Veckan avslutades i dur för Karolinska Developments portföljbolag Umecrine Cognition då man kunde meddela positiva fas II-resultat med kandidaten golexanolon som utvecklas för sjukdomar som påverkar det centrala nervsystemet. Resultaten visar att kandidaten har en signifikant effekt på hjärnas signalering vilket i sin tur har en positiv effekt på extrem dagströtthet. Detta kan öppna dörren till att utvärdera golexanolon för ett nytt behandlingsområde.

Umecrine Cognition, med ursprung i Umeå universitet och som ingår i investmentbolaget Karolinska Developments portfölj, utvecklar kandidaten golexanolon mot sjukdomar som påverkar det centrala nervsystemet (CNS). Kandidaten är baserad på neurosteroider och riktar sig särskilt mot det allvarliga neuropsykiatriska och neurokognitiva levertillståndet hepatisk encefalopati (HE), som ofta förekommer som en konsekvens av levercirros.

Top-line date presenterad i april

Kandidaten genomgår just nu fas IIa-studier och i början av april kunde bolaget presentera topline data från patienter med levercirros och mild HE. Patienter i samtliga behandlingsgrupper visade tendenser till förbättring i kognitiv funktion, men dock kunde ingen statistiskt signifikant skillnad mellan golexanolon och placebo noteras på de använda effektmåtten. Det gick inte heller att notera någon skillnad mellan de tre testade dosnivåerna, men man kunde konstatera att kandidaten tolererades väl, hade en god säkerhetsprofil och god farmakokinetik.

Ytterligare analys gav positiva resultat

Bolaget har nu utfört ytterligare analyser av effektmått och dessa visar att golexanolon har en signifikant effekt på hjärnans signalering.  Effekten bedömdes genom spektral EEG-analys (elektroencefalogram), en mycket känslig mätmetod som innebär att man kan utföra en objektiv utvärdering av en läkemedelssubstans potentiella påverkan på den elektriska aktiviteten i hjärnan.

Resultaten indikerar att kandidaten har en farmakologisk effekt i hjärnan till och med vid den lägsta dosen (10 mg bid.) och en förbättring av EEG betraktas som en förbättring av HE.

Öppnar dörren för nytt behandlingsområde

De nya resultaten visade också en statistiskt signifikant förbättring av extrem dagtrötthet, ett symptom som ofta förekommer vid CNS-relaterade störningar och orsakas av ett antal medicinska och psykiatriska tillstånd såsom HE, schizofreni och Alzheimers. Tillståndet reducerar patientens livskvalitet men trots detta saknas det i dag riktigt effektiva behandlingar och därför finns det ett stort behov nya behandlingar med nya verkningsmekanismer. Här skulle golexanolon kunna vara en potentiell first-in-class-substans och Karolinska Developments vd Viktor Drovta ser positivt på möjligheterna som nu öppnas:

– De positiva resultaten från den utökade analysen av fas IIa-data innebär en attraktiv möjlighet att utvärdera golexanolon som en potentiell behandling av extrem dagtrötthet, ett inkapaciterande tillstånd vilket kan uppträda vid hepatisk encefalopati och flera CNS-relaterade sjukdomar. Vi ser fram emot att stödja Umecrine Cognition i arbetet med att anpassa utvecklingsstrategin för golexanolon baserat på dessa uppmuntrande resultat.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev