Ablivas utvecklingsplan för KL1333 får OK från FDA
Medan Abliva förbereder sig för nästa steg i den kliniska utvecklingen av KL1333 har bolaget fått goda nyheter från FDA. Vid ett så kallat pre-IND möte (pre-Investigational New Drug) med myndigheten lämnades ett positivt utlåtande kring Ablivas planer för projektet, som syftar till att ta fram en ny behandling för primära mitokondriella sjukdomar.
I april reste Abliva kapital som ska finansiera bolagets fortsatta kliniska projekt. Efter att ha anskaffat 54 Mkr, efter emissionskostnader, i en företrädesemission som framförallt ska användas för att utveckla bolagets huvudprojekt, KL1333, tog man in ytterligare 20 Mkr i en riktad emission. Denna riktades till en tungviktare på den nordiska life science-scenen – Hadean Ventures – som motiverade sin investering med en stark tro på KL1333-projektet. Läs mer.
Projektplanen för KL1333 godkänns av FDA
KL1333 utvecklas för behandling av primär mitokondriell sjukdom (PMD). Mer specifikt kommer kandidaten, som redan har fått särläkemedelsstatus i såväl USA som Europa, att rikta in sig på patienter med genetiskt bekräftade MIDD-MELAS eller KSS-CPEO-spektrumsjukdomar med multipla symptom.
Projektets nästa steg blir att inleda den sista delen av en pågående fas Ia/b-studie, vari patienter kommer att doseras med KL1333 för första gången. Under tiden har bolaget skickat nödvändig dokumentation för att gå vidare med projektet till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket bl.a. inkluderar en klinisk effektstudie. Idag har Abliva meddelat att man erhållit positiv feedback från FDA kring dokumentationen på ett s.k. pre-IND-möte som hålls inför en officiell ansökan om studiegodkännande.
Det står därmed klart att effektmåtten i Ablivas föreslagna kliniska effektstudie även kommer att omfatta en utvärdering av behandlingens effekt avseende patientrapporterat behandlingsutfall samt biomarkörer för farmakodynamisk respons.
Abliva kommenterar
Abliva var självklart glada över den positiva återkopplingen från FDA och bolagets CMO Magnus Hansson kommenterade beskedet i ett pressmeddelande:
– Det här är viktig återkoppling för vårt kliniska program KL1333. Det är också betryggande att det är i linje med input vi har fått från externa experter och med våra interna planer. Nästa steg i den regulatoriska processen är att lämna in en IND-ansökan och få den godkänd, vilket kommer att göra det möjligt att inleda och genomföra en klinisk effektstudie med KL1333 i USA, samt att vi kan påbörja en liknande dialog med europeiska läkemedelsmyndigheter.
Vd Erik Kinnman fyllde i:
– Det positiva utlåtandet från FDA validerar dokumentation avseende det prekliniska arbetet, produktutvecklingen och den kliniska dokumentationen till dags dato. Det är också ytterligare ett steg vidare i vårt arbete med att ta fram en välbehövlig ny behandling till PMD-patienterna.
Abliva planerar att inleda en fas II-studie med KL1333 under 2021, och dagens positiva feedback från FDA är ett stort steg i rätt riktning.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
