Det senaste året har inneburit en stadig ström av goda nyheter för Lundabaserade BrainCool. Via nya patent, positiva studieresultat, marknadsgodkännanden och påbörjad försäljning har grunden lagts för att positionera bolaget globalt som en stark aktör inom medicinsk kylning, inte minst på den viktiga asiatiska marknaden och inom det alltid lika heta området onkologi. Häromveckan kröntes framgångarna med ett strategiskt viktigt avtal med kinesiska universitetssjukhuset Nanjing Medical University för utvärdering av Cooral System för behandling av oral mukosit, en svår biverkning som drabbar cancerpatienter vid behandling med cellgifter och strålning.

Medicinteknikbolaget BrainCool fokuserar sin verksamhet på två huvudområden, Brain Cooling och Pain Management. Inom dessa utvecklas och marknadsförs primärt produkterna BrainCool System (i USA under varumärket IQool System), Rhinochill och Cooral System för kylbehandlinginom ett flertal indikationer som präglas av stora medicinska behov såsom hjärtstopp, stroke, traumatisk hjärnskada, migrän, samt inom onkologi; neuropati och oral mukosit (OM).

Den sistnämnda indikationen, oral mukosit, är en besvärlig sidoeffekt av cellgiftsbehandling (kemoterapi) och strålning som bl.a. ger upphov till smärtsamma blåsor och sår på munnens slemhinnor. Konsekvenser kan bli att de drabbade patienterna tappar smaken och får stora svårigheter att äta och dricka, i värsta fall till den grad att den aktuella cancerbehandlingen måste avbrytas.

Idag saknas effektiva behandlingar mot OM utöver att låta patienterna tugga på isbitar för att lindra symptomen, en metod som i sig både medför infektionsrisker och är svår för patienterna att tolerera i någon längre utsträckning.

BrainCools målsättning, som kontrast, är att inte bara mildra symptomen av OM utan helt motverka dess uppkomst genom att behandla patienterna med preventiv kylning under kontrollerade och tolererbara former med sin produkt Cooral System och tillhörande engångsartiklar i form av ett munstycke i silikon.

Adresserar stort kliniskt behov och potentiell miljardmarknad

Incitamenten för att utveckla en effektiv behandling mot OM är betydande. Utöver det ökande lidande med kraftigt försämrad livskvalitet som drabbar miljoner cancerpatienter globalt så innebär oral mukosit även en stor belastning ur ett samhälls- och vårdekonomiskt perspektiv.

En amerikansk studie som publicerades i brittiska Future Oncology i december 2017 visade att vårdkostnaderna i samband med oral mukosit årligen uppgick till över 13 miljarder dollar enbart i USA.

Så sent som i juni besökte professor Douglas Peterson från UConn Health i USA, en av världens mest framstående opinionsledare inom oral mukosit, Sverige som opponent när Java Walladbegi inom ramen för ett forskningssamarbete mellan BrainCool och Sahlgrenska akademin disputerade med sin avhandling Preclinical Studies for Cryoprevention of Oral Mucositis. Peterson, som även är den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA:s expertrådgivareinom fältet, poängterade att de ökade vårdkostnaderna som orsakas av OM uppgår till drygt 42 000 USD per patient.

 

En ny och effektiv behandlingsform som kan hindra eller motverka OM kommer därmed inte bara att bidra till minskat lidande för patienterna utan även innebära stora hälsoekonomiska effekter och besparingar för vården. Det sistnämnda kan också tala för en högre nivå på de försäkringsersättningar, s.k. reimbursement, som betalas ut vid respektive behandling och som konkret kan översättas i framtida intäkter för BrainCool när bolagets produkter väl lanserats på bred front.

Marknadsstrategin bygger på klinisk validering

Cooral System är CE-märkt och har beviljats FDA:s De Novo 510k-process (2015) och Expedited Access Pathway Program(2016). BrainCools uttalade strategi är att bygga en bred marknadslansering – och ett framtida försäljningsgenombrott – på en solid grund av klinisk validering och vetenskaplig dokumentation av produktens säkerhet, tolerabilitet samt uppnådda behandlingseffekt.

Bolaget har följaktligen arbetat metodiskt med utveckling och förfining av produkten, samtidigt som man stärkt organisationen genom strategiska rekryteringar av ledande expertis inom onkologi och oral mukosit, bl.a. Mats Jontell, professor emeritus vid institutionen för Odontologi vid Sahlgrenska Akademin i Göteborg samt professor och överläkare Roger Henriksson, en av landets ledande auktoriteter inom onkologi.

Parallellt har BrainCool fört en kontinuerlig dialog med regulatoriska myndigheter samt initierat och genomfört ett flertal internationella kliniska studier i Sverige, Norge och Japan. Näst på tur står även studier i Kina, genom det samarbetsavtal som nämndes inledningsvis.

Betydelsefulla kliniska resultat

Så sent som 17 juni vid den årliga onkologikonferensen MASCC presenterades nya rön som kan komma att få stor betydelse för lanseringen av Cooral System och BrainCool som bolag.

Resultaten från den kliniska studien som genomförts med Cooral System i Japan visade att patienter med oral mukosit tolererade behandlingen väl. I studien gjordes också intressanta observationer avseende behandlingseffekt. Bland annat minskade graden av OM efter behandling med Cooral System, samt att patienter upplevde att de återfick smaken.

Den aktuella studien utfördes av Nippon Medical School Mushashikosugi Hospital utanför Tokyo, under ledning av professor Katsumata. Den inriktade sig på bröstcancerpatienter som i typfallet behandlas med kemoterapi i sex behandlingscykler, normalt med tre veckors intervall. Studien avbröts i förtid efter att det primära målet – d.v.s. att påvisa produktens tolererbarhet – uppnåtts och det totala antalet genomförda behandlingar sammanfattades slutligen till 20 behandlingar på sex patienter.

En av de deltagande patienterna inledde behandling med Cooral System först vid den tredje kemoterapibehandlingen och hade då redan utvecklat OM av svårighetsgraden 2-3. Efter behandlingen sågs en reduktion i graden av OM till grad 1 vilket tydligt indikerar en positiv effekt. Även om det bara är ett patientfall är det mycket intressant. Det talar även för ett brett användade av produkten inom alla indikationer där OM uppkommer för att lindra och tom minska effkterna av OM. De starka resultaten torde tala till fördel för ett kommande marknadsgodkännande på den viktiga japanska marknaden.

Omfattande studie i Skandinavien snart slutförd

Inom kort avslutas även en omfattande internationell studie som bedrivs på sex olika sjukhus, bland annat Karolinska i Sverige och Oslo universitetssjukhus i Norge, där totalt 180 patienter med en blodcancerdiagnos randomiseras till att antingen kyla med standardbehandling (is) eller Cooral System.

Studien är den största i sitt slag och förväntas färdigställas under hösten 2019. Faller även denna kliniska studie väl ut kommer resultaten också att ligga till grund för ett marknadsgodkännande i USA, något som bolaget jobbat för att säkerställa genom att föra en konstruktiv dialog med FDA kring produkten och studieupplägget.

Ett genombrott i Asien närmar sig

BrainCool har återkommande rapporterat om tydligt intresse för såväl bolaget som produkterna Cooral System och BrainCool System i Asien – inte minst i Japan där den nu slutförda studien inom oral mukosit genomförts, men även i Kina och Korea. De senaste månaderna har bolaget utöver detta uppnått en rad viktiga milstolpar som tillsammans skapar en stabil grund för ett kommande genombrott på de asiatiska marknaderna.

  • Samarbete om utvärdering av Cooral System med ledande klinik vid Nanjing Medical University i kina (26 juni)
  • Slutfört klinisk studie med Cooral System tillsammans med Nippon Medical School Mushashikosugi i Japan med goda resultat (17 juni)
  • Marknadsgodkännande i Korea (22 maj) samt tagit en genombrottsorder på 20 st BrainCool System till Korea (3 juni)
  • Patentgodkännande i Kina för sin teknik för hantering av frossbrytningar vid medicinsk kylning (3 juni)
  • Patentgodkännande i Kina och Hong Kong för Cooral System (22 nov 2018)

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.