Genterapi är ett av de hetaste områden inom läkemedelsutveckling just nu. Ett faktum som underströks när Novartis i måndags stack ut hakan och sade att deras nya genterapi, AVXS-101, är värd mer än 4 miljoner USD per singeldos-behandling. Det stora intresset kring genterapi har fått effekter även för Sveriges enda börsnoterade genterapibolag, CombiGene.

AVXS-101 har visat mycket positiva resultat i spinal muskelatrofi (SMA), en ovanlig genetisk sjukdom där nästan alla som drabbas av den mest allvarliga formen dör innan två års ålder. I en studie där 15 spädbarn med SMA behandlades med AVXS-101 levde samtliga barn fortfarande efter 24 månader.

Hög investeringsvilja och höga priser

Genterapi är ett område med en enorm utvecklingspotential, speciellt inom svårbehandlade sjukdomar där andra behandlingsmetoder visat sig ineffektiva, vilket reflekteras i investeringsviljan. Novartis var så sent som i april själva villiga att betala 8,7 miljarder USD för AVXS-101 genom att förvärva AveXis, bolaget bakom kandidaten. I en presentation för investerare har man nu alltså hävdat att AVXS-101 är värt ca 4 miljoner USD per dos om den erhåller FDA-godkännande nästa år.

Novartis medger att priset är högt men menar att studieresultaten rättfärdigar prislappen. Sett till kvalitetsjusterade levnadsår (quality adjuster life years, QALYs), ett standardiserat sätt att mäta behandlingseffekt i termer av vunna levnadsår och patientens hälsotillstånd under dessa år, ger AVXS-101 patienterna mer än 13 kvalitetsjusterade levnadsår. Detta är ett etablerat sätt att beräkna värdet av en behandling i hälsoekonomiska termer som används för att motivera prissättning av läkemedlet i diskussioner med prissättande myndigheter eller betalare såsom de svenska sjukvårdsregionerna.

I detta fall är det dock värt att notera att det angivna priset bara är baserade på en handfull patienter och att de kvalitetsjusterade levnadsåren endast är en uppskattning. Bolaget har helt enkelt inte följt tillräckligt många patienter under tillräckligt lång tid för att kunna säkerställa hur långvarig behandlingens effekt är. För att kunna motivera sin höga prissättning kommer bolaget sannolikt utkrävas betydligt mer data.

CombiGene – Sveriges enda börsnoterade genterapibolag

 Sverige har endast ett börsnoterade genterapibolag och det är Lundabaserade CombiGene. Att det finns en stor framtidstro på genterapier och därmed en betydande investeringsvilja inom området har visat sig även för CombiGene och bolagets projekt inom epilepsi. Behandlingen är baserad på CombiGenes patenterade teknologiplattform som bygger på användningen av en läkemedelskandidat som med hjälp av en virusvektor – ett redskap för att föra in DNA i levande celler – kan leverera neuropeptid Y (NPY) och NPY-receptorer till hjärnan.

I september genomförde CombiGene en nyemission om 31 Mkr som övertecknades till 46 Mkr med en teckningsgrad omkring148 procent vilket måste ses som mycket lyckat.

Det är inte bara investerarna som tror på CombiGene. Även EU har imponerats av CombiGenes epilepsiprojekt och tilldelat bolaget 3,36 MEUR från Horizon 2020, EU:s ramprogram för forskning och utveckling. Detta innebär inte bara en stor fördel i form av ett icke-utspädande kapitaltillskott utan är även en kvalitetsstämpel för projektet då EU ställer höga krav på de som tilldelas pengar.

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.