De senaste dagarna har varit händelserika för Karolinska Developments portföljbolag Aprea Therapeutics. I fredags aviserade bolaget ett kapitaltillskott om 512 Mkr från ett investerarkonsortium för att under söndagen presentera positiva initiala fas Ib/II-resultat inom blodcancer för huvudkandidaten APR-246.

Bioteknikbolaget Aprea Therapeutics utvecklar nya substanser för cancerbehandling som riktar in sig på tumörsupressorproteinet p53. Mutationer i p53-genen påträffas i hälften av alla tumörer och är ofta associerade med resistens mot cancerläkemedel, vilket resulterar i lägre chans för överlevnad.

APR-246 mot äggstocks- och blodcancer

Bolagets huvudkandidat, APR-246, har visat kapacitet att återaktivera muterat p53 protein, en kroppsegen substans som i normalt tillstånd hämmar okontrollerad celldelning. Kandidaten utvecklas för äggstockscancer och blodtumörer.

Tre parallella kliniska studier med APR-246

Läkemedelskandidaten genomgår för närvarande en fas IIa-studie av en kombinerad fas Ib/IIa-studie tillsammans med andra linjens kemoterapi hos patienter med platinumkänslig höggradig serös äggstockscancer (HGSOC). Resultat från fas Ib-delen bekräftade APR-246s säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik i kombination med standardbehandlingen medan resultat från fas IIa-delen förväntas under 2019.

Parallellt genomför Aprea även en fas Ib-studie i platinumresistent HGSOC samt en fas Ib/IIa-studie inom blodcancersjukdomarna TP53-muterat myelodysplastiskt syndrom (MDS) och akut myeloisk leukemi (AML). Initiala resultat från den senare presenterades under helgens konferens som arrangerades av American Society of Hematology (ASH) i San Diego, USA.

Initiala resultat indikerar bättre respons än standardbehandling

Studien utvärderade kandidatens säkerhet och effekt i kombination med standardbehandling (azacitidine) av TP53-muterad MDS. Initiala data från 20 patienter visade en responsfrekvens på 95 procent och komplett respons i 70 procent av fallen. Detta kan jämföras med en responsfrekvens för standardbehandlingen mellan 30 och 50 procent. Den tillgängliga datan indikerade även god säkerhet då inga försämringar relativt standardbehandlingens befintliga säkerhetsprofil uppvisades.

Investerarkonsortium går in med en halv miljard i Aprea

Studieresultaten är inte det enda som gått Aprea Therapeutics väg den senaste veckan. Så sent som i fredags kunde man meddela att ett investerarkonsortium investerar 512 Mkr i bolaget. Tanken är att kapitaltillskottet ska finansiera den fortsatta kliniska utvecklingen av APR-246, däribland en klinisk fas III-studie mot MDS vilken man hoppas inleda innan årsskiftet. Tanken är att studien ska utgöra underlag till ansökan om marknadsgodkännande.

Genom investeringen om en halv miljard kronor får Aprea två nya ägare i Rock Springs Capital och det amerikanska venture capital-bolaget Redmile Group som även tar en plats i bolagets styrelse. Därutöver består investerarkonsortiet av 5AM Ventures, Versant Ventures, HealthCap, Sectoral Asset Management och Sveriges enda investmentbolag med ett renodlat fokus på life science – Karolinska Development – som alla är befintliga ägare i Aprea Therapeutics.

Värdetillskott även för huvudägaren Karolinska Development

Den etablerade huvudägaren Karolinska Development, som varit involverat i Aprea sedan 2003, innehar 1,5 procent av det Stockholms- och Boston-baserade bolaget direkt samt ytterligare 16 procent genom KDev Investments. För Karolinska Developments del innebär kapitaltillskottet att man justerar upp värdet av sitt innehav i portföljbolaget, vilket genererar en positiv resultateffekt om cirka 60 Mkr för det fjärde kvartalet 2018.

I ett pressmeddelande framhåller Karolinska Developments vd Viktor Drvota att engagemanget från dessa välrenommerade internationella investerare är ett tydligt kvitto på kvaliteten i projektet.

Flera värdedrivare att vänta 2019

Även nästa år väntar flera potentiellt värdedrivande besked från Aprea. Fas IIa-delen av HGSOC-studien ska rapporteras under tredje kvartalet. Därtill väntas de finala resultaten från fas Ib/IIa-studien i TP53-muterat MDS och AML, som numera är de primära fokusindikationerna för APR-246 eftersom de bedöms medföra kommersiella fördelar.

Enligt Karolinska Development är den genomsnittliga sannolikheten för ett lyckat studieutfall för fas II-projekt inom dessa indikationsområden mellan 27 och 33 procent.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.