Idag meddelade Modus Therapeutics att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA godkänt bolagets Investigational New Drug-ansökan om att få initiera en fas I-studie med subkutant administrerad sevuparin för behandling av sicklecellsjukdom.

Modus Therapeutics utvecklar sevuparin, ett sjukdomsmodifierande läkemedel mot sickle cell-sjukdom (SCD). SCD är en ovanlig, ärftlig blodsjukdom som drabbar omkring 100 000 personer i USA och 35 000 i Europa. Sjukdomen är förknippad med mikrovaskulära obstruktioner, eller tilltäppning av blodkärlen, ett sjukdomsstadium som kallas Vaso Ocklusiv Kris (VOC). VOC orsakar allvarlig smärta och leder till syrebrist i organen, organskador och hög dödsrisk. Vårdkostnaderna för SCD enbart i USA estimeras till 1 miljard USD årligen. 

Modus läkemedelskandidat sevuparin har en anti-adhesiv mekanism med potential att både förhindra och lösa upp de mikrovaskulära obstruktionerna. En pågående fas II-studie utvärderar intravenöst administrerad sevuparin i hospitaliserade SCD-patienter med VOC. Studien genomförs i Europa, Jamaica och i Mellanöstern och resultat beräknas kunna rapporteras runt årsskiftet.

FDA godkänner ansökan om klinisk studie
I april beviljades sevuparin ”rare pediatric disease designation” av FDA för behandling av barn med SCD och nu beviljar alltså myndigheten en fas I-studie med en subkutan formulering av Modus läkemedelskandidat. Den planerade studien med en subkutan administrationsväg syftar till att bredda indikationen och nyttan av läkemedelskandidaten. Detta då subkutana läkemedel kan administreras av patienten själv medan intravenös administration kräver sjukvårdskompetens.

Bolagets vd, Ellen K Donnelly, kommenterar FDA:s besked i ett pressmeddelande:

– FDA: s beslut att acceptera IND-ansökan om utveckling av sevuparin i SCD kommer att tillåta oss att starta vårt kliniska utvecklingsprogram i USA och utgör en viktig milstolpe i våra ansträngningar för att ge patienterna effektiva och bekväma behandlingar för att behandla deras sjukdom.

Lockar till sig europeiskt riskkapital
Karolinska Development är majoritetsägare i det onoterade bolaget Modus Therapeutics med ett ägande om 52 procent. Tidigare i år investerade även ett av Europas ledande venture capital-bolag inom life science, HealthCap, cirka 60 miljoner kronor i Modus Therapeutics.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.