4873 English

De senaste veckorna har CombiGene radat upp ett flertal milstolpar på vägen mot det hägrande målet att inleda kliniska studier på patienter med läkemedelsresistent fokal epilepsi. Den senaste milstolpen uppnåddes den 28 september när bolaget meddelade att man tillsammans med den spanska tillverkaren Viralgen inleder storskalig produktion av den primära läkemedelskandidaten CG01 för kommande säkerhets- och biodistributionsstudier. Vd Jan Nilsson gav en kort kommentar till BioStock.

I början på september valde CombiGene Viralgen som tillverkare efter framgångsrik pilotproduktion av CG01. Beslutet att anlita Viralgen grundades i att motparten erbjuder en suspensionsproduktionsmetod som baseras på den branschledande tillverkningsprocessen för AAV virus, AskBios Pro10-plattform. Därmed lämnade CombiGene den adherenta produktionsmetod, som fungerat utmärkt under det tidiga prekliniska arbetet, för att gå över till den suspensionsbaserade produktionsmetoden som är skalbar och kostnadseffektiv.

Med Viralgens suspensionsmetod kan CombiGene använda en och samma process för att producera material till CG01-projektets avslutande prekliniska studier, kommande kliniska studier och när produkten slutligen når marknaden och patienterna.

Inleder storskalig produktion av CG01

Den 28 september uppnåddes nästa milstolpe i CG01-projektet när CombiGene meddelade att Viralgen nu har påbörjat den första storskaliga produktionen av CG01. Enligt CombiGene blir produktionen en generalrepetition inför kommande cGMP-produktion (Current Good Manufacturing Practice) då CG01 kommer att produceras för studier i människa. Den nu igångsatta produktionen kommer att ge material för de prekliniska säkerhets- och biodistributionsstudier som är planerade att genomföras under 2021.

»Möjligheten att skala upp volymerna är särskilt viktig för CG01 som till skillnad från många andra genterapier vänder sig till en stor patientpopulation. De uppskattningar vi gjort indikerar att cirka 10 000 epilepsipatienter om året skulle kunna behandlas med CG01« — Jan Nilsson, vd CombiGene

Flera milstolpar på kort tid

Efter att CombiGene genomfört en framgångsrik pilotproduktion av CG01 med Viralgens suspensionsmetod den 10 augusti, kunde bolaget den 18 augusti meddela att Cobra Biologics slutfört produktionen av tre mastercellbanker för epilepsiprojektet CG01. Detta följdes den 3 september upp av ett undertecknat avtal om produktion av CG01 med Viralgen.

En vecka senare tecknades ett avtal med Cobra Biologics som säkrar GMP-produktion av plasmider som ingår i tillverkningen av CG01. Ytterligare fem dagar senare slutförde CombiGene och CGT Catapult utvecklingen av analyser för kvalitetskontroll av klinisk produktion av CG01. Dessa milstolpar följdes alltså upp med nyheten att en storskalig produktion av den primära läkemedelskandidaten CG01 för kommande säkerhets- och biodistributionsstudier har inletts med Viralgen.

I kraft av dessa fem milstolpar, har CombiGene på en dryg månad tagit flera viktiga steg mot kliniska studier med CG01 i läkemedelsresistent fokal epilepsi.

Analytiker ser hög potential

Den 29 september publicerade Aktiespararnas Analysguiden en uppdragsanalys av CombiGene, där man konstaterar att marknaden för genterapier väntas växa mycket kraftigt kommande år. Man bedömer att marknaden kommer att växa från 581 miljoner USD år 2017 till 5,7 miljarder USD år 2025, motsvarande en genomsnittlig årlig tillväxt på drygt 30 procent.

Analysen slår även fast att de stora läkemedelsbolagens betydande intresse för genterapiområdet har resulterat i ett antal uppköp och samarbetsavtal de senaste åren samt att avtal mellan stora läkemedelsbolag och mindre bioteknikbolag har skett både i tidig klinisk fas och i preklinisk fas, där CombiGene nu befinner sig. Analytikernas slutsats är sålunda att en investering i CombiGene ger en unik exponering mot detta snabbt växande fält inom läkemedelsutveckling.

Värderingsmässigt avvaktar Analysguiden med att inkludera det inlicensierade projektet CTG2 mot den metabola sjukdomen lipidystrofi då projektet är i mycket tidigt skede. Riktkursen fastställs till 1,55 kr i ett basscenario givet att CG01 närmar sig kliniska studier i människa, vilket ger en potentiell uppsida på över 85 procent jämfört med aktiens stängningskurs innan analysen publicerades. I ett bear- respektive bullscenario sätter Aktiespararna kursen till 0,54 kr respektive 2,33 kr, där bullscenariot ger en potentiell uppsida på 180 procent. Läs hela analysen här.

»Det är egentligen ingen enskild milstolpe som sticker ut. Det viktiga är summan av milstolparna som innebär att vi nu har en framtidssäkrad produktionsplattform«

Vd kommenterar

BioStock kontaktade CombiGenes vd Jan Nilsson för en kommentar om vad som väntar härnäst för bolaget och CG01.

Jan Nilsson vd CombiGene

Jan Nilsson, vd CombiGene

Jan, det har varit två mycket nyhetsintensiva månader i bolaget. Vilken milstolpe var den mest kritiska att uppnå och som du anser bör få mest uppmärksamhet?

– Det är egentligen ingen enskild milstolpe som sticker ut. Det viktiga är summan av milstolparna som innebär att vi nu har en framtidssäkrad produktionsplattform. Mastercellbankerna som Cobra har producerat innebär att vi har tryggat tillgången till kvalitetssäkrade plasmider som utgör startmaterial för produktion CG01. Analysmetoderna som CGT Catapult utvecklat för vår räkning gör att vi kan producera CG01 enligt de högt ställda regulatoriska kraven.

– Avtalet med Viralgen om tillverkning enligt suspensionsmetoden gör att vi har en produktionsplattform som är enkel att skala upp till framtida kommersiella volymer. Möjligheten att skala upp volymerna är särskilt viktig för CG01 som till skillnad från många andra genterapier vänder sig till en stor patientpopulation. De uppskattningar vi gjort indikerar att cirka 10 000 epilepsipatienter om året skulle kunna behandlas med CG01.

– Jag vill också gärna nämna vår framgångsrika teckningsserie TO3 som tecknades till drygt 97 procent och som tillförde bolaget cirka 17,7 miljoner kronor före emissionskostnader.

Vad blir nästa steg i utvecklingen och vad kommer krävas framåt för att kunna ansöka om studiestart med CG01 år 2022?

– Vi har några riktigt spännande steg framför oss. Det första steget, som vi redan påbörjat, är att tillverka material till biodistributions- och säkerhetsstudierna. Denna produktion är som framgår ovan redan i gång och vi räknar med att ha analyserat och kvalitetssäkrat material färdigt runt årsskiftet 2021/2022.

– Nästa steg blir att under 2021 genomföra de omfattande biodistributions- och säkerhetsstudierna. Detta arbete är förhållandevis utsträckt i tid och vi kommer att behöva större delen av 2021 för att genomföra själva studierna och sedan analysera resultaten. Därefter, när resultaten är sammanställda och en formell rapport är skriven, kan vi gå vidare och ansöka om att få inleda de första studierna i människa, så kallade kliniska studier.

– Under 2021 kommer vi också att fullt ut producera CG01 enligt cGMP-standard för att tillverka material till den första kliniska studien som vi avser att inleda under 2022.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev