I dagarna arrangeras IHE Forum som i år tar upp hur nya ökande kostnader för teknologier ska rymmas inom vårdens strama budgetar. Banbrytande medicinska forskningsframsteg som resulterar i effektivare, och till och med botande, behandlingar ställer samtidigt nya krav på vården och dess betalningssystem. På konferensen samlades representanter från life science-industrin, myndigheter och forskare för att diskutera möjliga lösningar.  

Bakom konferensen i Lund står Institutet för hälso-och sjukvårdsekonomi (IHE) som när det grundades 1979 var Sveriges första hälsoekonomiska forskningscenter. Idag konsulterar IHE life science-bolag, big pharma, forskare och myndigheter med hälsoekonomisk expertis. Hanna Norrlid, analysansvarig BioStock, avlägger rapport från konferensen.

Cost-effectiveness versus affordability
Bakgrunden till temat ”Bot och Precision – hur hanterar vi nya typer av diagnostik och läkemedel” är de allt mer aktuella frågeställningar som rör hur det svenska vårdsystemet ska gå till väga när budgeten inte räcker för att betala för bevisat kostnadseffektiva behandlingar. Man brukar säga att det finns en konflikt mellan cost-effectiveness och affordability.

När en produkt – ett läkemedel, en medicinteknisk produkt eller diagnostiskt verktyg – har genomgått alla förberedande studier, dess säkerhet och kliniska effekt eller funktion har fastställts och produkten har fått marknadsgodkännande så återstår det att säkerställa försäljning. För detta krävs ofta subventionsstatus eller att bolaget bakom produkten lyckas ingå avtal direkt med sjukvården. I båda fallen är produktens prissättning den enskilt mest avgörande faktorn för marknadspenetration.

Sverige sätter pris på läkemedel baserat på dess hälsoeffekt
I Sverige används Värdebaserad Prissättning för läkemedel, ett system som innebär att produktens pris måste kunna motiveras av dess hälsoeffekt. Hälsoeffekten mäts både i form av livslängd och livskvalitet. På senare år har forskning och teknikutveckling resulterat i innovativa behandlingar som kan komma att bota sjukdomar som tidigare klassats som kroniska och krävt livslång behandling, såsom hemofili (blödarsjuka).

Låt oss i ett förenklat räkneexempel anta att den tidigare hemofili-behandlingen kostade 500,000 per patient och år. Med ett värdebaserat prissättningssystem skulle det innebära att en botande behandling skulle vara värd 500,000 kronor gånger det antal år som den gamla behandlingen varade. Givet att en person med hemofili lever i 80 år skulle det motivera en prislapp på det botande läkemedlet om 40 miljoner kronor.

Det är ett högt belopp för ett landsting att betala för behandling av en enskild individ vid ett och samma tillfälle. Även om nya banbrytande terapier naturligtvis efterfrågas av både vården och patienten på grund av den förbättrade behandlingseffekten så uppstår en utmaning för hur kostnaderna ska kunna finansieras.

Flera banbrytande behandlingar i pipeline
På IHE Forum lyftes exempel på innovativa behandlingar med hälsoeffekter som tidigare varit omöjliga att uppnå, men där utmaningen blir högst aktuell. Bland annat talades det om gene silencing – genterapi som reglerar en cells genuttryck i syfte att förhindra uttryck av en viss sjukdomsgen – som kan bromsa eller till och med stoppa sjukdomsutvecklingen Skelleftesjukan och andra amyloidsjukdomar där sjukdomsbilden annars förvärras över tid.

Man tog även upp botande CAR-T-terapier mot leukemi och lymfom. I flera studier i väldigt sjuka patienter som bedömts vara bortom bot har över 80 procent av patienterna svarat på CAR-T-behandlingen medan sjukdomen försvann helt hos drygt hälften.

Flera behandlingar av denna typen är på ingång och en del prövas redan i klinisk praxis.

Diagnostiska verktyg en del av lösningen
Eftersom många av de nya behandlingarna är högspecificerade innebär det också att de sällan passar alla patienter. Ett viktigt led i att kunna erbjuda nya och dyra behandlingar blir därför att använda pålitliga diagnostiska verktyg för att kunna urskilja vilka patienter som passar för vilken behandling och därigenom optimera allokeringen av vårdens begränsade resurser.

Anders Bjartell, professor i urologi vid Institutionen för translationell medicin på Lunds universitet och överläkare på Skånes universitetssjukhus, presenterade nuläget inom diagnostik av prostatacancer som har en långsam progression med ett sjukdomsförlopp som ofta överstiger 20 år. Här har datoriserad bildanalys potentialen att göra diagnostiken säkrare och underlätta för läkaren att avgöra huruvida patienten behöver genomgå invasiv behandling eller inte. I pipelinen för diagnostik inom prostatacancer finns ytterligare utvecklingsmöjligheter med AI för bildanalys och 3D-bilder.

Därutöver berättade Linda Mellby, Development Director på diagnostikbolaget Immunovia, om bolagets satsningar på tidig sjukdomsdetektion. Immunovia har utvecklat teknikplattformen IMMray som mäter vad som pågår i immunsystemet och använder informationen som en tidig sensor på sjukdom. Ju tidigare diagnos desto bättre blir oftast behandlingsmöjligheterna. Bolagets första produkt, IMMray PanCan-d, riktar sig mot pankreascancer och har visat kapacitet att kunna detektera den svårdiagnosticerade cancern i tidiga skeden och därigenom möjliggöra ett förbättrat behandlingsutfall.

Ökande behov av nya betalningsmodeller
Men även om diagnostiska verktyg kan hjälpa till att identifiera vilka patienter som är lämpliga för vilken behandling kvarstår utmaningen för landstingen att bekosta de stigande behandlingskostnaderna. Tidigare har bolaget bakom behandlingen fått betalt vid användning, men idag diskuteras en rad olika betalningsmodeller. Det kan handla om avbetalningsplaner, betalning först efter uppnådd effekt, pristak eller helt andra lösningar.

Även om det finns en gemensam strävan mot att kunna erbjuda patienter bästa möjliga vård genom nya terapier kommer stigande priser ställa allt högre krav på uppfinningsrikedom gällande betalningsmodeller framöver, inte minst hos de bolag som kommer lansera framtidens banbrytande behandlingar.