolag kommer att öka väsentligt när vi kan presentera positiva resultat från proof-of-concept« – Jan Nilsson, vd CombiGene

I augusti lämnade ni in en prioritetsgrundande patentansökan till Storbritanniens patentverk för ett IP-skydd för de vektorer som utvecklas inom lipodystrofi-projektet. Godkännande av sådana ansökningar tenderar dock att dröja, när hoppas du att ni kan kommunicera ett positivt utfall?
– Även om det, beroende på vår strategi, kan ta tid innan vi ser en beviljad ansökan, hoppas vi få den brittiska sökrapporten inom de närmaste månaderna, vilket kommer att ge oss en bra indikation på patenterbarhet.
Er affärsmodell är att ta mindre särläkemedelsindikationer som CGT2 mot lipodystrofi till marknad i egen regi, alternativt tillsammans med en partner. Om du får spekulera lite, hur ser du på möjligheterna för CGT2 till en framtida licensaffär givet de många affärer som gjorts det senaste året inom genterapiområdet?
– Väldigt intressant fråga. Precis som du påpekar har det skett flera stora affärer redan i den prekliniska fasen. Jag bedömer att intresset för CGT2 från stora läkemedelsbolag kommer att öka väsentligt när vi kan presentera positiva resultat från proof-of-concept i de experimentella modeller som vi just börjat arbeta med. När vi har en färdig läkemedelskandidat med goda utsikter att erhålla särläkemedelsklassificering kommer intresset för CGT2 att öka signifikant.
Avslutningsvis, när kan det bli aktuellt att ansöka om särläkemedelsstatus för CGT2?
– Man ska kunna motivera läkemedlets användbarhet, vilket vanligtvis innebär att man inte ansöker om detta förrän man har proof of concept. Jag menar dock att kandidaten så här långt har alla förutsättningar för att framgent kunna bocka av de regulatoriska krav som ställs för att erhålla särläkemedelsstatus. När vi når det stadie där en ansökan kan bli aktuell så återkommer vi till marknaden med besked.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev