Det är ingen tvekan att genterapi just nu är ett av de hetaste områdena inom läkemedelsutveckling. Genom att signalera sin villighet att förenkla regelverket har FDA demonstrerat sin tilltro till genterapi och de senaste veckorna har ett antal stora affärer visat att även investerarna är entusiastiska. Även Sveriges enda börsnoterade bolag inom genterapi – Lundabolaget CombiGene – har dragit till sig mycket uppmärksamhet från investerarna den senaste tiden.  

Syftet med genterapi är att förmå patientens egna celler att producera något som de inte kan producera eller som de producerar på fel sätt. Genterapi kan hjälpa cellerna att producera det som kroppen behöver för att fungera genom att introducera en bit DNA, en gen, som visar cellen hur eller vad den ska producera. För att introducera denna DNA-sekvens i cellen används ofta ett ofarligt virus som bärare.

Ett område med enorm potential
Genterapi är ett område med en enorm utvecklingspotential, speciellt inom svårbehandlade sjukdomar vilket reflekteras i investeringsviljan. I en intervju med BioStock i februari sa Jan Nilsson, vd på CombiGene, att genterapi är ett av de mest intensiva områdena inom läkemedelsindustrin och påpekade att det görs stora finansiella investeringar inom området. Under de tre första kvartalen under 2017 investerades 6 miljarder dollar i utveckling av genterapier och det finns all anledning att tro att marknaden kommer fortsätta att växa.

Investerarna tror på genterapi
Att trenden fortsätter under 2018 har vi sett bevis på de senaste två veckorna. Förra veckan meddelades att läkemedelsjätten Amgen köpt aktier i privatägda Oxford Nanopore Technologies till ett värde av 50 miljoner pund. Nanopore har utvecklat den första bärbara DNA/RNA-sekvenseraren som, till skillnad från de flesta tillgängliga instrument, ger information i realtid. Bolaget som grundades 2005 har nu tagit in nästan en halv miljard pund och värderas till 1,5 miljard pund.

Veckan innan fick genterapibolaget Audentes Therapeutics in 151 miljoner USD då man sålde 5,2 miljoner aktier. Detta efter att bolaget kunnat presentera positiva data från fas I/II-studier med AT132 i muskelsjukdomen myotubulär myopati.

Slutligen är det värt att nämna amerikanska Gotham Therapeutics som samma vecka tog in 54 miljoner USD. Bolagets mål är att skapa nya läkemedel som kan påverka de proteiner som modulerar budbärar-RNA (messenger RNA) för att utveckla behandlingar mot cancer, autoimmuna sjukdomar och neurologiska sjukdomar. Flera tunga investerare såsom Versant Ventures och läkemedeljsätten GSKs riskkapitalfond SR ONE investerade i bolaget.

CombiGene – Sveriges enda börsnoterade genterapibolag
Idag finns det över 700 genterapier under utveckling (investigational new drug applications), men i Sverige finns det endast ett börsnoterat bolag som arbetar inom området – CombiGene. Bolagets första projekt är en behandling mot epilepsi baserad på dess patenterade teknologiplattform. Plattformen bygger på användningen av en läkemedelskandidat som med hjälp av en virusvektor – ett redskap för att föra in DNA i levande celler – kan leverera neuropeptid Y (NPY) och NPY-receptorer till hjärnan.

Initialt fokus på epilepsi, en mångmiljardmarknad
Plattformen har potential att behandla en rad psykologiska och neurologiska sjukdomar men först på tur står alltså epilepsi. Marknaden för epilepsi är betydande, 2016 beräknades den vara värd ca 6,1 miljarder USD. Det finns också ett stort antal patienter – över 1 miljon i EU, USA och Japan – som inte blir hjälpta av dagens läkemedel och det är denna patientgrupp som CombiGene fokuserar på.

 Lyckad emission och EU-stöd
Investerarna har visat att de tror på genterapi och på CombiGene. Lundabolaget genomförde nyligen en företrädesemission om 31 Mkr som avslutades 18 september. Emissionen måste anses vara mycket lyckad då den övertecknades till 46 Mkr med en teckningsgrad på ungefär 148 procent.

Kvalitetsstämplande kapitaltillskott från EU
Även EU har demonstrerat att de tror på genterapiområdet – och på CombiGene. I maj kunde bolaget meddela att man tilldelats 3,36 MEUR ifrån Horizon 2020, EU:s ramprogram för forskning och utveckling. Detta innebär inte bara en stor fördel i form av mer kapital utan är även en kvalitetsstämpel för projektet då EU ställer höga krav på de som tilldelas pengar.

Projektavancemang och fler projekt i pipen
Pengarna från emission och Horizon 2020 ska användas till att fortsätta utvecklingen av genterapin mot svårbehandlad epilepsi, CG01, samt bredda verksamheten med ytterligare genterapiprojekt.

I början av året slöt CombiGene ett avtal med brittiska Cell and Gene Therapy Catapult för att driva processutvecklingen av läkemedelskandidaten CG01och man siktar på att påbörja de regulatoriskt obligatoriska biodistributions- och toxikologistudierna under 2019. Således verkar CombiGene stå välrustade för att utveckla sin epilepsibehandling mot en glödhet marknad.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.