4873 English

För bioteknikbolaget NeuroVive Pharmaceutical har 2019 varit ett omdanande år. Man inledde året som ett bolag med en bred pipeline som spände över fyra olika sjukdomsområden men lämnar 2019 med ett skärpt fokus på primära mitokondriella sjukdomar och en tydlig strategi för framtiden. BioStock ser tillbaka på ett spännande år för det Lundabaserade bolaget.

När NeuroVive Pharmaceutical grundades 2000 låg fokus på traumatiska hjärnskador (traumatic brain injury, TBI). Under åren som gått har bolaget breddat sitt fokus och i början av 2019 var man verksam inom fyra indikationer: primära mitokondriella sjukdomar, TBI, NASH (icke-alkohol­orsakad fett­leversjukdom) och levercancer. Samtliga projekt har gått framåt de senaste åren och med två projekt i klinisk utveckling och ett tredje på väg att påbörja klinisk utveckling var det dags för NeuroVive att ta ett beslut gällande hur man bäst skulle allokera sina resurser för att optimera resultaten och skapa värde för aktieägarna.

Prioriterar primära mitokondriella sjukdomar

Följaktligen kom en av årets viktigaste nyheter från NeuroVive i oktober under bolagets första exklusiva kapitalmarknadsdag. Under eventet, som hölls i Stockholm, annonserade NeuroVive sin uppdaterade strategi: framöver ligger bolagets fokus på utvecklingen av behandlingar av primära mitokondriella sjukdomar. Bolaget har två kandidater mot sådana sjukdomar, KL1333 för MELAS och liknande tillstånd och NV354 mot Leighs sjukdom.

En strategi med flera fördelar

Enligt NeuroVives vd Erik Kinnman är anledningen till den nya strategin att NeuroVive som ett litet bolag helt enkelt inte har de resurser som krävs för att driva samtliga projekt i pipeline genom kliniska studier.

Erik Kinnman, vd NeuroVive

Erik Kinnman, vd NeuroVive.

Att fokusera på primära mitokondriella sjukdomar innebär dessutom ett flertal fördelar. NeuroVive har t.ex. spetskompetens inom området vilket kommer att bidra till framgångsrik utveckling av de två kandidaterna. Dessutom finns det ett signifikant omättat medicinskt behov och stor marknadspotential inom primära mitokondriella sjukdomar.

Mitokondriella sjukdomar är sällsynta vilket innebär att chansen att erhålla särläkemedelsstatus är god och faktum är att KL1333 redan har sådan status i både USA och Europa. Särläkemedelsstatus ger en kandidat regulatoriska fördelar under utvecklingsprocessen och kan leda till en betydande bonus i form av marknadsexklusivitet, d.v.s. ingen direkt konkurrens från generika under 7 år i USA och 10 år i EU efter marknadslansering. Övriga incitament inkluderar skattefördelar och subventioner för klinisk forskning.

De mitokondriella kandidaterna avancerar

När 2019 inleddes stod NeuroVives kandidater inom primära mitokondriella sjukdomar redan på solid mark och under året har de bara vuxit sig starkare. Som tidigare nämnts har KL1333 redan särläkemedelsstatus och under året uppnådde projektet ytterligare en viktig milstolpe när dess andra kliniska studie initierades i mars. Det är en fas Ia/b studie med målsättningen att undersöka KL1333s säkerhetsprofil samt hur läkemedlet bryts ner efter upprepade doser i friska frivilliga och patienter med genetiska mitokondriella sjukdomar.

Efter att man framgångsrikt avslutat första kohorten av studien, där det undersöktes hur kosten påverkar upptaget av KL1333 efter en engångsdos hos friska frivilliga, påbörjades andra delen av studien i juli. Den här delen utvärderade multipla ökande doser till friska frivilliga och avslutades i december. Den tredje och sista delen kommer att utvärdera upprepade doser av KL1333 i patienter med mitokondriella sjukdomar och detta blir också första gången som KL1333 ges till patienter. Den här avslutande delen av studien förväntas inledas i början av 2020.

Bolagets andra kandidat inom primära mitokondriella sjukdomar, NVP354, befinner sig i preklinisk utveckling och under 2020 räknar bolaget med att slutföra dokumentationen som krävs för att ansöka om studier i människa.

Det är också värt att nämna det avtal som NeuroVive i februari slöt med Oroboros Instruments, en global leverantör av teknologi för mitokondriell forskning, och som understryker NeuroVives starka position inom mitokondriella sjukdomar. NeuroVive ska tillhandahålla två forskningssubstanser ur sitt NVP015-program exklusivt till Oroboros i ett avtal med potential att generera intäkter till NeuroVive i spannet 10 000 – 50 000 euro per år.

