FDA har accepterat Karolinska Developments portföljbolags Aprea Therapeutics Investigational New Drug (IND)-ansökan, detta stod klart idag. Godkännandet, som innebär att bolaget kan inleda en fas I-studie, avser den nya läkemedelskandidaten APR-548 som utvecklas för behandling av TP53-mutant myelodysplastiskt syndrom (MDS), nästa generations reaktiverare av muterat p53 och som utvecklas för oral administrering.

Karolinska Developments (KD) portföljbolag Aprea Therapeutics fokuserar på att utveckla och kommersialisera nya cancerterapier som återaktiverar muterat tumörsuppressorprotein, p53. Bolaget har sitt huvudkontor i Boston, Massachusetts, forskningsanläggningar i Stockholm och är noterat på Nasdaq Global Select Market i New York.

APR-548 – en oral motsvarighet till eprenetapopt

I början av juni meddelade Aprea att man slutfört rekryteringen i den pågående registreringsgrundande fas III-studien med bolagets ledande läkemedelskandidat eprenetapopt i kombination med standardkemoterapi (azacitidine) för behandling av TP53-muterad myelodysplastiskt syndrom (MDS) och akut myeloisk leukemi (AML).

Eprenetapopt har visat sig kunna återaktivera muterat p53-protein och därigenom orsaka celldöd hos många cancerceller. Det kroppsegna p53-proteinet hämmar tumörtillväxt, men i cirka hälften av alla mänskliga tumörer har proteinet muterat vilket ofta leder till läkemedelsresistens och dålig generell överlevnad.

Eprenetapopt har således potential att kunna användas i flera olika cancerformer eftersom mutationer i p53 förekommer i cirka 50 procent av alla diagnosticerade cancerfall. APR-548 är en fortsättning på Apreas terapikoncept med Eprenetapopt, där avsikten är att utveckla kandidaten för oral administrering.

Christian S. Schade, Chairman and CEO of Aprea Therapeutics

»The IND acceptance by FDA is an important milestone for APR-548 and Aprea’s development of next-generation reactivators of mutant p53. We look forward to initiating the Phase 1 clinical trial of APR-548 in MDS and to expanding our leadership in the development of needed therapeutic options for patients with p53 mutated cancers.« – Christian S. Schade, Chairman and Chief Executive Officer of Aprea Therapeutics

 

Grönt ljus från FDA att inleda klinisk studie med APR-548

APR-548 har uppvisat hög oral biotillgänglighet, förbättrad potens i förhållande till eprenetapopt i TP53-mutanta cancercellinjer och tumörtillväxthämning in vivo efter oral dosering i tumörbärande möss.

I och med att FDA nu har accepterat Aprea Therapeutics Investigational New Drug (IND)-ansökan, har bolaget fått grönt ljus från den amerikanska läkemedelsmyndigheten att inleda sin kliniska fas 1-studie med APR-548 i MDS för patienter med p53-muterad cancer.

Parallellt med detta pågår den ovan nämnda registreringsgrundande fas III-studien med p53-reaktiveraren eprenatapopt där top line-resultat förväntas i slutet av 2020.

Under onsdagskvällen steg Apreas Therapeutics aktiekurs på beskedet med närmare 9 procent i handeln på Nasdaq i USA.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev