Idag uppmärksammas World Thrombosis Day, ett årligen återkommande initiativ för att öka allmänhetens kunskap om blodproppar, eller trombos. Varannan sekund drabbas en person i världen av blodpropp och allvarliga komplikationer som stroke och hjärtinfarkt är den ledande dödsorsaken globalt. Dagens standardbehandlingar mot blodproppar medför ökad risk för okontrollerade blödningar, ett problem som svenska Cereno Scientific siktar på att lösa med sin läkemedelskandidat CS1. 

Trombos innebär att en blodpropp bildas inuti ett blodkärl och blockerar en ven eller en artär vilket orsakar antingen en venös eller arteriell trombos. De uppstår när kärlväggen skadas och kroppen försöker reparera kärlskadan genom att blodet koagulerar för att förhindra en blödning. Hos friska individer är detta inget problem då de har en fungerande balans mellan det blodproppsbildande systemet och systemet som löser upp blodproppen (fibrinolysen). Men hos de individer där fibrinolysen inte fungerar optimalt dominerar de blodproppsbildande systemen vilket gör att blodproppen växer obehindrat och riskerar att strypa blodflödet. Detta kan i sin tur orsaka t.ex. hjärtinfrakt eller stroke.

Befintliga behandlingar har en allvarlig nackdel
Idag behandlas patienter som ligger i riskzonen för blodproppar ofta med blodförtunnande läkemedel som t.ex. warfarin, aspirin eller s.k NOAKs (non-vitamin K orala antikoagulantia). Även om dessa läkemedel har effekt så medför de även en allvarlig nackdel i form av ökad risk för okontrollerade blödningar – de är designade för att hämma blodets koagulationsmekanism, vilket innebär att när blödningar uppstår blir de betydligt svårare att stoppa.

En fjärdedel av alla patienter som behandlas med antitrombotiska läkemedel råkar ut för blödningar. Blödningsrisken gör att dessa läkemedel ofta förskrivs i låga doser, vilket i sig ger minskad effekt och förmåga att förhindra blodproppar.

Cereno Scientific attackerar blodproppar på två fronter
Läkemedelskandidaten CS1 som utvecklas av Cerenos Scientific representerar en helt nytt angreppssätt i behandling av blodproppar. Konceptet bygger på en ny formulering av valproinsyra. Eftersom valproinsyra är en välkänd substans som länge använts inom sjukvården, t.ex. för behandling av epilepsi, räknar bolaget med en kortare utvecklingstid för CS1 jämfört med andra läkemedel.

Istället för att försvaga koagulationsmekanismen förstärker CS1 det fibrinolytiska systemet, kroppens naturliga försvar mot blodproppar. Detta sker genom att stimulera produktionen av t-PA, den substans som kroppen använder för att upplösa blodproppar. CS1 reducerar också nivån av PAI-1 som är kroppens huvudsakliga t-PA-hämmare. Detta innebär alltså att CS1 attackerar blodpropparna på två fronter för optimal effekt.

Hittills har bolaget lovande data och utvecklingen går enligt plan. I juni 2018 presenterades resultat från en fas I-studie som var mycket lovande när det gäller säkerhet, farmakokinetik och biverkningar. Ett av de viktigaste resultaten gällde CS1s inverkan på biomarkören för trombosis, PAI-1. Studien visade att CS1 signifikant reducerar PAI-1 nivåerna när de är som högst i kroppen, d.v.s. på morgonen.

Enligt Cereno innebär resultaten att man ser goda möjligheter att utveckla en ny och säker behandling mot blodproppar med dubbel verkningsmekanism.

I september uppnådde bolaget ytterligare en milstolpe när man fick s.k. notice of allowance från amerikanska patentverket för CS1 i USA. Man har även tecknat ett avtal med OCT Group för att genomföra en fas II-studie i patienter som genomgår ortopedikirurgi. Målet är att kunna påvisa en trombosförebyggande effekt av CS1. Bolaget beräknar att ansökan om studiestart kan lämnas in under fjärde kvartalet 2018.

Vid positiva fas II-resultat avser Cereno att utlicensera CS1 till ett större läkemedelsbolag som har de nödvändiga resurserna för att ta kandidaten till marknad.

Stor marknad väntar vid framgång
Givet det stora medicinska behovet inom trombos-området och den mycket stora patientpopulationen är den potentiella marknaden för CS1 enorm. Enbart i USA beräknas marknaden för blodproppsförebyggande läkemedel vara värd 10 miljarder USD och enligt en nyligen publicerad rapport från Zion Research förväntas den globala marknaden växa till 40,9 miljarder USD år 2024.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.