Givande samarbeten med patientorganisationer

NeuroVive har byggt upp starka relationer med de stora internationella patientorganisationerna inom mitokondriella sjukdomar. I mars sponsrade NeuroVive ett möte med fokus på patienterna gällande läkemedelsutveckling inom mitokondriella sjukdomar. Mötet hölls av den amerikanska patientorganisationen United Mitochondrial Disease Foundation och på plats fanns bl.a. representanter från FDA. Fokus låg på att systematiskt samla in patienternas egna perspektiv på sin sjukdom. Patientperspektivet är avgörande för att hjälpa alla som är involverade i att utveckla behandlingar mot mitokondriella sjukdomar, inklusive regulatoriska myndigheter, läkemedelsutvecklare och betalare, att förstå vilka symptom som är de viktigaste för patienter samt den påverkan som sjukdomen har på deras dagliga liv. En s.k. Voice of the Patient rapport från mötet publicerades i december och kan läsas här.

Under Global Mitochondrial Disease Awareness Week i september arrangerade NeuroVive för tredje gången Mitokondriedagen, ett årligt event i syfte att öka medvetenheten och kunskapen om mitokondriella sjukdomar. I år anordnades eventet tillsammans med det italienska läkemedelsbolaget Chiesi. International Mito Patients, en paraplyorganisation för ett flertal nationella patientorganisationer, deltog i eventet och delade med sig av sina initiativ som förutom Global Mitochondrial Disease Awareness Week inkluderar ett globalt patientregister och livskvalitetsundersökningar. Sådana initiativ är viktiga för läkemedelsutvecklare såsom NeuroVive för att kunna försäkra sig om att de nya behandlingsmöjligheterna når patienterna.

Stärkta finanser 

Under 2019 har NeuroVive också tagit tillfället i akt att stärka sina finanser genom två emissioner. Den första skedde i januari och tillförde bolaget 99 Mkr och i mars följde en riktad emission som tog in drygt 28 Mkr. Pengarna kommer i första hand att användas till den kliniska utvecklingen av KL1333.

Tvist löst till NeuroVives fördel

NeuroVive kunde dessutom avsluta året med ytterligare en positiv finansiell nyhet. I mitten av december meddelade bolaget att tvisten med CicloMulsion AG, som har pågått sedan 2013, gällande rätten att använda och utveckla produkter baserat på en viss farmaceutisk teknologi nu är helt löst.

Tvisten stammar från ett licensavtal som ingicks 2004 och 2013 inledde CicloMulsion ett skiljeförfarande där man hävdade att NeuroVive bl.a. var skyldiga att betala CicloMulsion royalties. Tvisten har nu lösts och det har fastslagits att NeuroVive inte är skyldiga att betala CicloMulsion. Dessutom blir äganderätten till teknologin kvar hos NeuroVive som därmed har ensamrätt till den och inte är skyldiga att betala några framtida royalties.

Vägen framåt för NeuroVives övriga projekt

Bolagets uppdaterade strategi innebär att den vidare utvecklingen i NeuroVives tre övriga projekt (hjärnskador, NASH, och levercancer), som alla kräver betydande resurser för att lyckas, kommer att ske genom kommersiella partnerskap. Därför ökar NeuroVive sina ansträngningar för att hitta partners med lämplig expertis och resurser.

Medan projekten för levercancer och NASH befinner sig i mycket tidiga stadier, har NeuroSTAT, kandidaten för behandling av traumatiska hjärnskador, förberetts för en fas II-effektstudie. När det kommer till att hitta en kommersiell partner har NeuroSTAT verkligen förbättrat sina chanser under 2019. Kandidaten har redan särläkemedelsstatus i både USA och Europa och i maj erhöll NeuroVive dessutom godkännande för sin s.k. IND-ansökan för NeuroSTAT. Detta innebär att NeuroSTAT nu kan användas i kliniska studier i USA. Beskedet följdes av nyheten att NeuroSTAT också fått s.k. Fast Track från FDA vilket möjliggör en smidigare väg genom klinisk utveckling och till marknadslansering i USA.

På det hela taget kan NeuroVive lämna 2019 nöjda med vad man åstadkommit under året och se fram emot ett 2020 av fortsatta framsteg inom, i första hand, primära mitokondriella sjukdomar.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev