UCB stärkte nyligen sin pipeline inom autoimmuna sjukdomar genom att förvärva Ra Pharmaceuticals. Prislappen på hela 25 miljarder kronor motiverades av nyckeltillgången zilucoplan, en läkemedelskandidat i fas III som utvecklas mot den autoimmuna nerv- och muskelsjukdomenmyastenia gravis. Priset är en bra fingervisning om hur högt marknaden värderar den kommersiella potentialen inom detta indikationsområde, där även svenska Toleranzia är verksamma.
Redan innan förvärvet av amerikanska Ra Pharmaceuticals hade belgiska UCB en myastenia gravis-tillgång i sin pipeline, fas III-kandidaten rozanolixizumab. Med förvärvet av Ra Pharmaceuticals, äger UCB nu också zilucoplan, vilket gör att man befäster sin position inom indikationsområdet. Då läkemedelskandidaterna har olika verkningsmekanismer bör de enligt UCB ses som komplementära, snarare än som konkurrenter för samma patientgrupp.
Båda läkemedlen är också potentiella konkurrenter till Alexion Pharmaceuticals blockbusterbehandling Soliris (eculizumab), ett av världens dyraste läkemedel inom särläkemedelsindikationer.
Styrelserna för både UCB och Ra Pharmaceuticals har enhälligt godkänt affären, men för att den skall gå igenom krävs först ett godkännande från U.S. Federal Trade Commission som enbart i år har haft synpunkter på tre andra större mergers: Bristol-Myers Squibb/Celgene och Roche/Spark Therapeutics samt AbbVie/Allergan.

Dyra satsningar för att säkra marknadsandelar

UCBs höga budpremie (på 100 procent) är en intressant benchmark, inte bara för nischmarknaden myastenia gravis, utan för särläkemedelsindikationer i sin helhet, och i förlängningen för hela branschen. Antalet lovande kandidater under utveckling är begränsat och storbolagen måste satsa högt för att säkra kommande blockbusters. Svenska Sobis förvärv av Dova Pharmaceuticals för 9 miljarder SEK med en budpremie om 36 procent i slutet på september, är ett exempel.

Toleranzia – en svensk uppstickare

UCBs satsning på myastenia gravis är intressant också ur ett svenskt perspektiv.  Göteborgsbaserade Toleranzia utvecklar sin längst komna kandidat TOL2 mot just denna sjukdom. Bolagets approach är att utveckla en helt sjukdomsspecifik terapi, som kan bota eller kraftigt lindra sjukdomen, till skillnad mot UCB och Ra Pharmaceuticals som utvecklar en ospecifik behandling som slår brett mot immunsystemet och bara minskar symptomen.
Toleranzias tolerogen-terapi påverkar endast den del av immunsystemet som är kopplad till sjukdomen, medan övriga delar av immunförsvaret såsom förmågan att skydda mot infektionssjukdomar och förmågan att hindra cancerutveckling, lämnas intakta. TOL2 medför därför inga negativa biverkningar som nuvarande ospecifika terapier ger på immunsystemet. Behandlingen syftar till att säkerställa att proteinerna som felaktigt angrips i den autoimmuna sjukdomen återigen ska uppfattas som kroppsegna ämnen så att deras funktion i kroppen normaliseras.

Siktet inställt på fler kandidater inom autoimmuna sjukdomar

Bolagets mål inom myastenia gravis är att genomföra en klinisk fas I/IIa-studie med positivt utfall och därefter utlicensiera TOL2. Målet är även att identifiera och utveckla en ny läkemedelskandidat inom ytterligare en autoimmun sjukdom.
Med detta sagt skall det dock påpekas att TOL2 befinner sig i preklinisk fas och kan därmed inte värderingsmässigt jämföras med en fas III-kandidat. Men såväl avtalsvärdet i UCB-förvärvet, liksom sjukdomsindikationen, visar att Toleranzia verkar inom ett område med ett högt kommersiellt tryck.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev