Abliva kan se tillbaka på ett händelserikt år, som till stora grad präglats av förra årets strategiskifte mot behandlingar för mitokondriella sjukdomar. Flera viktiga milstolpar har passerats under året – bland annat två lyckade nyemissioner som tillsammans inbringade 74 Mkr. Bolaget har också fått positiva besked från FDA och MHRA gällande en accelererad utvecklingsplan som man nu jobbar intensivt med att förverkliga under året som kommer. BioStock har talat med vd Erik Kinnman för att höra hans tankar om vad som väntar härnäst för Abliva.

Som en del i bolagets strategiska skifte mot utveckling av behandlingar av sällsynta mitokondriella sjukdomar bytte bolaget under 2020 namn från NeuroVive till Abliva. Bolaget fokuserar på två läkemedelskandidater – KL1333 för behandling av MELAS och NV354 för behandling av Leighs syndrom.

När det gäller huvudprojektet KL1333 genomför Abliva just nu en klinisk fas I a/b-studie, där en stor del av patienterna doserats. Bolaget fick under 2020 tummen upp från både amerikanska FDA och den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA för en accelererad utvecklingsplan vars viktigaste komponent är att man fått godkänt för att genomföra en sammanslagen fas II/III-studie. Kandidaten har sedan tidigare särläkemedelsklassificering i både Europa och USA, vilket kan ses som ytterligare ett bevis på kvaliteten på projektet och vikten som myndigheterna lägger vid behandlingar för den här typen av sällsynta sjukdomar.

Förbereder KL1333 för nästa fas

Planen är att kunna starta den registreringsgrundande fas II/III-studien under det andra halvåret 2021. Inför studiestarten har ett flertal studier planerats. En läkemedelsinteraktionsstudie (DDI-studie) har redan inletts och utöver det planeras även för en kvalitativ valideringsstudie av specifika patientrapporterade effektmått, en klinisk doseringsstudie, samt en patientregisterstudie.

Siktar på att ta NV354 till klinik

Ablivas andra huvudprojekt, NV354, utvecklas för behandling av Leighs syndrom, som är den vanligaste mitokondriesjukdomen bland barn. Just nu pågår prekliniska säkerhetsstudier och man väntar sig här att kunna ta steget mot klinik under 2021.

Inlett process för att säkerställa finansiering

Abliva stärkte i somras kassan i två steg för att kunna genomföra det accelererade utvecklingsarbetet med i första hand KL1333. I maj inbringade en nyemission 54 Mkr och kort därefter visade investmentbolaget Hadean Ventures sin tilltro till projektet genom att gå in med 20 Mkr i en riktad emission. Vid utgången av det tredje kvartalet låg bolagets likvida medel på drygt 73 Mkr.

I ljuset av investeringsbehovet som kommer i och med fas II/III-studien nästa år har styrelsen dragit igång en process för att säkra ytterligare finansiering. I kvartalsrapporten skriver bolaget att man undersöker olika möjligheter, bland annat att försöka locka mer internationellt kapital till bolaget.

Ny strategi för NeuroSTAT

I och med att fokus nu ligger på primära mitokondriella sjukdomar har bolaget annonserat avsikten att licensiera rättigheterna att utveckla och kommersialisera NeuroSTAT i ett helägt dotterbolag i USA. Kandidaten, som är tänkt att motverka neurologiska och funktionella skador som uppstår efter en traumatisk hjärnskada, har uppvisat positiva resultat i en klinisk fas Ib/II-studie. Innan nästa steg tas behöver man säkra finansiering via mjuka pengar och/eller partners.

BioStock har kontaktat Ablivas vd Erik Kinnman för att höra hans bild av 2020 och hur han ser på det kommande året.

Erik Kinnman, CEO, Abliva.

Först och främst Erik, hur skulle du beskriva året 2020 för Abliva?

– Det har varit ett framgångsrikt och viktigt år både för Abliva i och med den nya fokuserade strategin på primära mitokondriella sjukdomar och framgångarna i vårt viktigaste projekt KL1333.

Nästa år är det tänkt att ni startar er fas II/III-studie med KL1333, ett rätt resurskrävande steg i utvecklingen. Hur ser du på den finansiella situationen inför den kommande studien?

– Vi kommer att behöva tillföra nya pengar för att bekosta studien. Projektet är en stor möjlighet att göra en skillnad för patienterna vi är inriktade på och studien är, förutsatt att resultaten är positiva, registreringsgrundande. Detta gör att vi känner stor tillförsikt inför att hitta ett bra sätt att hitta lämplig finansiering.

Nyligen meddelades en stor investering i er konkurrent Reneo Pharmaceuticals och det har även tidigare skett flera stora affärer inom ert område. Vilket intresse har ni märkt av kring era utvecklingsprojekt?

– Vi har sedan tidigare intresse från såväl potentiella partners som specialist investerare. Det ökande intresset för projekt inom primär mitokondriell sjukdom, särläkemedel och det faktum att KL1333 under 2021 kommer kunna ta ett stort kliv fram i utvecklingsprocessen kommer naturligtvis kunna öka intresset.

En del i den nya strategin som sjösattes förra året är att hitta en partner för NeuroSTAT-projektet. Kan du ge oss en uppdatering om hur det arbetet går?

– Vi har utökat samarbetet med amerikanska TRACK-TBI och inlett diskussioner om en eventuell start av en fas II studie genom TRACK-TBI utifrån vår IND (FDA har godkänt den befintliga prekliniska, produktion och kliniska dokumentationen, samt protokollet för den tänkta fas II studien). Studien kommer i så fall att påbörjas 2022 om den godkänns av amerikanska försvarsdepartementet (DOD).

Vad ser du som det viktigaste för Abliva under 2021?

– Dels är det att leverera de förberedande aktiviteterna inför start av fas II/III studien, dels finansiering av studien, och sedan själva starten av denna registreringsgrundande studie under andra halvan av 2021.

Vilka förväntningar har du på det kommande året?

– Vi ser med spänning fram emot 2021. Det kommer bli mycket jobb med att leverera aktiviteterna under året och vi behöver kavla upp ärmarna. Samtidigt finns det goda förutsättningar för att vi i slutet av året kommer att vara ett bolag med ett projekt som är i sista fasen innan marknadsgodkännande. Detta inom ett område där det finns stora medicinska behov och ett betydande intresse i kapitalmarknaden.

 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev