Med läkemedelskandidaterna Rabeximod och T20K har Cyxone två projekt i klinisk fas och bolaget arbetar med förberedelser inför nästa steg i utvecklingsarbetet. Under hösten och vintern har nyhetsflödet mest handlat om den längst framskridna kandidaten Rabeximod mot ledgångsreumatism, men projektet med T20K mot multipel skleros rör sig också framåt. BioStock kontaktade Malin Berthold, COO på Cyxone, för en uppdatering om MS-kandidaten.

Det Malmöbaserade bioteknikbolaget Cyxone har en portfölj av immunomodulerande läkemedel för behandling av autoimmuna sjukdomar.

Två projekt i klinisk fas

Cyxone fokuserar i dagsläget på två projekt, ett inom ledgångsreumatism (RA) och ett inom multipel skleros (MS). Rabeximod mot RA, är den kandidat som har avancerat längst och förberedelsearbetet inför en kommande fas IIb-studie pågår för fullt. Senast i januari i år meddelade Cyxone att en beställning av Rabeximod-substans har tidigarelagts för att säkerställa pålitliga resultat samt för att ha substans tillgänglig för möjliga utvecklingssamarbeten eller andra partnering-aktiviteter.

Den andra kandidaten, T20K, utvecklas som en förebyggande behandling av multipel skleros (MS). Substansen baserar sig på s.k. cyklotider, en grupp peptider från växtriket, och som har visat sig ha egenskaper som lämpar sig väl för utveckling av läkemedel. Förhoppningen är att T20K skall kunna bromsa eller, i bästa fall, stoppa progressionen av MS. Forskare i Österrike och Tyskland har tidigare påvisat att substansen hämmar vissa proinflammatoriska cytokiner, som man tror samverkar i sjukdomsförloppet. Forskarna visade också att substansen effektivt reducerar kliniska symptom i djurmodeller för MS vid oral administrering.

Sekundär preventiv behandling

De flesta läkemedel som finns på marknaden idag är främst avsedda att användas vid behandling av de aktiva perioderna i sjukdomen, de s.k. MS-skoven. Dessa läkemedel lindrar skovens effekter, men är ofta förknippade med besvärande biverkningar, som i flera fall dessutom visat sig vara allvarliga.  MS-skoven påverkar patientens välmående rejält och det behövs nya effektiva läkemedel som ger färre biverkningar och som utgör säkrare behandlingsalternativ.

Med T20K hoppas Cyxone kunna utveckla en sekundär preventiv behandling som kan påbörjas i tidigt sjukdomsskede och under lång tid, för att bromsa sjukdomsutvecklingen och som har en mer fördelaktig säkerhetsprofil än vad dagens läkemedel kan erbjuda.

T20K fas I avklarad 2019

Under 2018 genomförde Cyxone ett antal prekliniska tester som visade att T20K har fördelaktiga egenskaper i form av stabilitet och löslighet och att kandidaten har en god säkerhetsprofil i prekliniska toxikologiska studier. Vidare kunde man bekräfta resultat från tidigare studier i djurmodellen för MS. Detta möjliggjorde för Cyxone att ansöka om att få inleda studier i människa, vilket också skedde i Nederländerna under 2019.

Denna fas I-studie, First-in-Human (FiH), avslutades under sommaren 2019 efter att målet med studien hade uppnåtts. Resultatet visade att T20K har en god säkerhetsprofil i människa, d.v.s. substansen gav inte några biverkningar i de friska frivilliga.

Fas Ib väntar

FiH-studien gjordes genom infusion av T20K för att på enklast sätt visa att mätbara nivåer av substans i blodet inte ger påvisbara biverkningar. Cyxones avsikt är dock att utveckla T20K i en oral beredning, eftersom en oral administrering bedöms ha bättre effekt samt då patienter och vårdgivare efterfrågar denna mer lätthanterliga form. Detta innebär att Cyxone nu arbetar vidare mot målet att utveckla någon form av kapsel eller tablett, som sedan skall användas i en klinisk fas Ib-studie.

Potential på en stor och växande marknad

Positioneringen av T20K på marknaden väntas således bli en sekundär preventiv behandling av MS i oral beredning. Ett läkemedel som kan bromsa sjukdomsutvecklingen utan att ge upphov till svåra biverkningar skulle vara ett eftertraktat alternativ med potential att ersätta många av dagens MS-läkemedel.

Enligt en rapport från 2019 utgiven av Fortune Business Insights, kommer marknaden för MS-läkemedel att växa med 6,7 procent per år fram till 2026 och då vara värd drygt 39 miljarder USD. Samtidigt uppskattas kostnaden för vården av MS-patienter uppgå till 28 miljarder USD.

Intervju med COO

Malin Berthold, COO, Cyxone

BioStock tog kontakt med Malin Berthold, för att få en uppdaterad bild av Cyxones MS-projekt. Med mer än 20 års erfarenhet av life science-sektorn, rekryterades Berthold till Cyxone i augusti 2019 och utnämndes till Chief Operating Officer, COO, i januari i år.

Malin, du är ju relativt ny i bolaget, vad var det som fick dig att bli intresserad av Cyxone?

– Jag blev intresserad av tjänsten på Cyxone eftersom jag sökte nya utmaningar och gärna ville återvända till läkemedelsutvecklingsbranschen som är oerhört spännande. Att arbeta i ett mindre och snabbt avancerande biotechbolag var också lockande, efter många år inom stora bolag. Under mina över 20 år i branschen har jag arbetat i större internationella läkemedels- och diagnostikbolag som Pharmacia, Biovitrum (idag Sobi) och ThermoFisher Scientific. Tjänsten på Cyxone innebar både att arbeta i en liten organisation där var och ens bidrag är viktig och att få medverka till konkreta resultat, vilket var mycket attraktivt för mig. Det är också mycket motiverande att ha möjlighet att bidra till att ta fram bättre behandlingar för patienter som lider av autoimmuna sjukdomar.

Du har även nyligen blivit utsedd till Chief Operating Officer, vad innebär den titeln och vad är skillnaden från tidigare?

– COO-rollen innebär att jag har operativt ansvar för bolagets aktiviteter. I praktiken innebär det att jag ansvarar för att våra utvecklingsprojekt fortlöper med bästa möjliga förutsättningar. Under de senaste månaderna har detta exempelvis handlat om att säkra rätt expertis för att kunna ta våra kliniska projekt till nästa steg, att utarbeta en plan för T20Ks oralberedning genom att möta experter och potentiella leverantörer samt koordinera med de experter och partners vi arbetar med.

Med en bakgrund inom olika delar av life science-industrin, vilka erfarenheter har du störst användning av i Cyxone?

– Min bakgrund som forskare ger mig god förståelse för de vetenskapliga aspekterna och tillsammans med erfarenheter från en rad projektledar- och chefsroller inom preklinisk forskning, kan jag bidra till att driva Cyxones utvecklingsprojekt framåt. Jag har lett internationella projekt med externa parter som i mångt och mycket liknar hur vi nu arbetar med CROs på Cyxone.

Som vetenskaplig rådgivare i diagnostikbranschen genomförde vi kliniska studier i samarbete med läkare, och jag tog fram vetenskapliga belägg för marknadsföringen av avancerade produkter till sjukvården. Genom dessa erfarenheter har jag goda förutsättningar att bidra till de kliniska programmen och att tänka långsiktigt ända fram till marknad.

Vad gäller ert MS-projekt så finns det en rad läkemedel på marknaden idag. På vilket sätt skiljer sig Cyxones kandidat från konkurrenterna?

– T20K utvecklas nu mot den typ av MS som en stor majoritet av MS-patienterna har och som innebär att sjukdomen kommer i skov, kallat RRMS (relapsing-remitting multiple sclerosis). Det stora behovet är att kunna bromsa sjukdomsutvecklingen och vi hoppas ta fram ett läkemedel som gör just det. Samtidigt tyder vår prekliniska data på att T20K kan ha färre och mindre allvarliga biverkningar jämfört med dagens läkemedel.

Förra året genomgick T20K fas I och ni har tidigare meddelat att ni undersöker alternativa orala beredningar inför nästa kliniska fas I-II. Kan du beskriva det arbetet lite mer i detalj?

– En oralberedning är att föredra utifrån vad vi vet om T20K, men även ur ett affärsmässigt perspektiv då potentiella partners ser det som värdehöjande. Sett ur patientens perspektiv är det givetvis också lättare att ta en tablett eller liknande, jämfört med att behöva injicera sprutor. Vi har sedan i höstas bland annat tagit hjälp av expertis i formuleringsfrågor samt identifierat och träffat potentiella formuleringspartners. Vi har nyligen inlett studier för att få bättre förståelse för hur substansen bryts ned och tas upp i mag-tarmkanalen. Detta kommer vägleda oss i valet av oral beredning och partner för uppdraget.

Hur ser planen ut framåt för T20K, vad kommer att hända och hur ser er tidslinje ut för projektet?

– Vårt fokus ligger nu på att utarbeta en långsiktig plan för fortsatt klinisk utveckling för T20K.  Det är viktigt att tänka igenom den långsiktiga planen redan i detta skede för att utföra rätt studier under vägen och att designa fas Ib-studien med den orala formulera på optimalt vis.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev