Länge gavs patienter med den sällsynta autoimmuna sjukdomen neuromyelits optica-spektrumtillstånd (NMOSD) den felaktiga diagnosen MS. Innan sjukdomarna kunde särskiljas hade man heller inte kunnat ta fram någon effektiv behandling och patienterna stod utan alternativ. Idag har dock flera bolag siktet inställt på just NMOSD och flera behandlingar närmar sig ett marknadsgodkännande. Läkemedelsjätten Roche tog nyligen ett nytt steg mot målet när man publicerade positiva fas III-resultat för satralizumab.
En viktig skillnad mellan multipel skleros (MS) och NMOSD är just betydelsen av sjukdomsåterfall. I MS orsakas patientens funktionsnedsättning av en ständig sjukdomsprogression, medan NMOSD slår till i form av episoder eller återfall som kumulativt leder till funktionsnedsättning. Om en patient drabbas av tillräckligt många återfall kan detta resultera i t.ex. blindhet eller dubbelsidig förlamning. Men om sjukdomsåterfallen kan förhindras så kan även sjukdomsutvecklingen stoppas.

Upprepade positiva resultat

I en nylig utgåva av den ansedda tidskriften New England Journal of Medicine kunde Roche presentera positiva fas III-data för NMOSD-kandidaten satralizumab avseende just återfall. Studien visade att efter 48, 96 respektive 144 veckor var 89, 78 respektive 74 procent av individerna som behandlats med Roches kandidat återfallsfria. I kontrollgruppen var motsvarande siffror 66, 59 och 49 procent.
Den aktuella studien var den andra i ordningen att understödja kandidatens anspråk om att vara en effektiv behandling mot NMOSD då siffror överensstämde väl med resultaten från en separat studie som presenterades i september.
Den aktuella studien visade dessutom att kandidaten gav ett ännu bättre svar i patienter med en specifik biomarkör, AQP4-IgG eller aquaporin-4, som ofta förekommer hos NMOSD-patienter med de svåraste symptomen. Bland patienterna med AQP4 var det nästan fyra gånger så många i placebogruppen som drabbades av återfall jämfört med i behandlingsgruppen.
De kombinerade studieresultaten tillsammans med att satralizumab i fjol erhöll s.k. Breakthrough Therapy Designation från FDA tar nu Roche ett steg närmare ett marknadsgodkännande.

Bolagen radar upp sig inom NMOSD

Men Roche är inte det enda bolaget med en NMOSD-behandling i sin pipeline, tvärtom är det en indikation som engagerat alltfler bolag på senare tid. I juni blev t.ex. Alexions Soliris det första läkemedlet att godkännas särskilt för NMOSD. Även Viela Bio har en kandidat, inebilizumab, som närmar sig ett godkännande efter att en studie som visat att 88 procent av patienter som behandlades med kandidaten undgick sjukdomsåterfall.

Är det värt priset?

Det är dock värt att notera att analytiker pekat på att NMOSD-marknaden inte är helt enkel att slå sig in på. Tidigare har de flesta NMOSD-patienter använt läkemedlet Rituxan, som visserligen inte är godkänt specifikt för NMOSD men som har visat sig vara så effektiv att vissa analytiker tvivlar på att det finns marknadsutrymme för nya behandlingar.
När Soliris godkändes påpekade Geoffrey Porges från investmentbanken SVB Leerink att frågan nu är om marknaden tycker att de fördelar som de nya behandlingarna innebär är värda den ökade prislappen de kommer med. Första behandlingsåret kostar Soliris nämligen 700 000 USD vilket kan jämföras med 60 000 USD för Rituxan. Nu väntar både marknaden, och patienterna, med spänning på att se hur Roche och Viela Bio prissätter sina kandidater vid eventuella marknadsgodkännanden.
Artikeln är producerad i samarbete med BioStocks mediapartner i USA, Endpoints News

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev