4873 English

Sedan Abliva i somras fick positiv feedback från FDA rörande den kliniska utvecklingsplanen för KL1333, har projektet utvecklats snabbt. Igår meddelade det svenska bioteknikbolaget som fokuserar på mitokondriella sjukdomar, att den första patienten doserats i en fas Ia/b-studie. BioStock kontaktade Ablivas vd Erik Kinnman för en kommentar.

I juli erhöll Abliva positiv feedback från FDA rörande utvecklingsplanen för KL1333-projektet, som syftar till att utveckla en behandling för primär mitokondriell sjukdom (PMD). En del av denna plan inbegriper att inleda en marknadsförberedande klinisk fas II/III-effektstudie under andra halvan av 2021.

Sedan dess har projektet avancerat snabbt. Efter att ha erhållit positiva säkerhetsdata från de två första delarna av den pågående fas Ia/b-studien där friska frivilliga doserats med KL1333, meddelade det Lundabaserade bolaget i augusti att patientrekryteringen skulle påbörjas under hösten för att kunna initiera den tredje delen där KL1333 doseras i patienter med primär mitokondriell sjukdom. Det blir första gången som läkemedelsegenskaperna hos KL1333 utvärderas i patienter.

Första patienten har doserats

Igår meddelade Abliva att man har börjat doseringen i den första av åtta patienter som rekryteras för studien i Storbritannien (London och Newcastle). Denna patient kommer, liksom de efterföljande sju patienterna, att genomgå en 10 dagars daglig dosering för att bedöma säkerheten och farmakokinetiken för läkemedlet, det vill säga hur det upptas och omsätts i kroppen.

I ett pressmeddelande framhöll Erik Kinnman, vd för Abliva, vikten av detta steg:

”Doseringen i den första patienten i vårt KL1333-program är ett viktigt steg i utvecklingen av en sjukdomsmodifierande oral behandling för patienter med primära mitokondriella sjukdomar. Denna viktiga händelse följer de senaste nyheterna om vår avsikt att starta en registreringsgrundande studie med KL1333 under 2021. Primära mitokondriella sjukdomar är förödande sjukdomar som det i nuläget inte finns några läkemedel mot. Vi är väldigt glada över möjligheten att kunna utveckla en ny behandling till marknaden och till de patienter som har stora icke tillgodosedda medicinska behov.”

I enlighet med Ablivas kliniska utvecklingsplan kommer biomarkörer och kliniska effektmått att utvärderas före den kliniska registreringsgrundande fas II/III-studien, som kommer förberedas parallellt med fas Ia/b-studien.

Ablivas mål är att kunna rapportera resultat från fas Ia/b-studien och påbörja den planerade effektstudien under första hälften av 2021.

Ablivas vd kommenterar

BioStock kontaktade Erik Kinnman för att få en bättre uppfattning om varför detta utgör ett viktigt steg framåt för Abliva.

Erik, vad innebär det faktum att ni nu har inlett doseringen av den första patienten i KL1333 fas Ia/b-studien?

– Först och främst är vi väldigt glada över att kunna starta upp vår kliniska prövningsverksamhet igen efter ett sommarhalvår präglat av

Erik Kinnman, vd för Abliva.

Covid-19-pandemin och dess konsekvenser. Eftersom det är den första gången någonsin som KL1333 ges till patienter, ska det bli extra spännande att få ta del av resultaten i början på nästa år. Att vi nu inlett denna del av studien innebär ett steg närmre ett potentiellt livsavgörande läkemedel för personer med primära mitokondriella sjukdomar, som idag inte har tillgång till effektiva behandlingar.

Ett av huvudmålen för studien är att utvärdera de farmakokinetiska egenskaperna hos KL1333. Vad innebär detta på lekmannaspråk?

– Det innebär att vi studerar vad som händer med läkemedlet i kroppen. Hur höga koncentrationer uppnås och hur länge finns läkemedlet kvar i blodet, är exempel på frågor som kan besvaras. Man tittar på hur bra läkemedlet tas upp i tarmen, hur snabbt det bryts ned och hur snabbt det försvinner ur kroppen.

– Resultaten påverkar hur vi väljer att dosera patienterna i vår planerade långtidsstudie där vi tittar på effekt av KL1333 på primär mitokondriell sjukdom.

Vilka övriga resultat kommer ni att kunna utläsa ifrån denna studie?

– Vi tittar naturligtvis i första hand på hur säkert KL1333 är att ge till patienter. Vi har i de tidigare delarna av studien visat att KL1333 är säkert att ge till friska frivilliga och inga allvarliga biverkningar har inträffat.

– Dessutom tittar vi på förändringen i blodet av biomarkörer förknippade med primär mitokondriell sjukdom och om de kan användas som effektmått i vår planerade registreringsgrundande effektstudie. Vi kommer också att utvärdera ytterligare funktionella effektmått inför samma studie.

I gårdagens pressmeddelande nämnde du att ni förväntar er att kunna meddela resultat från denna studie under första halvåret 2021. Vilka faktorer kommer främst att påverka huruvida ni kommer att kunna hålla denna tidsplan?

– Så länge inget oförutsett händer i själva studien så är det ett drastiskt försämrat läge i Covid-19-pandemin i England som främst skulle kunna påverka tidsplanen.

Avslutningsvis, vilket blir nästa steg för projektet när doseringen av den första patienten nu har inletts?

– Just nu har vi väldigt mycket på gång i KL1333-projektet. En förutsättning för att kunna starta vår planerade fas II/III-effektstudie är att genomföra en läkemedelsinteraktionsstudie i friska frivilliga. Där har vi precis fått ett godkännande från den brittiska läkemedelsmyndigheten att starta och vi planerar för att rekryteringen ska komma igång nu i höst.

– En mycket viktig del i arbetet är att samla in data och synpunkter från dem som detta i slutänden berör, dvs patienterna. Det gör vi bland annat genom en registerstudie och patientintervjuer. Allt detta sker mer eller mindre parallellt med den nu inledda tredje delen av vår fas Ia/b-studie och ger oss alla förutsättningar för en så väl genomförd fas II/III-effektstudie som möjligt.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev