I veckan tillkännagav svenska Sobi och amerikanska Apellis ett strategiskt samarbete avseende systemisk pegcetacoplan, en riktad C3-behandling för ett flertal sällsynta sjukdomar med stora medicinska behov. Det totala avtalsvärdet för de globala kommersiella rättigheterna utanför USA uppgår till 1,245 miljarder USD, varav 250 miljoner USD avser en förskottsbetalning till Apellis. Därutöver tillkommer royalties på framtida försäljningsintäkter.

För två år sedan förvärvade Sobi de globala rättigheterna till Gamifant (emapalumab) från Novimmune genom ett exklusivt licensavtal vars finala prislapp blev 518 miljoner USD. I december 2018 erhöll läkemedlet marknadsgodkännande som behandling av det sällsynta hyperinflammatoriskt syndromet HLH från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Under första halvåret 2020 omsatte läkemedlet 26,7 miljoner USD i USA, men är ännu inte godkänt för försäljning i Europa.

Sobi är specialiserat på just sällsynta sjukdomar och tillhandahåller innovativa behandlingar inom hematologi, immunologi samt ett flertal nischindikationer. I veckan stod det klar att det Stockholmsbaserade bolaget nu satsar upp till 1,2 miljarder USD på de globala rättigheterna till ytterligare en läkemedelskandidat mot sällsynta sjukdomar; systemisk pegcetacoplan.

Bolaget inleder nu ett strategiskt samarbete med Apellis Pharmaceuticals Inc. för global utveckling och exklusiv kommersialisering utanför USA av systemisk pegcetacoplan.

Ska kontrollera immunförsvarets komplementsystem

Pegcetacoplan riktar sig mot okontrollerad aktivering av C3 i det så kallade komplementsystemet. Komplementsystemet består av över 30 proteiner, är en del av kroppens immunförsvar och utgör ett komplement till antikroppssvaret. Komplementfaktor 3 – även kallad C3 – är systemets vanligaste förekommande protein och spelar en central roll i kroppens medfödda immunitet.

Okontrollerad aktivering av C3 kan leda till uppkomst och utveckling av många allvarliga sjukdomar.

Sobi och Apellis arbetar nu med hypotesen att pegcetacoplan kan kontrollera aktiveringen av komplementsystemet genom att binda specifikt till C3. Därmed har kandidaten potential som behandling av flera tillstånd för vilka det idag finns få, eller inga, behandlingsalternativ.

Marknadsansökan inlämnad och fler studier planeras

De två bolagen kommer tillsammans avancera systemisk pegcetacoplan i fem parallella kliniska program inom hematologi, nefrologi och neurologi.

Inom hematologi-fältet drivs redan ett program inom den sällsynta, kroniska och ofta livshotande blodsjukdomen PNH som beror på syrebrist i blodet. Sjukdomen är förknippad med bl.a. blodproppar och nedsatt njur- och lungfunktion. Idag behandlas PNH med frekventa blodtransfusioner och blodbristförebyggande läkemedel livet ut.

Det är inom PNH som pegcetacoplan har avancerat längst och ansökan om marknadsgodkännande har redan lämnats in till både FDA och dess europeiska motsvarighet EMA baserat på positiva fas III-data från en studie med 80 PNH-patienter. Top-line-data från ytterligare en fas III-studie med patienter med behandlingsnaiva PNH väntas under första halvåret 2021.

Därutöver omfattar hematologi-satsningen två nya program avseende CAD och HSCT-TMA. Studier inom respektive indikation väntas inledas under 2021.

Parterna kommer även att fortsätta driva pågående program inom två sällsynta och funktionsnedsättande njursjukdomar (C3G och IC-MPGN) samt den neurodegenerativa sjukdomen ALS. Sedan tidigare har pegcetacoplan erhållit särläkemedelsstatus för behandling av C3G från både FDA och EMA.

Guido Oelkers, vd & koncernchef Sobi

Avtalsvärde över 1 miljard dollar

När avtalet nu är signerat kommer Sobi att göra en förskottsbetalning om 250 miljoner USD till Apellis, erlägga 80 miljoner USD i avtalad utvecklingsersättning över de kommande fyra åren samt betala upp till 915 miljoner USD vid vissa regulatoriska och kommersiella milstolpar. Därutöver får Apellis rätt till stegvis ökande tvåsiffriga royalties på framtida försäljning.

Apellis behåller rättigheter för USA

Apellis behåller samtidigt kommersialiseringsrättigheterna för systemisk pegcetacoplan i USA samt de globala kommersialiseringsrättigheterna för oftalmologisk pegcetacoplan – ett program för behandling av geografisk atrofi.

Enligt avtalet ansvarar Apellis för all regulatorisk och kommersiell verksamhet i USA, samt den pågående granskningsprocessen gällande marknadsföringstillstånd för PNH i Europa. Sobi kommer å sin sida att ansvara för regulatoriska och kommersiella aktiviteter för systemisk pegcetacoplan på samtliga marknader utanför USA.

Cedric Francois, vd Apellis

Bolagen kommenterar affären

Det var två nöjda parter som kommenterade samarbetet i ett pressmeddelande:

»Vi ser mycket framemot att samarbeta med Apellis, ett världsledande bolag inom riktade C3-behandlingar. Samarbetet kommer att avsevärt stärka och bredda vår forsknings- och utvecklingsportfölj i sen fas samt främja pågående internationalisering. Produkterna passar perfekt med vårt strategiska fokus på hematologi och immunologi.« – Guido Oelkers, vd och koncernchef för Sobi 

»Detta samarbete möjliggör bredare utnyttjande av potentialen för vår plattform för riktad C3-terapi för svåra sällsynta sjukdomar som påverkar hundratusentals patienter världen över. Vi utvärderade ett flertal bolag, medelstora som stora, och valde Sobi med anledning av deras ledande globala position inom hematologi och sällsynta sjukdomar, långa erfarenhet av framgångsrika produktlanseringar, och djupa engagemang för patienter.« – Cedric Francois, Med dr, medgrundare och vd för Apellis

Måttligt mottagande från marknaden

Marknaden reagerade initialt positivt på avtalsbeskedet och aktien handlades under tisdagen upp med drygt 8 procent, för att sedan falla tillbaka igen under onsdagen och torsdagen för att i skrivande stund ligga +2 procent på beskedet (151,20 kronor).

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev