Biomedicinbolaget Cyxone kunde nyligen meddela att man har avslutat sitt prekliniska program för läkemedelskandidaten T20K, en behandling mot multipel skleros. Positiva studieresultat visade att T20K är säker för människor, vilket betyder att bolaget nu kan avancera mot kliniska studier. BioStock kontaktade Cyxones vd Kjell G. Stenberg för en kommentar.

Malmöbolaget Cyxone grundades 2015 för att vidareutveckla teknologi som bygger på det naturliga växtproteinet cyklotider mot allvarliga autoimmuna sjukdomar. Framförallt fokuserar man på att hämma de nyckelprocesser i cellerna som är karakteristiska för just denna typ av sjukdomar. Målet är att ta fram skonsamma och långsiktiga behandlingar som kan förbättra patienternas livskvalitet, något som idag inte finns tillgängligt.

Inom det autoimmuna området har bolaget två huvudsakliga projekt – Rabeximod som har förvärvats externt och utvecklas mot ledgångsreumatism (reumatoid artrit) i klinisk fas II och T20K som bygger på cyklotidteknologin och utvecklas som primärbehandling mot multipel skleros (MS) och just har avslutat sitt prekliniska program.

Redo att ansöka om klinisk studie

T20Ks utvecklingsprogram inleddes 2016 och i förra veckan kunde Cyxone offentliggöra resultaten från de avslutande toxikologiska studierna, vars syfte var att fastställa T20Ks säkerhetsprofil och att avgöra vilken dos som ska ges till människor i den kommande kliniska studien.

De toxikologiska studierna undersökte tre doser (0,01, 0,1 och 0,6 mg T20K/kg) i två djurslag. Resultaten var mycket positiva och inga tecken på systemisk toxicitet, organ-specifik toxicitet eller inverkan på blodkemin kunde observeras. Därmed har Cyxone nu all den preklinisk data som krävs för att ansöka om tillstånd om att få påbörja kliniska studier i människa.

T20K – en skonsammare MS-behandling

T20K utvecklas mot MS, en kronisk autoimmun sjukdom som angriper det centrala nervsystem och påverkar hjärnan, ryggmärgen och synnerven. Under sjukdomsförloppet så påverkas nervtrådarna av inflammatorisk aktivitet vilket hindrar impulser från att komma fram som de ska. MS förekommer i fyra olika typer och i de allvarligaste fallen kan sjukdomen leda till förlamning och synförlust.

I nuläget finns inget botemedel mot MS utan endast behandlingar som kan bromsa och lindra sjukdomen. Dessvärre följer med dagens befintliga behandlingar ett flertal allvarliga biverkningar och behandlingarna måste ofta administreras genom injektion, vilket kan upplevas som besvärligt av patienten. Cyxones ambition är därför att förhöja MS-patienters livskvalitet genom att utveckla behandling som dels kan administreras i tablettform och som dels tack vare sitt naturliga ursprung är skonsammare mot kroppen än befintliga behandlingar. 

En potentiell jättemarknad

Idag lider fler än 2,5 miljoner människor världen över av MS och antalet diagnostiserade fall väntas fortsätta öka. Eftersom MS är en kronisk autoimmun sjukdom kräver den livslång behandling och behandlingskostnaderna blir därmed höga. I USA uppskattas de indirekta och direkt vårdkostnaderna per patient ligga mellan 8 528 och 54 244 USD per år.

Den globala MS marknaden förutspås också den stiga i värde och prognosticeras till ett värde om 23,3 miljarder USD år 2023. Ett flertal av stora läkemedelsbolag såsom Teva och Merck är aktiva på MS-marknaden och i maj 2018 fick Novartis utökat godkännande för sin MS-behandling Gilyena.

Cyxone tar kliv framåt mot MS

Med ett avslutat prekliniskt program i ryggen kommer Cyxone nu allt närmare sjukdomens miljardmarknad och bolaget uppskattar själva att försäljningen av T20K kan komma att vara värd 1 miljard USD per år. Bolagets affärsstrategi går ut på att sluta ett avtal med en större partner, där utvecklingskandidaten vanligen köps upp eller licenseras. Genom att ett sådant avtal sluts får partnern möjlighet att slutföra det kliniska programmet och ta kandidaten till marknaden för kommersialisering, vilket både innebär att läkemedlet snabbare når ut till patienter och att aktieägarna snabbare kan få utdelning på sin investering.

BioStock har talat med Cyxones vd, Kjell G. Stenberg, för att höra mer om vad det avsluta prekliniska programmet innebär för Cyxone och vad som väntar härnäst.

Grattis till avslutade prekliniska studier! Kan du säga något mer om vad toxikologiresultaten innebär och hur du bedömer dess överförbarhet till människa?

– De toxikologiska resultaten bekräftade, genom att inte uppvisa någon systemisk toxicitet, organ-specifik toxicitet eller effekt på blodkemin ens vid den högst administrerade dosen, att T20K tycks ansamlas i precis de delar av kroppen som är önskvärt för behandling av autoimmuna sjukdomar. Detta innebär att T20K inte, vid dessa doser, tycks ha någon skadlig effekt på kroppen, vilket naturligtvis är mycket glädjande.

Kjell G. Stenberg, vd Cyxone

– Vad som dessutom är speciellt för T20K är att det härstammar från ett naturligt växtprotein, cyklotider, som främst kännetecknas av god oral tillgänglighet och utmärkt biologisk stabilitet. Vi tror att cyklotider har potential att bli en ny klass av mycket specifika läkemedel med låg toxicitet för flera immunrelaterade sjukdomar och cancer.

Nästa steg är kliniska studier i människa. När planerar ni ansöka om en fas I-studie och när bedömer du att en sådan kan påbörjas?

– Denna toxikologiska studie var den sista delen av T20Ks prekliniska program och vi arbetar nu aktivt med att få starta kliniska studier i människa. Vi har, som tidigare kommunicerats, redan valt klinik inför fas I-studien och känner oss trygga i att ha hittat en trovärdig samarbetspartner med rätt förutsättningar för att kunna genomföra studien. När en klinisk studie ska initieras är det dock många olika aktörer involverade och vi arbetar just nu med att finslipa de sista detaljerna.

Vad kan du mer säga om planerna för den första kliniska studien med T20K?

– Den klinik vi har valt ligger i Västeuropa och har stor erfarenhet av kliniska fas I-studier, samt ett väl etablerat nätverk genom vilket vi kan få tillgång till idealtypen av friska frivilliga personer som kan ingå i studien. Denna första kliniska studie syftar alltså till att utvärdera T20Ks säkerhet, d.v.s. möjliga bieffekter och vilka doser som lämpar sig för administration i människa.

Kan du utveckla närmare hur er T20K-behandling skiljer sig från konkurrenternas MS-behandlingar och på vilket sätt den kommer vara skonsammare för patienten?

– Våra tidigare prekliniska studier har visat att T20K ansamlas i de organ som reglerar immunologiska processer som mjälte och tarm och att det inte ansamlas i blodet, något som har bekräftats i de toxikologiska studier vi nu har avslutat där inga tecken på någon effekt på blodkemin indikerades. Därmed kan vi konkludera att T20K tycks ansamlas i, och framförallt påverka, just de organ som påverkar inflammation och som vi har som mål för läkemedlet, något som i sin tur leder till en mindre påverkan på resten av kroppen. En minskad allmän påverkan på resten av kroppen innebär naturligtvis också en minskad negativ påverkan, vilket gör T20K till ett skonsammare alternativ än många andra konkurrerande behandlingar.

– Att T20K tros medföra färre biverkningar möjliggör också att patienter behandlas med läkemedlet över en längre tidsperiod än vad som är lämpligt med nuvarande behandlingar, vilket är en stor fördel då MS är en kronisk sjukdom. I bästa fall kommer T20K dessutom till och med att kunna förebygga att sjukdomen vidareutvecklas, vilket skulle ge en än mer unik position på marknaden.

»Diskussionerna har varit över förväntan med både T20K och Rabeximod i portföljen och vi har haft många positiva samtal med olika läkemedelsbolag under hösten.« – Kjell G. Stenberg, vd Cyxone 

De finns fyra olika typer av MS, vilken av dessa ämnar T20K att behandla?

– MS är en autoimmun sjukdom där immunsystemet attackerar den egna kroppen, mer specifikt myelinskidorna, ett hölje runt nerverna i det centrala nervsystemet vilket skapar ärrbildning i nervvävnaden och leder till en gradvis försämring.

– Förenklat verkar T20K genom att nedreglera denna attack och syftar alltså till att förhindra nya skador från att uppstå snarare än att behandla redan etablerade. Därför siktar vi med T20K in oss på de tidigare stadierna av sjukdomsförloppet, framförallt den vanligaste typen av MS vilken drabbar 85% av patienterna, RRMS (relapsing-remitting multipel skleros).

Ni uppskattar att försäljningen av T20K kan vara värd 1 miljard USD årligen. Denna beräkning är dock baserad på att ni sluter avtal med en större partner som kan marknadsföra T20K. Kan du säga något om hur arbetet med att hitta en sådan partner fortskrider?

– Cyxone arbetar aktivt och kontinuerligt med att föra dialog med etablerade partner inom vårt område. Sedan augusti har våra partneringansatser än en gång intensifierats, något som jag personligen finner mycket intressant. Diskussionerna har varit över förväntan med både T20K och Rabeximod i portföljen och vi har haft många positiva samtal med olika läkemedelsbolag under hösten. Den generella trenden i branschen är att många vill sluta partnerskap, när data från kliniska prövningar finns att tillgå.

 Vilka ytterligare milstolpar har Cyxone och era investerare att se fram emot under 2019?

– 2019 väntas bli ett mycket spännande år för Cyxone då vi får slutresultat från klinisk fas I med T20K. Givet ett positivt resultat kan vi då också förbereda klinisk fas II då läkemedlets effekt ska prövas i individer som har drabbats av MS. Simultant fortskrider också utvecklingen av Rabeximod där en klinisk fas IIb hägrar för att bekräfta de resultat vi, efter studietidens utgång, tidigare sett Rabeximod åstadkomma i patienter med ledgångsreumatism.

– Sammantaget går vi därför tydligt framåt mot ett 2019 kantat av både större och mindre milstolpar och med två bra kandidater i portföljen kan jag inte annat än att, om än med tillförsikt, se fram emot ett starkt 2019.

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. [et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev