Läkemedelsjättarna har upptäckt genterapin på allvar och det verkar som om intresset för området bara fortsätter att öka. På senare tid har flera tungviktare positionerat på marknaden genom ett antal anmärkningsvärda uppköp i miljardklassen. Lundabaserade genterapibolaget CombiGene verkar alltså inom ett expansivt område där tilltron till potentialen inom industrin är stark.

Det senaste året har tungviktarna Sanofi, Novartis och Roche alla genomfört miljardaffärer inom genterapi och köpt upp några av pionjärerna på området. Bara häromdagen aviserades att Roche genomfört ett förvärv av Spark Therapeutics för 4,3 miljarder USD; en summa som innebär att affären representerar det tredje största förvärvet inom genterapisektorn hittills.

Rekordaffärer de senaste fem åren

Faktum är att samtliga genterapiförväv värda 100 miljoner USD eller mer har genomförts de senaste fem åren, enligt siffror som sammanställts av Chris Dokomajilar DealForma och som redovisas av BioStocks amerikanska mediapartner Endpoints News. Om man dessutom tittar närmare på de 25 största avtalen inom FoU och kommersialiseringsavtal så noterar vi att av dessa 25 är flera inom genterapi och inkluderar storspelare som AbbVie, J&J och Bristol-Myers Squibb.

De största genterapiförvärven sedan 2008 enligt DealForma

De största genterapiförvärven sedan 2008 enligt DealForma. Klicka för större bild.

Chris Dokomajilar påpekar att då det hittills endast är en handfull av de stora läkemedelsbolagen som har köpt upp genterapibolag kan vi nog vänta oss ett antal ytterligare förvärv inom sektorn. Han noterar även att bolagen så här långt har varit försiktiga när det kommer till partnerskapsavtalen utformning och därför kommer en större proportion av det totala avtalsvärdet än vanligt från milstolpesbetalningar.

Credit Suisse med flera tror på genterapi

Credit Suisse har uttryckt stor entusiasm över utvecklingen inom genterapi generellt och några av de bolag som de har på sin radar i synnerhet. Bankens analytiker har också dragit slutsatsen att Roche–Spark affären kan öka intresset för uppköp och sammanslagningar bland genterapibolag som banken bevakar, t.ex. BioMarin, Sarepta, Ultragenyx, PTC och Solid Biosciences.

Särskilt entusiastiska är man när det gäller Sarepta, som man påpekar har ett börsvärde på cirka 10 miljarder och en av marknadens mest välfyllda pipelines med fler än 10 genterapiprogram. Det ska tilläggas att Sarepta befinner sig i ett tidigt utvecklingsstadium och att Credit Suisse har nära band till bolaget vilket säkerligen bidrar till bankens entusiasm.

Det senare behöver naturligtvis inte innebära att Credit Suisse har fel när det gäller Sarepta och bankens lista över heta genterapibolag är värd att titta närmare på. BioMarin är ett av de genterapibolag som omgärdas av flest uppköpsrykten. Bolagets pipeline riktar sig mot sällsynta sjukdomar, ett fokus som har varit populärt under flera år.

Ultragenyx äntrade genterapimarknaden genom ett uppköp av genterapibolaget Dimension som genomfördes efter att Ultragenyx vd – som även satt i styrelsen för Dimension – kom fram till att man kunde förvärva Dimension och dess genterapipipeline efter att upprepade bakslag sänkt bolagets värde rejält.

PTChar vunnit ökad respekt inom genterapiområdet de senaste året, inte minst genom sitt förvärv av genterapibolaget Agilis Biotherapeutics och dess kandidat mot en sällsynt nervsjukdom som genomfördes sommaren 2018. Däremot har Solid Biosciences, det sista bolaget på Credit Suisses lista, drabbats av ett antal misslyckanden vilket har lett till att aktien störtdykt och investerare har börjat ifrågasätta om bolaget har en framtid.

Produktionprocessen är A och O

Joseph Schwarz från SVB Leerink konstaterar att det bästa sättet att få ett hum om vilka bolag som står näst på tur för ett uppköp, är att hålla koll på de bolag som har en bra och välskött tillverkningsprocess på plats. Enligt Schwarz är en pålitlig produktionsprocess som går att skala upp A och O för genterapibolag som vill lyckas i den allt hårdare konkurrensen.

Även Maury Raycroft från Jefferies uttrycker sig positivt kring genterapifältet, och pekar på att framsteg inom tillverkning och minskande risker avseende säkerhet och effektivitet i kombination med snabba utvecklingsspår för ovanliga sjukdomar och en generellt mer fördelaktig inställning till genterapier hos regulatoriska myndigheter, innebär att fältet är klart attraktivt att investera i.

CombiGene – genterapi mot epilepsi

På denna växande marknad representerar alltså Lundabaserade CombiGene de svenska färgerna. Trots att det numera pågår över 500 kliniska studier världen över inom genterapier står CombiGene ut som ganska ensamt börsnoterat genterapibolag i Sverige. Det ska dock nämnas att även Panion Animal Health arbetar med genterapi; bolaget licenserar CombiGenes teknik och riktar in sig mot behandling av husdjur.

CombiGenes huvudfokus är epilepsi där man utvecklar en behandling baserad på bolagets patenterade teknologiplattform. Plattformen bygger på användningen av läkemedelskandidaten CG01 som med hjälp av en virusvektor – ett redskap för att föra in DNA i levande celler – kan leverera neuropeptid Y (NPY) och NPY-receptorer till hjärnan.

Bolaget har genomfört framgångsrika prekliniska prövningar och uppnådde i början av förra året positiva resultat i en preklinisk proof-of-concept-studie. CombiGene har ett pågående samarbete med brittiska CGT Catapult som syftar till att utveckla en GMP-klassad (Good Manufacturing Practice) tillverkningsmetod som ska användas för att producera material till kommande kliniska studier.

Investerare och EU tror på CombiGene

En titt på CombiGenes finansiella status ger ytterligare ett kvitto på den starka tilltron till genterapins stora potential. Så sent som i höstas genomförde bolaget en företrädesemission om 31 Mkr som övertecknades till en teckningsgrad om knappt 150 procent, motsvarande ca 46 Mkr.

Bolaget har även vunnit stöd från EU som tilldelat CombiGene 3,36 MEUR ifrån Horizon 2020, EU:s ramprogram för forskning och utveckling. Även detta bör ses som en viktig kvalitetsstämpel för CombiGene, då EU noga granskar de projekt de väljer att stödja ekonomiskt.

Med en stark kassa i ryggen har CombiGene kommunicerat att man, utöver den högt prioriterade GMP-tillverkningen, nu även fokuserar på att hitta ytterligare intressanta genterapiprojekt att bredda sin portfölj med. Lyckas man lär intresset för bolaget bland investerare och potentiella partners knappast minska.

 

Artikeln är producerad i samarbete med BioStocks mediapartner i USA, Endpoints News.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. [et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev